Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pragmatický výzkum léčby diuretik v raném pilotním projektu BPD (PRIMED)

9. ledna 2026 aktualizováno: Heather Kaplan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pragmatický výzkum léčby diuretik u časné bronchopulmonální dysplazie (PRIMED) pilotní studie

U předčasně narozených dětí se často vyvine chronické plicní onemocnění zvané bronchopulmonální dysplazie (BPD). BPD vystavuje děti vyššímu riziku problémů s růstem a vývojem. Diuretika, jako je furosemid, se často používají při léčbě časné BPD). Mnoho lékařů používá neformální testy terapie, aby zjistili, zda dítě reaguje na diuretika v krátkodobém horizontu před zahájením chronické diuretické terapie. Navzdory častému užívání diuretik není jasné, kolik dětí skutečně reaguje na léčbu a zda má léčba diuretiky dlouhodobý přínos. Navrhování výzkumných studií, které by to zjistily, bylo náročné. Studie Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED) je pilotní studií proveditelnosti, která nám má pomoci získat informace pro návrh větší studie diuretické léčby pro BPD. Klíčové otázky, na které tato studie odpoví, zahrnují: (1) Můžeme použít N-of-1 studii k určení, zda konkrétní dítě reaguje na furosemid? V N-of-1 studii se dítě přepne mezi furosemidem a placebem, aby se porovnala reakce konkrétního dítěte na diuretika a jejich vysazení. Je to přísnější přístup k neformálním zkouškám terapie, které se často provádějí v klinické péči. Doufáme, že se dozvíme, kolik dětí má krátkodobou odezvu na furosemid ("respondéry"); (2) kolik dětí bude stále na podpoře dýchání na konci studie N-z-1? To nám pomůže určit, kolik pacientů by bylo způsobilých k randomizaci na chronickou diuretickou terapii ve druhé fázi větší trasy, a (3) pokud je dítě identifikováno jako krátkodobě respondér, kolik rodičů a lékařů by bylo ochotno randomizovat dítě na chronická diuretika (3 měsíce) versus placebo v delší studii?

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Emory University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • RTI International
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Case Western Reserve University, Rainbow Babies and Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. <28 týdnů těhotenství při narození
  2. Post-menstruační věk (PMA) 30-32 týdnů těhotenství
  3. Vyžaduje přetlakovou respirační podporu (NCPAP≥ 5 cm H20, NIPPV/BiPhasic CPAP nebo mechanickou ventilaci)
  4. Příjem FiO2 ≥ 30 %
  5. Příjem enterální výživy 120 ml/kg/den nebo více
  6. Očekává se hospitalizace po dobu nejméně 28 dnů po zařazení

Kritéria vyloučení:

  1. Velké vrozené anomálie (např. známé anomálie ledvin, vrozená srdeční vada, vrozená brániční kýla nebo chromozomální anomálie)
  2. Sérový kreatinin > 1,7 mg/dl, BUN > 50 mg/dl, Na < 125 mmol/L, K ≤ 2,5 mmol/L nebo Ca ≤ 6 mg/dl v týdnu před zařazením
  3. Léčba časově omezenou léčbou dexamethasonem nebo hydrokortizonem do 10 dnů od zařazení. Expozice časově omezené kúře dexamethasonu nebo hydrokortizonu pro respirační selhání do 10 dnů od zařazení může mít za následek přenosové efekty, které zmaří studii N-of-1. Léčba chronickými steroidy pro adrenální insuficienci není vylučovacím kritériem.
  4. Léčba jakýmikoli diuretiky do 7 dnů od zařazení. Expozice diuretikům do 7 dnů od zařazení může mít za následek přenosové účinky, které zmást studii N-of-1.
  5. Neanglicky mluvící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: N-1 pokus
Každý jednotlivý pokus N-1 bude mít 2 bloky. V každém bloku se pacienti přechod mezi furosemidem (plus chlorid draselný) po dobu 4 dnů a placebem (plus placebo elektrolytový roztok) po dobu 4 dnů. Celková délka ramene (délka zkušebního/crossoveru N-1) je 16 dní. Pacienti mohou dostávat furosemid (plus chlorid draselný) a placebo (plus roztok elektrolytu placebo) v jedné ze čtyř různých sekvencí pořadí léčby, ale pořadí léčby nebude analyzováno na primární výsledky stavu proveditelnosti/respondenta.
Lék: Placebo (plus placebo roztok elektrolytu)
Během období léčby, kdy účastníci dostávají placebo, dostanou objem sterilní vody ekvivalentní dávce studovaného léku. Účastníci také obdrží placebo roztok elektrolytu ekvivalentní objemu chloridu draselného, ​​který by byl podán.
Lék: Furosemid (plus chlorid draselný)
Furosemid je diuretikum smyčky, které inhibuje reabsorpci sodíku a chloridu v proximálních a distálních tubulech, jakož i smyčku Henle. Účastníci obdrží 2 mg/kg enterální furosemid denně během období léčby, kdy dostávají studijní léčivo. Aby se zabránilo hypokalémii a hypochlomie spojené s užíváním furosemidu, účastníci také při příchodu furosemidu dostávají 1 mg/kg chloridu draselného dvakrát denně. Každý pacient bude mít 8 dní celkové expozice furosemidu během 16denního studie N-1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento zařazených kojenců, kteří dokončili úplnou zkoušku N-Of-1, zůstává na podpočtě respiračních
Časové okno: 23 dní
23 dní
Procento poskytovatelů ochotných podporovat randomizaci kojence respondenta
Časové okno: 30 dní
30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento zařazených kojenců, které dokončily úplný pokus N-of-1 a identifikovali jako respondent
Časové okno: 23 dní
23 dní
Procento zařazených kojenců, které dokončily úplnou zkoušku N-1
Časové okno: 23 dní
23 dní
Procento zápisu kojenců na podporu dýchacích cest na závěr pokusu N-of-1
Časové okno: 23 dní
23 dní
Procento rodičů ochotných randomizovat kojence respondenta
Časové okno: 30 dní
30 dní
Míra chronického diuretického užívání mezi respondenty (a nereagujícími)
Časové okno: 30 dní
30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Emory University
RTI International
Rainbow Babies and Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Heather Kaplan, MD, MSCE, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Maria Hibbs, MD, MSCE, 1. Rainbow Babies and Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

10. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

12. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021-0120
  • R34HL158586-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (plus placebo roztok elektrolytu)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit