Pragmatisk forskning om diuretikahantering i tidig BPD-pilot (PRIMED)

Spädbarn som föds för tidigt utvecklar ofta en kronisk lungsjukdom som kallas bronkopulmonell dysplasi (BPD). BPD sätter spädbarn i högre risk för problem med tillväxt och utveckling. Diuretika, såsom furosemid, används ofta vid behandling av tidig BPD). Många läkare använder informella behandlingsprövningar för att se om ett barn svarar på diuretika på kort sikt innan de påbörjar kronisk diuretikabehandling. Trots frekvent användning av diuretika är det oklart hur många spädbarn som verkligen svarar på behandlingen och om det finns långsiktiga fördelar med diuretikabehandling. Att utforma forskningsstudier för att ta reda på detta har varit utmanande. Studien Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED) är en genomförbarhetspilotstudie för att hjälpa oss att få information för att utforma ett större försök med diuretikabehandling för BPD. Nyckelfrågor som denna studie kommer att besvara inkluderar: (1) Kan vi använda en N-av-1-studie för att avgöra om en viss baby svarar på furosemid? I en N-av-1-studie växlas ett barn mellan furosemid och placebo för att jämföra det specifika barnets svar på och av diuretika. Det är ett mer rigoröst förhållningssätt till de informella prövningar av terapi som ofta utförs i klinisk vård. Vi hoppas få veta hur många spädbarn som har ett kortvarigt svar på furosemid ("responders"); (2) hur många barn kommer fortfarande att ha andningsstöd i slutet av N-av-1-studien? Detta kommer att hjälpa oss att avgöra hur många patienter som skulle vara berättigade att randomiseras till kronisk diuretikabehandling i den andra fasen av det större spåret, och (3) om ett barn identifieras som en korttidssvarare, hur många föräldrar och läkare skulle vara villiga att randomisera barnet till kroniska diuretika (3 månader) kontra placebo i den längre studien?