Open-label onderzoek naar behandeling met dosisescalatie van patiënten met IPF (SAFE-IPF)

Inclusiecriteria:

1. Deelnemers van 40 jaar of ouder.
2. Diagnose van IPF op basis van ATS/ERS/JRS/ALAT 2018-richtlijnen (55).
3. FVC-percentage van voorspeld ≥ 40%; historische FVC voor deelname aan het onderzoek is toegestaan ​​indien binnen 3 maanden na screening.
4. Verspreidingscapaciteit van long voor koolmonoxide (DLco) (voor hemoglobine gecorrigeerd) ≥ 30%; historische DLco voor deelname aan de studie is toegestaan ​​indien binnen 3 maanden na screening.
5. Deelnemers die momenteel worden behandeld voor IPF met nintedanib of pirfenidon zijn toegestaan, op voorwaarde dat deze geneesmiddelen gedurende ten minste 6 weken vóór het screeningsbezoek in een stabiele dosis zijn toegediend (stabiele dosis wordt gedefinieerd als de hoogste dosis die door de deelnemer wordt verdragen gedurende ≥ 6 weken) .
6. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden (d.w.z. ovulerend, premenopauzaal en niet chirurgisch steriel) en alle mannelijke deelnemers met seksuele partners die zwanger kunnen worden, moeten zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek en gedurende 60 dagen na de laatste toediening van studie medicijn. Zeer effectieve anticonceptiemethoden worden gedefinieerd als methoden met een werkzaamheid van 99% of meer.
7. Deelnemers moeten ermee instemmen zich gedurende 60 dagen na toediening van de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel te onthouden van eicel- of spermadonatie.
8. In staat zijn om een ​​schriftelijke toestemmingsverklaring (ICF) te lezen en te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

1. Het ontvangen van een niet-goedgekeurd middel bedoeld voor de behandeling van fibrose bij IPF of deelname aan andere klinische onderzoeken.
2. Klinisch bewijs van actieve infectie, inclusief maar niet beperkt tot bronchitis, longontsteking of sinusitis die de FVC-meting tijdens de screening kan beïnvloeden.
3. Bekende acute IPF-exacerbatie of vermoeden door de onderzoeker daarvan, binnen 3 maanden na screening.
4. De omvang van emfyseem is groter dan de fibrotische veranderingen op de meest recente HRCT-scan zoals bepaald door PI.
5. Elke medische aandoening, niet beperkt tot hart-, lever-, nierziekte of maligniteit in de afgelopen maanden waardoor de patiënten niet in aanmerking komen voor de studie, zoals significant geacht door PI.
6. Een van de volgende leverfunctietestcriteria boven gespecificeerde limieten: totaal bilirubine > 2 × de bovengrens van normaal (ULN); aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALT) >3× ULN; alkalische fosfatase > 2,5× ULN, in afwachting van het oordeel van PI.
7. Hemoglobinewaarden < 10,0 g/dl.
8. Zwangere of zogende vrouwtjes.
9. Waarschijnlijk een longtransplantatie ondergaan tijdens het onderzoek (op de transplantatielijst staan ​​is acceptabel).
10. Wordt momenteel behandeld en zal naar verwachting tijdens de studie worden behandeld met: amodiaquine en efavirenz, nevirapine en ritonavir.