Um estudo para avaliar o P1101 em pacientes japoneses com PV

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥18 anos no momento do consentimento informado para participar do estudo
2. Pacientes diagnosticados com PV de acordo com os critérios da OMS 2008 ou 2016
3. Pacientes com PV que têm resposta inadequada a uma terapia existente ou para quem a terapia existente é inadequada para aplicar (consulte o Apêndice 6)
4. Pacientes com função hepática adequada na triagem definida como bilirrubina total ≤1,5 ​​x limite superior do normal (LSN), razão normalizada internacional (INR) do tempo de protrombina (PT) ≤1,5 ​​x LSN, albumina >3,5 g/dL, alanina aminotransferase (ALT ) ≤2,0 x LSN e aspartato aminotransferase (AST) ≤2,0 x LSN.
5. Pacientes com hemoglobina (HGB) ≥10 g/dL em mulheres e ≥11 g/dL em homens na triagem
6. Pacientes com contagem de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L na triagem
7. Pacientes com creatinina sérica ≤1,5 ​​x LSN na triagem
8. Homens e mulheres com potencial para engravidar, bem como todas as mulheres <2 anos após o início da menopausa, devem concordar em usar uma forma aceitável de controle de natalidade até 14 dias após a última dose do medicamento do estudo. Além disso, as mulheres devem concordar em não amamentar durante o estudo (consulte o Apêndice 4 para obter detalhes)
9. O consentimento informado por escrito foi obtido do paciente ou de seu representante legalmente autorizado, e o paciente é capaz de cumprir os requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

1. Pacientes com contraindicações ou hipersensibilidade ao IFN-α
2. Pacientes com uso prévio de IFN-α, ou tratamento prévio com ruxolitinibe
3. Pacientes com comorbidade com condição grave ou grave que, na opinião do Investigador, pode impactar a participação do paciente no estudo
4. Pacientes com história de transplante de órgãos importantes
5. Fêmeas grávidas ou lactantes

6. Pacientes com qualquer outra condição médica que, na opinião do Investigador, possa prejudicar o resultado do estudo ou o cumprimento dos requisitos do protocolo. Estas doenças incluem, mas não estão limitadas a:

   6.1 Pacientes com histórico ou presença de disfunção tireoidiana autoimune (sintomas clínicos de hiper ou hipotireoidismo), exceto casos em estágios avançados da terapia oral de substituição da tireoide, onde a potencial exacerbação sob terapia com interferon não constituirá nenhum dano adicional ao paciente 6.2 Pacientes com qualquer história documentada de doença autoimune (por exemplo, hepatite, púrpura trombocitopênica idiopática [PTI], esclerodermia, psoríase ou artrite autoimune) 6.3 Pacientes com infiltrados pulmonares clinicamente relevantes, pneumonia infecciosa ou pneumonia não infecciosa na triagem ou história de doença intersticial doença pulmonar.

   6.4 Pacientes com infecção ativa com sintomas sistêmicos (por exemplo, infecção bacteriana, fúngica, vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem).

   6.5 Pacientes com qualquer evidência de doença grave da retina (por exemplo, retinite por citomegalovírus [CMV], degeneração macular) ou doença oftalmológica clinicamente relevante (devido a diabetes mellitus ou hipertensão) com base na avaliação oftalmológica por especialistas.

   6.6 Doentes com depressão não controlada na opinião do Investigador 6.7 Doentes com história de tentativas de suicídio ou em risco de suicídio na triagem 6.8 Doentes com diabetes mellitus não controlada (baseline HbA1c >7%) 6,9 Doentes com tromboembolismo activo ou hemorragia abdominal activa devido a PV 6.10 Pacientes com história de malignidade nos últimos 5 anos [excluindo cânceres de pele não melanoma tratados adequadamente, falha do antígeno específico da próstata (PSA) pós-prostatectomia, neoplasia intraepitelial cervical curada e carcinoma ductal in situ (DCIS), estágio 1 carcinoma endometrial ou tumores sólidos (sem mielopatia), incluindo outros linfomas que não apresentaram evidência de doença por pelo menos 2 anos após o tratamento].

   6.11 Pacientes com história de abuso de álcool ou drogas no último ano 6.12 Pacientes com história ou evidência de mielofibrose pós-policitemia vera (MF pós-PV), trombocitemia essencial ou NMP diferente de PV

7. Pacientes que receberam qualquer outro tratamento do estudo ou medicação concomitante com outro medicamento do estudo dentro de 4 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo neste estudo ou não se recuperaram de qualquer exposição anterior a qualquer outro medicamento do estudo.
8. Pacientes com esplenomegalia sintomática
9. Pacientes com blastos circulantes no sangue periférico nas últimas 12 semanas