Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pragmatisch onderzoek naar het beheer van diuretica in de vroege BPD-pilot (PRIMED)

17 januari 2024 bijgewerkt door: Heather Kaplan, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pragmatisch onderzoek naar het beheer van diuretica bij vroege bronchopulmonale dysplasie (PRIMED) pilotstudie

Baby's die te vroeg worden geboren, ontwikkelen vaak een chronische longziekte die bronchopulmonale dysplasie (BPD) wordt genoemd. BPD brengt baby's een hoger risico op problemen met groei en ontwikkeling. Diuretica, zoals furosemide, worden vaak gebruikt bij de behandeling van vroege BPS). Veel clinici gebruiken informele therapieproeven om te zien of een baby op korte termijn reageert op diuretica voordat met chronische diuretische therapie wordt begonnen. Ondanks veelvuldig gebruik van diuretica, is het onduidelijk hoeveel baby's echt op de therapie reageren en of er op de lange termijn voordelen zijn van behandeling met diuretica. Het ontwerpen van onderzoeksstudies om dit uit te zoeken was een uitdaging. Het Pragmatic Research on Diuretic Management in Early BPD (PRIMED)-onderzoek is een haalbaarheidspilootonderzoek om ons te helpen informatie te verzamelen voor het opzetten van een grotere proef met diuretisch management voor BPS. De belangrijkste vragen die dit onderzoek zal beantwoorden, zijn: (1) Kunnen we een N-van-1-onderzoek gebruiken om te bepalen of een bepaalde baby reageert op furosemide? In een N-van-1-onderzoek wordt een baby overgeschakeld tussen furosemide en placebo om de respons van die specifieke baby op en zonder diuretica te vergelijken. Het is een meer rigoureuze benadering van de informele therapieproeven die vaak in de klinische zorg worden uitgevoerd. We hopen te weten te komen hoeveel baby's op korte termijn reageren op furosemide ("responders"); (2) hoeveel baby's krijgen nog ademhalingsondersteuning aan het einde van de N-of-1-studie? Dit zal ons helpen bepalen hoeveel patiënten in aanmerking komen voor randomisatie naar chronische diuretische therapie in de tweede fase van het grotere onderzoek, en (3) als een baby wordt geïdentificeerd als een kortetermijnresponder, hoeveel ouders en artsen bereid zouden zijn om de baby te randomiseren naar chronische diuretica (3 maanden) versus placebo in de langere studie?

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Actief, niet wervend
        • RTI International
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Case Western Reserve University, Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. <28 weken zwangerschap bij geboorte
  2. Postmenstruele leeftijd (PMA) van 30-32 weken zwangerschap
  3. Beademingsondersteuning met positieve druk vereist (NCPAP≥ 5 cm H20, NIPPV/BiPhasic CPAP of mechanische beademing)
  4. FiO2 ontvangen ≥ 30%
  5. Enterale voedingen krijgen van 120 ml/kg/dag of meer
  6. Naar verwachting minimaal 28 dagen na inschrijving in het ziekenhuis worden opgenomen

Uitsluitingscriteria:

  1. Ernstige aangeboren afwijkingen (bijv. bekende nierafwijkingen, aangeboren hartziekte, aangeboren hernia diafragmatica of chromosomale afwijkingen)
  2. Serumcreatinine > 1,7 mg/dL, BUN >50 mg/dL, Na <125 mmoL/L, K ≤ 2,5 mmol/L of Ca ≤ 6 mg/dL in de week voorafgaand aan inschrijving
  3. Behandeling met een in de tijd beperkte kuur met dexamethason of hydrocortison binnen 10 dagen na inschrijving. Blootstelling aan een in de tijd beperkte kuur dexamethason of hydrocortison voor respiratoire insufficiëntie binnen 10 dagen na inschrijving kan resulteren in carry-over-effecten die de N-van-1-studie verstoren. Behandeling met chronische steroïden voor bijnierinsufficiëntie is geen uitsluitingscriterium.
  4. Behandeling met eventuele diuretica binnen 7 dagen na inschrijving. Blootstelling aan diuretica binnen 7 dagen na inschrijving kan resulteren in carry-over-effecten die de N-of-1-studie verstoren.
  5. Niet-Engels sprekend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: N-van-1 Proef
Elke individuele N-of-1-proef heeft 2 blokken. In elk blok wisselen patiënten gedurende 1 week tussen furosemide (plus kaliumchloride) en placebo (plus placebo-elektrolytoplossing) gedurende 1 week. De totale armlengte (lengte van de N-of-1 Trial/Crossover) is 28 dagen. Patiënten kunnen furosemide (plus kaliumchloride) en placebo (plus placebo-elektrolytoplossing) krijgen in een van de vier verschillende behandelingsvolgorden, maar de behandelingsvolgorde wordt niet geanalyseerd op de primaire uitkomsten van haalbaarheid/responderstatus.
Geneesmiddel: Furosemide (plus kaliumchloride)
Furosemide is een lisdiureticum dat de reabsorptie van natrium en chloride in de proximale en distale tubuli en de lis van Henle remt. Deelnemers krijgen dagelijks 2 mg/kg enteraal furosemide tijdens behandelingsperioden waarin ze het onderzoeksgeneesmiddel krijgen. Om hypokaliëmie en hypochloremie geassocieerd met het gebruik van furosemide te voorkomen, zullen de deelnemers ook tweemaal daags 1 mg/kg kaliumchloride enteraal krijgen als ze furosemide krijgen. Elke patiënt krijgt 14 dagen totale blootstelling aan furosemide gedurende de 28 dagen durende N-van-1-studie.
Geneesmiddel: Placebo (plus placebo-elektrolytoplossing)
Tijdens behandelingsperioden waarin deelnemers een placebo krijgen, krijgen ze een volume steriel water dat gelijk is aan de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Deelnemers krijgen ook een placebo-elektrolytoplossing die gelijk is aan het volume kaliumchloride dat zou worden gegeven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage ingeschreven baby's die de volledige N-van-1-studie hebben voltooid, aan het einde van de N-van-1-studie nog beademingsondersteuning krijgen en zijn geïdentificeerd als responder
Tijdsspanne: 35 dagen
35 dagen
Percentage zorgverleners dat bereid is de randomisatie van een responderbaby te ondersteunen
Tijdsspanne: 42 dagen
42 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage ingeschreven baby's dat het volledige N-van-1-onderzoek heeft voltooid en is geïdentificeerd als responder
Tijdsspanne: 35 dagen
35 dagen
Percentage ingeschreven baby's dat de volledige N-van-1-studie voltooit
Tijdsspanne: 35 dagen
35 dagen
Percentage ingeschreven baby's op respiratoire ondersteuning aan het einde van de N-of-1-studie
Tijdsspanne: 35 dagen
35 dagen
Percentage ouders bereid om responderbaby te randomiseren
Tijdsspanne: 42 dagen
42 dagen
Percentage chronisch gebruik van diuretica onder responders (en non-responders)
Tijdsspanne: 42 dagen
42 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Emory University
RTI International
Rainbow Babies and Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Heather Kaplan, MD, MSCE, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Hoofdonderzoeker: Anna Maria Hibbs, MD, MSCE, 1. Rainbow Babies and Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021-0120
  • R34HL158586-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren