Offene Dosis-Eskalations-Behandlungsstudie bei Patienten mit IPF (SAFE-IPF)

Einschlusskriterien:

1. Teilnehmer ab 40 Jahren.
2. Diagnose von IPF basierend auf den ATS/ERS/JRS/ALAT 2018-Richtlinien (55).
3. FVC-Prozentsatz des vorhergesagten ≥ 40 %; Eine historische FVC für die Aufnahme in die Studie ist zulässig, wenn sie innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening liegt.
4. Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLco) (hämoglobinbereinigt) ≥ 30 %; historische DLco für die Aufnahme in die Studie ist zulässig, wenn innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
5. Teilnehmer, die derzeit eine IPF-Behandlung mit Nintedanib oder Pirfenidon erhalten, sind zugelassen, sofern diese Arzneimittel mindestens 6 Wochen vor dem Screening-Besuch in einer stabilen Dosis verabreicht wurden (eine stabile Dosis ist definiert als die höchste Dosis, die der Teilnehmer während ≥ 6 Wochen verträgt). .
6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (d. h. ovulierend, prämenopausal und nicht chirurgisch steril) und alle männlichen Teilnehmer mit Sexualpartnern im gebärfähigen Alter müssen während ihrer Teilnahme an der Studie und für 60 Tage nach der letzten Verabreichung hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anwenden Studienmedikament. Als hochwirksame Verhütungsmethoden gelten solche mit einer Wirksamkeit von 99 % oder mehr.
7. Die Teilnehmer müssen zustimmen, 60 Tage nach Verabreichung der letzten Dosis des Studienmedikaments auf Eizellen- oder Samenspenden zu verzichten.
8. Kann eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) lesen und unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

1. Erhalt eines nicht zugelassenen Wirkstoffs zur Behandlung von Fibrose bei IPF oder Teilnahme an anderen klinischen Studien.
2. Klinische Hinweise auf eine aktive Infektion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Bronchitis, Lungenentzündung oder Sinusitis, die die FVC-Messung während des Screenings beeinträchtigen können.
3. Bekannte akute IPF-Exazerbation oder Verdacht seitens des Prüfarztes innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
4. Das Ausmaß des Emphysems ist laut PI größer als die fibrotischen Veränderungen im letzten HRCT-Scan.
5. Jeder medizinische Zustand, nicht beschränkt auf Herz-, Leber-, Nierenerkrankungen oder bösartige Erkrankungen in den letzten Monaten, der die Patienten von der Teilnahme an der Studie ausschließt und von PI als signifikant erachtet wird.
6. Eines der folgenden Leberfunktionstestkriterien über den angegebenen Grenzwerten: Gesamtbilirubin > 2× der Obergrenze des Normalwerts (ULN); Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) >3× ULN; alkalische Phosphatase > 2,5× ULN, abhängig vom Ermessen des PI.
7. Hämoglobinspiegel < 10,0 g/dl.
8. Schwangere oder stillende Weibchen.
9. Während der Studie wird wahrscheinlich eine Lungentransplantation durchgeführt (es ist akzeptabel, auf der Transplantationsliste zu stehen).
10. Sie erhalten derzeit eine Behandlung mit Amodiaquin und Efavirenz, Nevirapin und Ritonavir und werden diese voraussichtlich auch während der Studie erhalten.