En studie för att utvärdera P1101 hos japanska PV-patienter

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter ≥18 år vid tidpunkten för informerat samtycke att delta i studien
2. Patienter diagnostiserade med PV enligt WHO 2008 eller 2016 kriterier
3. Patienter med PV som har otillräckligt svar på en befintlig behandling eller som den befintliga behandlingen är olämplig att tillämpa (se bilaga 6)
4. Patienter med adekvat leverfunktion vid screening definierad som total bilirubin ≤1,5 ​​x övre normalgräns (ULN), internationell normaliserad ratio (INR) av protrombintid (PT) ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferas (ALAT) ) ≤2,0 x ULN och aspartataminotransferas (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Patienter med hemoglobin (HGB) ≥10 g/dL hos kvinnor och ≥11 g/dL hos män vid screening
6. Patienter med ett neutrofilantal ≥1,5 x 10^9/L vid screening
7. Patienter med serumkreatinin ≤1,5 ​​x ULN vid screening
8. Män och kvinnor i fertil ålder, såväl som alla kvinnor <2 år efter klimakteriets början, måste gå med på att använda en acceptabel form av preventivmedel fram till 14 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Kvinnor måste också gå med på att inte amma under studien (se bilaga 4 för detaljer)
9. Skriftligt informerat samtycke har erhållits från patienten eller patientens juridiskt auktoriserade representant, och patienten är kapabel att uppfylla studiekraven.

Exklusions kriterier:

1. Patienter med kontraindikationer eller överkänslighet mot IFN-α
2. Patienter med tidigare användning av IFN-α, eller tidigare behandling med ruxolitinib
3. Patienter med samsjuklighet med allvarligt eller allvarligt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka patientens deltagande i studien
4. Patienter med en historia av större organtransplantationer
5. Dräktiga eller ammande honor

6. Patienter med något annat medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan försämra studiens resultat eller överensstämmelse med kraven i protokollet. Dessa sjukdomar inkluderar, men är inte begränsade till, följande:

   6.1 Patienter med en historia eller närvaro av autoimmun sköldkörteldysfunktion (kliniska symtom på hyper- eller hypotyreos), utom fall i sena stadier av oral sköldkörtelsubstitutionsterapi, där potentiell exacerbation under interferonbehandling inte kommer att utgöra någon ytterligare skada för patienten 6.2 Patienter med någon dokumenterad historia av autoimmun sjukdom (till exempel hepatit, idiopatisk trombocytopen purpura [ITP], sklerodermi, psoriasis eller autoimmun artrit) 6.3 Patienter med kliniskt relevanta lunginfiltrat, infektiös lunginflammation eller icke-infektiös lunginflammation vid interstitiell screening, eller en tidigare screening. lungsjukdom.

   6.4 Patienter med aktiv infektion med systemiska symtom (till exempel bakterie-, svamp-, hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV)-infektion vid screening).

   6.5 Patienter med tecken på allvarlig retinal sjukdom (t.ex. cytomegalovirus [CMV] retinit, makuladegeneration) eller kliniskt relevant oftalmologisk sjukdom (på grund av diabetes mellitus eller hypertoni) baserat på oftalmologisk bedömning av specialister.

   6.6 Patienter med okontrollerad depression enligt utredarens uppfattning 6.7 Patienter med suicidförsök i anamnesen eller risk för självmord vid screening 6.8 Patienter med okontrollerad diabetes mellitus (baslinje HbA1c >7%) 6.9 Patienter med aktiv tromboembolism eller aktiv bukblödning p.g.a. PV 6.10 Patienter med malignitet i anamnesen under de senaste 5 åren [exklusive adekvat behandlad icke-melanom hudcancer, post-prostatektomi prostataspecifik antigen (PSA) misslyckande, läkt cervikal intraepitelial neoplasi och ductal carcinoma in situ (DCIS), stadium 1 endometriekarcinom eller solida tumörer (utan myelopati), inklusive andra lymfom som inte har haft tecken på sjukdom under minst 2 år efter behandling].

   6.11 Patienter med en historia av alkohol- eller drogmissbruk under det senaste året 6.12 Patienter med en historia eller tecken på post-polycytemi vera myelofibros (post-PV MF), essentiell trombocytemi eller MPN annat än PV

7. Patienter som fick någon annan studiebehandling eller samtidig medicinering med andra studieläkemedel inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet i denna studie eller som inte återhämtade sig från någon tidigare exponering för något annat studieläkemedel.
8. Patienter med symptomatisk splenomegali
9. Patienter med cirkulerande blaster i det perifera blodet under de senaste 12 veckorna