Investigación pragmática sobre el manejo de diuréticos en el piloto temprano de BPD (PRIMED)

Los bebés que nacen prematuramente a menudo desarrollan una enfermedad pulmonar crónica llamada displasia broncopulmonar (DBP). La displasia broncopulmonar pone a los bebés en mayor riesgo de problemas de crecimiento y desarrollo. Los diuréticos, como la furosemida, se usan con frecuencia en el tratamiento de la DBP temprana). Muchos médicos usan ensayos informales de terapia para ver si un bebé responde a los diuréticos a corto plazo antes de comenzar la terapia crónica con diuréticos. A pesar del uso frecuente de diuréticos, no está claro cuántos bebés realmente responden a la terapia y si hay beneficios a largo plazo del tratamiento con diuréticos. Diseñar estudios de investigación para resolver esto ha sido un desafío. El estudio Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED) es un estudio piloto de factibilidad que nos ayuda a obtener información para diseñar un ensayo más amplio de manejo de diuréticos para BPD. Las preguntas clave que responderá este estudio incluyen: (1) ¿Podemos usar un ensayo N-de-1 para determinar si un bebé en particular responde a la furosemida? En un ensayo N-de-1, se cambia a un bebé entre furosemida y placebo para comparar la respuesta de ese bebé en particular con y sin diuréticos. Es un enfoque más riguroso para los ensayos informales de terapia que a menudo se llevan a cabo en la atención clínica. Esperamos saber cuántos bebés tienen una respuesta a corto plazo a la furosemida ("respondedores"); (2) ¿cuántos bebés seguirán con asistencia respiratoria al final del ensayo N-de-1? Esto nos ayudará a determinar cuántos pacientes serían elegibles para aleatorizarse a la terapia diurética crónica en la segunda fase del ensayo más amplio y (3) si se identifica a un bebé como un respondedor a corto plazo, cuántos padres y médicos estarían dispuestos asignar al azar al bebé a diuréticos crónicos (3 meses) versus placebo en el ensayo más largo?