En studie for å evaluere P1101 hos japanske PV-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke til å delta i studien
2. Pasienter diagnostisert med PV i henhold til WHO 2008 eller 2016 kriterier
3. Pasienter med PV som har utilstrekkelig respons på en eksisterende behandling eller som den eksisterende behandlingen er upassende å bruke (se vedlegg 6)
4. Pasienter med adekvat leverfunksjon ved screening definert som total bilirubin ≤1,5 ​​x øvre normalgrense (ULN), internasjonal normalisert ratio (INR) av protrombintid (PT) ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferase (ALT) ) ≤2,0 x ULN, og aspartataminotransferase (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Pasienter med hemoglobin (HGB) ≥10 g/dL hos kvinner og ≥11 g/dL hos menn ved screening
6. Pasienter med nøytrofiltall ≥1,5 x 10^9/L ved screening
7. Pasienter med serumkreatinin ≤1,5 ​​x ULN ved screening
8. Menn og kvinner i fertil alder, så vel som alle kvinner <2 år etter begynnelsen av overgangsalderen, må godta å bruke en akseptabel form for prevensjon inntil 14 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Kvinner må også godta å ikke amme under studien (se vedlegg 4 for detaljer)
9. Skriftlig informert samtykke er innhentet fra pasienten eller pasientens juridiske representant, og pasienten er i stand til å overholde studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med kontraindikasjoner eller overfølsomhet overfor IFN-α
2. Pasienter med tidligere bruk av IFN-α, eller tidligere behandling med ruxolitinib
3. Pasienter med komorbiditet med alvorlig eller alvorlig tilstand som etter etterforskerens mening kan påvirke pasientens deltakelse i studien
4. Pasienter med en historie med større organtransplantasjoner
5. Drektige eller ammende kvinner

6. Pasienter med enhver annen medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan svekke resultatet av studien eller samsvar med kravene i protokollen. Disse sykdommene inkluderer, men er ikke begrenset til, følgende:

   6.1 Pasienter med en historie eller tilstedeværelse av autoimmun skjoldbruskkjerteldysfunksjon (kliniske symptomer på hyper- eller hypotyreose), unntatt tilfeller av sene stadier på oral thyreoideasubstitusjonsterapi, hvor potensiell forverring under interferonbehandling ikke vil utgjøre noen ytterligere skade på pasienten. 6.2 Pasienter med dokumentert autoimmun sykdom (for eksempel hepatitt, idiopatisk trombocytopenisk purpura [ITP], sklerodermi, psoriasis eller autoimmun artritt) 6.3 Pasienter med klinisk relevante lungeinfiltrater, infeksiøs lungebetennelse eller ikke-infeksiøs lungebetennelse ved interstitiell screening, eller lungesykdom.

   6.4 Pasienter med aktiv infeksjon med systemiske symptomer (for eksempel bakteriell, sopp-, hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller human immunsviktvirus (HIV) infeksjon ved screening).

   6.5 Pasienter med tegn på alvorlig retinal sykdom (f.eks. cytomegalovirus [CMV] retinitt, makuladegenerasjon) eller klinisk relevant oftalmologisk sykdom (på grunn av diabetes mellitus eller hypertensjon) basert på oftalmologisk vurdering av spesialister.

   6.6 Pasienter med ukontrollert depresjon etter utrederens mening 6.7 Pasienter med selvmordsforsøk i anamnesen eller risiko for selvmord ved screening 6.8 Pasienter med ukontrollert diabetes mellitus (baseline HbA1c >7%) 6.9 Pasienter med aktiv tromboemboli eller aktiv abdominal blødning pga. PV 6.10 Pasienter med malignitet i anamnesen i løpet av de siste 5 årene [unntatt adekvat behandlet ikke-melanom hudkreft, post-prostatektomi prostata-spesifikt antigen (PSA) svikt, helbredet cervical intraepitelial neoplasi og ductal carcinoma in situ (DCIS), stadium 1 endometriekarsinom, eller solide svulster (uten myelopati), inkludert andre lymfomer som ikke har hatt tegn på sykdom i minst 2 år etter behandling].

   6.11 Pasienter med en historie med alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av det siste året 6.12 Pasienter med en historie eller tegn på post-polycytemi vera myelofibrose (post-PV MF), essensiell trombocytemi eller MPN annet enn PV

7. Pasienter som mottok annen studiebehandling eller samtidig medisinering med andre studiemedikamenter innen 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet i denne studien, eller som ikke kom seg etter noen tidligere eksponering for noe annet studielegemiddel.
8. Pasienter med symptomatisk splenomegali
9. Pasienter med sirkulerende eksplosjoner i det perifere blodet i løpet av de siste 12 ukene