Een studie om P1101 te evalueren bij Japanse PV-patiënten

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek
2. Patiënten gediagnosticeerd met PV volgens de WHO 2008 of 2016 criteria
3. Patiënten met PV die onvoldoende reageren op een bestaande therapie of bij wie de bestaande therapie niet geschikt is om toe te passen (zie bijlage 6)
4. Patiënten met een adequate leverfunctie bij screening gedefinieerd als totaal bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN), internationale genormaliseerde ratio (INR) van protrombinetijd (PT) ≤ 1,5 x ULN, albumine > 3,5 g/dl, alanineaminotransferase (ALT ) ≤2,0 x ULN, en aspartaataminotransferase (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Patiënten met hemoglobine (HGB) ≥10 g/dl bij vrouwen en ≥11 g/dl bij mannen bij screening
6. Patiënten met een aantal neutrofielen ≥1,5 x 10^9/L bij screening
7. Patiënten met serumcreatinine ≤1,5 ​​x ULN bij screening
8. Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, evenals alle vrouwen <2 jaar na het begin van de menopauze, moeten ermee instemmen een aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken tot 14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwen moeten er ook mee instemmen om tijdens het onderzoek geen borstvoeding te geven (zie bijlage 4 voor details).
9. Er is schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de patiënt of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de patiënt en de patiënt is in staat om aan de onderzoeksvereisten te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met contra-indicaties voor of overgevoeligheid voor IFN-α
2. Patiënten met eerder gebruik van IFN-α of eerdere behandeling met ruxolitinib
3. Patiënten met comorbiditeit met een ernstige of ernstige aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed kan zijn op de deelname van de patiënt aan het onderzoek
4. Patiënten met een voorgeschiedenis van een grote orgaantransplantatie
5. Zwangere of zogende vrouwtjes

6. Patiënten met een andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de uitkomst van het onderzoek of de naleving van de vereisten van het protocol zou kunnen schaden. Deze ziekten omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het volgende:

   6.1 Patiënten met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van auto-immune schildklierdisfunctie (klinische symptomen van hyper- of hypothyreoïdie), behalve gevallen in een laat stadium van de orale schildkliersubstitutietherapie, waarbij een mogelijke exacerbatie onder interferontherapie geen verdere schade voor de patiënt zal veroorzaken. 6.2 Patiënten met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van auto-immuunziekte (bijvoorbeeld hepatitis, idiopathische trombocytopenische purpura [ITP], sclerodermie, psoriasis of auto-immuunartritis) 6.3 Patiënten met klinisch relevante longinfiltraten, infectieuze pneumonie of niet-infectieuze pneumonie bij screening, of een voorgeschiedenis van interstitiële longziekte.

   6.4 Patiënten met actieve infectie met systemische symptomen (bijvoorbeeld infectie met bacteriën, schimmels, hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) bij screening).

   6.5 Patiënten met enig bewijs van ernstige netvliesaandoening (bijv. cytomegalovirus [CMV]-retinitis, maculaire degeneratie) of klinisch relevante oftalmologische aandoening (als gevolg van diabetes mellitus of hypertensie) op basis van oogheelkundig onderzoek door specialisten.

   6.6 Patiënten met ongecontroleerde depressie naar de mening van de onderzoeker 6.7 Patiënten met een voorgeschiedenis van suïcidepogingen of risico op suïcide bij screening 6.8 Patiënten met ongecontroleerde diabetes mellitus (baseline HbA1c >7%) 6.9 Patiënten met actieve trombo-embolie of actieve abdominale bloeding als gevolg van PV 6.10 Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar [exclusief adequaat behandelde niet-melanoom huidkanker, post-prostatectomie prostaatspecifiek antigeen (PSA) falen, genezen cervicale intra-epitheliale neoplasie en ductaal carcinoom in situ (DCIS), stadium 1 endometriumcarcinoom, of solide tumoren (zonder myelopathie), inclusief andere lymfomen waarbij gedurende ten minste 2 jaar na de behandeling geen tekenen van ziekte zijn opgetreden].

   6.11 Patiënten met een voorgeschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar 6.12 Patiënten met een voorgeschiedenis of bewijs van post-polycythaemia vera myelofibrose (post-PV MF), essentiële trombocytose of MPN anders dan PV

7. Patiënten die binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in dit onderzoek een andere onderzoeksbehandeling of gelijktijdige medicatie met een ander onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen of niet zijn hersteld van een eerdere blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel.
8. Patiënten met symptomatische splenomegalie
9. Patiënten met circulerende blasten in het perifere bloed in de afgelopen 12 weken