Studie k vyhodnocení P1101 u japonských pacientů s PV

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let v době informovaného souhlasu s účastí ve studii
2. Pacienti s diagnózou PV podle kritérií WHO 2008 nebo 2016
3. Pacienti s PV, kteří mají nedostatečnou odpověď na stávající terapii nebo u kterých není vhodné aplikovat stávající terapii (viz Příloha 6)
4. Pacienti s adekvátní funkcí jater při screeningu definovanou jako celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN), mezinárodní normalizovaný poměr (INR) protrombinového času (PT) ≤ 1,5 x ULN, albumin > 3,5 g/dl, alaninaminotransferáza (ALT ) ≤ 2,0 x ULN a aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2,0 x ULN.
5. Pacienti s hemoglobinem (HGB) ≥10 g/dl u žen a ≥11 g/dl u mužů při screeningu
6. Pacienti s počtem neutrofilů ≥1,5 x 10^9/l při screeningu
7. Pacienti se sérovým kreatininem ≤ 1,5 x ULN při screeningu
8. Muži a ženy ve fertilním věku, stejně jako všechny ženy < 2 roky po nástupu menopauzy, musí souhlasit s použitím přijatelné formy antikoncepce do 14 dnů po poslední dávce studovaného léku. Ženy také musí souhlasit s tím, že během studie nebudou kojit (podrobnosti viz Příloha 4)
9. Od pacienta nebo jeho zákonného zástupce byl získán písemný informovaný souhlas a pacient je schopen splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s kontraindikací nebo přecitlivělostí na IFN-α
2. Pacienti s předchozím užíváním IFN-α nebo předchozí léčbou ruxolitinibem
3. Pacienti s komorbiditou s těžkým nebo závažným stavem, který podle názoru zkoušejícího může ovlivnit účast pacienta ve studii
4. Pacienti s anamnézou velké transplantace orgánů
5. Březí nebo kojící samice

6. Pacienti s jakýmkoli jiným zdravotním stavem, který by podle názoru zkoušejícího mohl zhoršit výsledek studie nebo soulad s požadavky protokolu. Tato onemocnění zahrnují, ale nejsou omezena na následující:

   6.1 Pacienti s anamnézou nebo přítomností autoimunitní dysfunkce štítné žlázy (klinické příznaky hyper- nebo hypotyreózy), kromě případů pozdních stádií perorální substituční léčby štítné žlázy, kde potenciální exacerbace při léčbě interferonem nebude pro pacienta představovat žádné další poškození 6.2 Pacienti s jakoukoli dokumentovanou anamnézou autoimunitního onemocnění (například hepatitida, idiopatická trombocytopenická purpura [ITP], sklerodermie, psoriáza nebo autoimunitní artritida) 6.3 Pacienti s klinicky relevantními plicními infiltráty, infekční pneumonií nebo neinfekční pneumonií při screeningu nebo anamnézou intersticiální plicní onemocnění.

   6.4 Pacienti s aktivní infekcí se systémovými příznaky (například bakteriální, plísňová, virová hepatitida B (HBV), virová hepatitida C (HCV) nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV) při screeningu).

   6.5 Pacienti s jakýmikoli známkami závažného onemocnění sítnice (např. cytomegalovirová [CMV] retinitida, makulární degenerace) nebo klinicky relevantním oftalmologickým onemocněním (v důsledku diabetes mellitus nebo hypertenze) na základě oftalmologického posouzení odborníky.

   6.6 Pacienti s nekontrolovanou depresí podle názoru zkoušejícího 6.7 Pacienti s anamnézou sebevražedných pokusů nebo s rizikem sebevraždy při screeningu 6.8 Pacienti s nekontrolovaným diabetes mellitus (výchozí hodnota HbA1c >7 %) 6.9 Pacienti s aktivním tromboembolismem nebo aktivním krvácením do břicha v důsledku PV 6.10 Pacienti s malignitou v anamnéze za posledních 5 let [s výjimkou adekvátně léčených nemelanomových kožních karcinomů, selhání prostatického specifického antigenu (PSA) po prostatektomii, zhojené cervikální intraepiteliální neoplazie a duktálního karcinomu in situ (DCIS), stadium 1 karcinom endometria nebo solidní nádory (bez myelopatie), včetně jiných lymfomů, u kterých se neprojevily známky onemocnění alespoň 2 roky po léčbě].

   6.11 Pacienti s anamnézou zneužívání alkoholu nebo drog během posledního jednoho roku 6.12 Pacienti s anamnézou nebo důkazem post-polycythemia vera myelofibrózy (post-PV MF), esenciální trombocytémie nebo MPN jiné než PV

7. Pacienti, kteří dostávali jakoukoli jinou studovanou léčbu nebo souběžnou medikaci s jiným studovaným léčivem během 4 týdnů před první dávkou studovaného léčiva v této studii nebo se nezotavili z žádné předchozí expozice jakémukoli jinému studovanému léčivu.
8. Pacienti se symptomatickou splenomegalií
9. Pacienti s cirkulujícími blasty v periferní krvi během posledních 12 týdnů