Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pragmatisk forskning på diuretikabehandling i tidlig BPD-pilot (PRIMED)

23. juni 2026 oppdatert av: Heather Kaplan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pragmatisk forskning på diuretikabehandling ved tidlig bronkopulmonal dysplasi (PRIMED) Pilotstudie

Babyer som er født for tidlig utvikler ofte en kronisk lungesykdom kalt bronkopulmonal dysplasi (BPD). BPD setter babyer i høyere risiko for problemer med vekst og utvikling. Diuretika, som furosemid, brukes ofte i behandlingen av tidlig BPD). Mange klinikere bruker uformelle utprøvinger av terapi for å se om en baby reagerer på diuretika på kort sikt før de starter kronisk vanndrivende terapi. Til tross for hyppig bruk av diuretika, er det uklart hvor mange babyer som virkelig reagerer på terapi og om det er langsiktige fordeler med vanndrivende behandling. Det har vært utfordrende å utforme forskningsstudier for å finne ut av dette. Studien Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED)-studien er en gjennomførbarhetspilotstudie for å hjelpe oss med å få informasjon for å designe en større studie av diuretikabehandling for BPD. Nøkkelspørsmål denne studien vil svare på inkluderer: (1) Kan vi bruke en N-av-1 studie for å avgjøre om en bestemt baby reagerer på furosemid? I en N-av-1-studie blir en baby byttet mellom furosemid og placebo for å sammenligne det aktuelle spedbarnets respons på og av diuretika. Det er en mer streng tilnærming til de uformelle utprøvingene av terapi som ofte utføres i klinisk omsorg. Vi håper å finne ut hvor mange babyer som har en kortsiktig respons på furosemid ("responders"); (2) hvor mange babyer vil fortsatt ha pustestøtte ved slutten av N-av-1-prøven? Dette vil hjelpe oss å finne ut hvor mange pasienter som vil være kvalifisert til å randomisere til kronisk diuretikabehandling i den andre fasen av det større sporet, og (3) hvis en baby blir identifisert som en kortsiktig responder, hvor mange foreldre og leger vil være villige å randomisere babyen til kroniske diuretika (3 måneder) versus placebo i den lengre studien?

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Emory University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • RTI International
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Case Western Reserve University, Rainbow Babies and Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. <28 uker svangerskap ved fødsel
  2. Postmenstruell alder (PMA) ved 30-32 ukers svangerskap
  3. Krever pustestøtte med positivt trykk (NCPAP≥ 5 cm H20, NIPPV/BiPhasic CPAP eller mekanisk ventilasjon)
  4. Mottar FiO2 ≥ 30 %
  5. Mottar enteral ernæring på 120 ml/kg/dag eller mer
  6. Forventes å være innlagt på sykehus i minst 28 dager etter innmelding

Ekskluderingskriterier:

  1. Større medfødte anomalier (f.eks. kjente nyreanomalier, medfødt hjertesykdom, medfødt diafragmabrokk eller kromosomavvik)
  2. Serumkreatinin > 1,7 mg/dL, BUN >50 mg/dL, Na <125 mmol/l, K ≤ 2,5 mmol/L, eller Ca ≤ 6 mg/dL i uken før påmelding
  3. Behandling med en tidsbegrenset kur med deksametason eller hydrokortison innen 10 dager etter påmelding. Eksponering for en tidsbegrenset kur med deksametason eller hydrokortison for respirasjonssvikt innen 10 dager etter påmelding kan føre til overføringseffekter som forvirrer N-av-1-studien. Behandling med kroniske steroider for binyrebarksvikt er ikke et eksklusjonskriterie.
  4. Behandling med eventuelle diuretika innen 7 dager etter påmelding. Eksponering for diuretika innen 7 dager etter registrering kan føre til overføringseffekter som forvirrer N-av-1-studien.
  5. Ikke-engelsktalende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: N-of-1-prøve
Hver enkelt N-av-1-studie vil ha 2 blokker. I hver blokk vil pasienter krysse mellom furosemid (pluss kaliumklorid) i 4 dager og placebo (pluss placebo -elektrolyttløsning) i 4 dager. Den totale armlengden (lengden på n-av-1-forsøket/crossover) er 16 dager. Pasienter kan få furosemid (pluss kaliumklorid) og placebo (pluss placebo -elektrolyttløsning) i en av fire forskjellige behandlingsordre -sekvenser, men behandlingsrekkefølge vil ikke bli analysert for de primære resultatene av gjennomførbarhet/responderstatus.
Legemiddel: Placebo (pluss placebo elektrolyttløsning)
I behandlingsperioder når deltakerne får placebo, vil de motta et volum sterilt vann som tilsvarer studiemedikamentdosen. Deltakerne vil også motta en placebo-elektrolyttløsning tilsvarende volumet av kaliumklorid som ville bli gitt.
Legemiddel: Furosemide (pluss kaliumklorid)
Furosemid er en diuretikk i loop som hemmer reabsorpsjonen av natrium og klorid i de proksimale og distale tubuli så vel som Henle -sløyfen. Deltakerne vil motta 2 mg/kg enteralt furosemid daglig i behandlingsperioder når de mottar studiemedisin. For å forhindre hypokalemia og hypokloremia assosiert med bruk av furosemid, vil deltakerne også motta 1 mg/kg kaliumklorid enteralt to ganger per dag når de mottar furosemid. Hver pasient vil ha 8 dager med total eksponering for furosemid i løpet av 16-dagers N-of-1-studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Percent of Enrolled Infants Who Completed the Full N-of-1 Trial, Remain on Respiratory Support at the Conclusion of the N-of-1 Trial, and Were Identified as a Responder
Tidsramme: 23 Days
23 Days
Percent of Providers Willing to Support Randomizing a Responder Infant
Tidsramme: 30 Days
30 Days

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Percent of Enrolled Infants Completing Full N-of-1 Trial and Identified as Responder
Tidsramme: 23 days
23 days
Percent of Enrolled Infants Completing Full N-of-1 Trial
Tidsramme: 23 days
23 days
Percent of Enrolled Infants on Respiratory Support at the Conclusion of the N-of-1 Trial
Tidsramme: 23 days
23 days
Rate of Chronic Diuretic Use Among Responders
Tidsramme: 30 days
30 days
Rate of Chronic Diuretic Use Among Non-responders
Tidsramme: 30 days
30 days
Percent of Parents Willing to Randomize Responder Infant
Tidsramme: 30 days
30 days

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Emory University
RTI International
Rainbow Babies and Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Heather Kaplan, MD, MSCE, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hovedetterforsker: Anna Maria Hibbs, MD, MSCE, 1. Rainbow Babies and Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2023

Primær fullføring (Faktiske)

10. juli 2025

Studiet fullført (Faktiske)

12. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2026

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-0120
  • R34HL158586-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere