Open-label dose-eskaleringsbehandlingsstudie av pasienter med IPF (SAFE-IPF)

Inklusjonskriterier:

1. Deltakere, 40 år eller eldre.
2. Diagnose av IPF basert på ATS/ERS/JRS/ALAT 2018 retningslinjer (55).
3. FVC prosent av antatt ≥ 40 %; historisk FVC for oppføring i studien er tillatt hvis innen 3 måneder etter screening.
4. Lungens diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLco) (hemoglobinjustert) ≥ 30 %; historisk DLco for oppføring i studien er tillatt hvis innen 3 måneder etter screening.
5. Deltakere som for tiden mottar behandling for IPF med nintedanib eller pirfenidon er tillatt, forutsatt at disse legemidlene har blitt gitt i en stabil dose i minst 6 uker før screeningbesøket (stabil dose er definert som den høyeste dosen tolerert av deltakeren i løpet av ≥ 6 uker) .
6. Kvinnelige deltakere i fertil alder (dvs. eggløsning, premenopausale og ikke kirurgisk sterile) og alle mannlige deltakere med seksuelle partnere i fertil alder må bruke svært effektive prevensjonsmetoder under sin deltakelse i studien og i 60 dager etter siste administrering av studere stoffet. Svært effektive prevensjonsmetoder er definert som de med 99 % eller høyere effekt.
7. Deltakerne må samtykke i å avstå fra egg- eller sæddonasjon i 60 dager etter administrering av den siste dosen av studiemedikamentet.
8. Kunne lese og signere et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF).

Ekskluderingskriterier:

1. Motta et ikke-godkjent middel beregnet for behandling av fibrose i IPF eller deltakelse i andre kliniske studier.
2. Kliniske bevis på aktiv infeksjon, inkludert men ikke begrenset til bronkitt, lungebetennelse eller bihulebetennelse som kan påvirke FVC-måling under screening.
3. Kjent akutt IPF-forverring eller mistanke av etterforskeren om slikt innen 3 måneder etter screening.
4. Omfanget av emfysem er større enn de fibrotiske endringene på den siste HRCT-skanningen som bestemt av PI.
5. Enhver medisinsk tilstand, ikke begrenset til hjerte-, lever-, nyresykdom eller malignitet de siste månedene, som vil gjøre pasientene ikke kvalifisert for studien, som anses som signifikant av PI.
6. Enhver av følgende kriterier for leverfunksjonstest over spesifiserte grenser: total bilirubin >2× øvre normalgrense (ULN); aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >3× ULN; alkalisk fosfatase > 2,5× ULN, i påvente av PIs skjønn.
7. Hemoglobinnivåer < 10,0 g/dL.
8. Drektige eller ammende kvinner.
9. Sannsynligvis lungetransplantasjon under studien (å stå på transplantasjonslisten er akseptabelt).
10. Får for tiden og forventes å forbli i behandling under studien med: amodiakin og efavirenz, nevirapin og ritonavir.