Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pragmatisch onderzoek naar het beheer van diuretica in de vroege BPD-pilot (PRIMED)

23 juni 2026 bijgewerkt door: Heather Kaplan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pragmatisch onderzoek naar het beheer van diuretica bij vroege bronchopulmonale dysplasie (PRIMED) pilotstudie

Baby's die te vroeg worden geboren, ontwikkelen vaak een chronische longziekte die bronchopulmonale dysplasie (BPD) wordt genoemd. BPD brengt baby's een hoger risico op problemen met groei en ontwikkeling. Diuretica, zoals furosemide, worden vaak gebruikt bij de behandeling van vroege BPS). Veel clinici gebruiken informele therapieproeven om te zien of een baby op korte termijn reageert op diuretica voordat met chronische diuretische therapie wordt begonnen. Ondanks veelvuldig gebruik van diuretica, is het onduidelijk hoeveel baby's echt op de therapie reageren en of er op de lange termijn voordelen zijn van behandeling met diuretica. Het ontwerpen van onderzoeksstudies om dit uit te zoeken was een uitdaging. Het Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED)-onderzoek is een haalbaarheidspilootonderzoek om ons te helpen informatie te verzamelen voor het opzetten van een grotere proef met diuretisch management voor BPS. De belangrijkste vragen die dit onderzoek zal beantwoorden, zijn: (1) Kunnen we een N-van-1-onderzoek gebruiken om te bepalen of een bepaalde baby reageert op furosemide? In een N-van-1-onderzoek wordt een baby overgeschakeld tussen furosemide en placebo om de respons van die specifieke baby op en zonder diuretica te vergelijken. Het is een meer rigoureuze benadering van de informele therapieproeven die vaak in de klinische zorg worden uitgevoerd. We hopen te weten te komen hoeveel baby's op korte termijn reageren op furosemide ("responders"); (2) hoeveel baby's krijgen nog ademhalingsondersteuning aan het einde van de N-of-1-studie? Dit zal ons helpen bepalen hoeveel patiënten in aanmerking komen voor randomisatie naar chronische diuretische therapie in de tweede fase van het grotere onderzoek, en (3) als een baby wordt geïdentificeerd als een kortetermijnresponder, hoeveel ouders en artsen bereid zouden zijn om de baby te randomiseren naar chronische diuretica (3 maanden) versus placebo in de langere studie?

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Emory University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • RTI International
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Case Western Reserve University, Rainbow Babies and Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. <28 weken zwangerschap bij geboorte
  2. Postmenstruele leeftijd (PMA) van 30-32 weken zwangerschap
  3. Beademingsondersteuning met positieve druk vereist (NCPAP≥ 5 cm H20, NIPPV/BiPhasic CPAP of mechanische beademing)
  4. FiO2 ontvangen ≥ 30%
  5. Enterale voedingen krijgen van 120 ml/kg/dag of meer
  6. Naar verwachting minimaal 28 dagen na inschrijving in het ziekenhuis worden opgenomen

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige aangeboren afwijkingen (bijv. bekende nierafwijkingen, aangeboren hartziekte, aangeboren hernia diafragmatica of chromosomale afwijkingen)
  2. Serumcreatinine > 1,7 mg/dL, BUN >50 mg/dL, Na <125 mmoL/L, K ≤ 2,5 mmol/L of Ca ≤ 6 mg/dL in de week voorafgaand aan inschrijving
  3. Behandeling met een in de tijd beperkte kuur met dexamethason of hydrocortison binnen 10 dagen na inschrijving. Blootstelling aan een in de tijd beperkte kuur dexamethason of hydrocortison voor respiratoire insufficiëntie binnen 10 dagen na inschrijving kan resulteren in carry-over-effecten die de N-van-1-studie verstoren. Behandeling met chronische steroïden voor bijnierinsufficiëntie is geen uitsluitingscriterium.
  4. Behandeling met eventuele diuretica binnen 7 dagen na inschrijving. Blootstelling aan diuretica binnen 7 dagen na inschrijving kan resulteren in carry-over-effecten die de N-of-1-studie verstoren.
  5. Niet-Engels sprekend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: N-of-1 proef
Elke afzonderlijke n-of-1-proef heeft 2 blokken. In elk blok zullen patiënten 4 dagen tussen furosemide (plus kaliumchloride) en placebo (plus placebo -elektrolytoplossing) oversteken. De totale armlengte (lengte van de n-of-1 proef/crossover) is 16 dagen. Patiënten kunnen furosemide (plus kaliumchloride) en placebo (plus placebo -elektrolytoplossing) ontvangen in een van de vier verschillende behandelingsvolgorde -sequenties, maar de behandelingsvolgorde zal niet worden geanalyseerd op de primaire uitkomsten van haalbaarheid/responderstatus.
Geneesmiddel: Placebo (plus placebo-elektrolytoplossing)
Tijdens behandelingsperioden waarin deelnemers een placebo krijgen, krijgen ze een volume steriel water dat gelijk is aan de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Deelnemers krijgen ook een placebo-elektrolytoplossing die gelijk is aan het volume kaliumchloride dat zou worden gegeven.
Geneesmiddel: Furosemide (plus kaliumchloride)
Furosemide is een lusdiureticum die de reabsorptie van natrium en chloride in de proximale en distale tubuli remt, evenals de lus van Henle. Deelnemers ontvangen dagelijks 2 mg/kg enterale furosemide tijdens behandelingsperioden wanneer ze een studie -medicijn ontvangen. Om hypokaliëmie en hypochloremie geassocieerd met het gebruik van furosemide te voorkomen, ontvangen deelnemers ook 1 mg/kg kaliumchloride enterally tweemaal per dag bij het ontvangen van furosemide. Elke patiënt heeft 8 dagen totale blootstelling aan furosemide gedurende de 16-daagse n-of-1-studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percent of Enrolled Infants Who Completed the Full N-of-1 Trial, Remain on Respiratory Support at the Conclusion of the N-of-1 Trial, and Were Identified as a Responder
Tijdsspanne: 23 Days
23 Days
Percent of Providers Willing to Support Randomizing a Responder Infant
Tijdsspanne: 30 Days
30 Days

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percent of Enrolled Infants Completing Full N-of-1 Trial and Identified as Responder
Tijdsspanne: 23 days
23 days
Percent of Enrolled Infants Completing Full N-of-1 Trial
Tijdsspanne: 23 days
23 days
Percent of Enrolled Infants on Respiratory Support at the Conclusion of the N-of-1 Trial
Tijdsspanne: 23 days
23 days
Rate of Chronic Diuretic Use Among Responders
Tijdsspanne: 30 days
30 days
Rate of Chronic Diuretic Use Among Non-responders
Tijdsspanne: 30 days
30 days
Percent of Parents Willing to Randomize Responder Infant
Tijdsspanne: 30 days
30 days

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Emory University
RTI International
Rainbow Babies and Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Heather Kaplan, MD, MSCE, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hoofdonderzoeker: Anna Maria Hibbs, MD, MSCE, 1. Rainbow Babies and Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 augustus 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021-0120
  • R34HL158586-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren