En undersøgelse til evaluering af P1101 hos japanske PV-patienter

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter ≥18 år på tidspunktet for informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
2. Patienter diagnosticeret med PV i henhold til WHO 2008 eller 2016 kriterierne
3. Patienter med PV, som har den utilstrækkelige respons på en eksisterende behandling, eller som den eksisterende behandling er uhensigtsmæssig at anvende (se bilag 6)
4. Patienter med tilstrækkelig leverfunktion ved screening defineret som total bilirubin ≤1,5 ​​x øvre grænse for normal (ULN), international normaliseret ratio (INR) af protrombintid (PT) ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferase (ALAT) ) ≤2,0 x ULN og aspartataminotransferase (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Patienter med hæmoglobin (HGB) ≥10 g/dL hos kvinder og ≥11 g/dL hos mænd ved screening
6. Patienter med et neutrofiltal ≥1,5 x 10^9/L ved screening
7. Patienter med serumkreatinin ≤1,5 ​​x ULN ved screening
8. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder, såvel som alle kvinder <2 år efter overgangsalderens begyndelse, skal acceptere at bruge en acceptabel form for prævention indtil 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Kvinder skal også acceptere ikke at amme under undersøgelsen (se bilag 4 for detaljer)
9. Der er indhentet skriftligt informeret samtykke fra patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant, og patienten er i stand til at overholde undersøgelseskravene.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med kontraindikationer eller overfølsomhed over for IFN-α
2. Patienter med tidligere brug af IFN-α eller tidligere behandling med ruxolitinib
3. Patienter med komorbiditet med alvorlig eller alvorlig tilstand, der efter investigatorens mening kan påvirke patientens deltagelse i undersøgelsen
4. Patienter med en historie med større organtransplantationer
5. Drægtige eller ammende hunner

6. Patienter med enhver anden medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forringe resultatet af undersøgelsen eller overholdelse af kravene i protokollen. Disse sygdomme omfatter, men er ikke begrænset til, følgende:

   6.1 Patienter med en anamnese eller tilstedeværelse af autoimmun skjoldbruskkirteldysfunktion (kliniske symptomer på hyper- eller hypothyroidisme), undtagen tilfælde i de sene stadier i den orale thyreoideasubstitutionsterapi, hvor potentiel forværring under interferonbehandling ikke vil udgøre nogen yderligere skade for patienten 6.2 Patienter med en hvilken som helst dokumenteret anamnese med autoimmun sygdom (f.eks. hepatitis, idiopatisk trombocytopenisk purpura [ITP], sklerodermi, psoriasis eller autoimmun arthritis) 6.3 Patienter med klinisk relevante lungeinfiltrater, infektiøs lungebetændelse eller ikke-infektiøs lungebetændelse ved interstitiel screening, eller lungesygdom.

   6.4 Patienter med aktiv infektion med systemiske symptomer (f.eks. bakteriel, svampe-, hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) infektion ved screening).

   6.5 Patienter med tegn på alvorlig retinal sygdom (f.eks. cytomegalovirus [CMV] retinitis, makuladegeneration) eller klinisk relevant oftalmologisk sygdom (på grund af diabetes mellitus eller hypertension) baseret på oftalmologisk vurdering fra specialister.

   6.6 Patienter med ukontrolleret depression efter investigator 6.7 Patienter med selvmordsforsøg eller risiko for selvmord ved screening 6.8 Patienter med ukontrolleret diabetes mellitus (baseline HbA1c >7%) 6.9 Patienter med aktiv tromboemboli eller aktiv abdominal blødning pga. PV 6.10 Patienter med en anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år [eksklusive tilstrækkeligt behandlede ikke-melanom hudcancer, post-prostatektomi prostata-specifikt antigen (PSA) svigt, helet cervikal intraepitelial neoplasi og ductal carcinoma in situ (DCIS), stadium 1 endometriekarcinom eller solide tumorer (uden myelopati), inklusive andre lymfomer, der ikke har haft tegn på sygdom i mindst 2 år efter behandling].

   6.11 Patienter med en historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for det seneste år 6.12 Patienter med en historie eller tegn på post-polycytæmi vera myelofibrose (post-PV MF), essentiel trombocytæmi eller MPN andet end PV

7. Patienter, som modtog anden undersøgelsesbehandling eller samtidig medicinering med andet undersøgelseslægemiddel inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet i denne undersøgelse, eller som ikke kom sig efter nogen tidligere eksponering for noget andet forsøgslægemiddel.
8. Patienter med symptomatisk splenomegali
9. Patienter med cirkulerende blaster i det perifere blod inden for de sidste 12 uger