Un estudio para evaluar P1101 en pacientes japoneses con PV

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos o femeninos ≥18 años al momento del consentimiento informado para participar en el estudio
2. Pacientes diagnosticados de PV según los criterios de la OMS de 2008 o 2016
3. Pacientes con PV que tienen una respuesta inadecuada a una terapia existente o a quienes la terapia existente no es apropiada para aplicar (ver Apéndice 6)
4. Pacientes con función hepática adecuada en la selección definida como bilirrubina total ≤1,5 ​​x límite superior normal (ULN), índice internacional normalizado (INR) de tiempo de protrombina (PT) ≤1,5 ​​x ULN, albúmina >3,5 g/dL, alanina aminotransferasa (ALT ) ≤2,0 x ULN y aspartato aminotransferasa (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Pacientes con hemoglobina (HGB) ≥10 g/dL en mujeres y ≥11 g/dL en hombres en la selección
6. Pacientes con un recuento de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L en la selección
7. Pacientes con creatinina sérica ≤1,5 ​​x LSN en la selección
8. Los hombres y las mujeres en edad fértil, así como todas las mujeres <2 años después del inicio de la menopausia, deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable hasta 14 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Además, las mujeres deben aceptar no amamantar durante el estudio (consulte el Apéndice 4 para obtener más detalles)
9. Se ha obtenido el consentimiento informado por escrito del paciente o del representante legalmente autorizado del paciente, y el paciente es capaz de cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes con contraindicaciones o hipersensibilidad al IFN-α
2. Pacientes con uso previo de IFN-α, o tratamiento previo con ruxolitinib
3. Pacientes con comorbilidad con condición severa o grave que, a juicio del Investigador, pueda impactar la participación del paciente en el estudio
4. Pacientes con antecedentes de trasplante de órganos importantes
5. Hembras gestantes o lactantes

6. Pacientes con cualquier otra condición médica que, a juicio del Investigador, pueda perjudicar el resultado del estudio o el cumplimiento de los requisitos del protocolo. Estas enfermedades incluyen, pero no se limitan a, las siguientes:

   6.1 Pacientes con antecedentes o presencia de disfunción tiroidea autoinmune (síntomas clínicos de hipertiroidismo o hipotiroidismo), excepto los casos en etapas tardías en terapia de sustitución tiroidea oral, donde la exacerbación potencial bajo la terapia con interferón no constituirá ningún daño adicional para el paciente 6.2 Pacientes con antecedentes documentados de enfermedad autoinmune (por ejemplo, hepatitis, púrpura trombocitopénica idiopática [PTI], esclerodermia, psoriasis o artritis autoinmune) 6.3 Pacientes con infiltrados pulmonares clínicamente relevantes, neumonía infecciosa o neumonía no infecciosa en la selección, o antecedentes de enfermedad pulmonar.

   6.4 Pacientes con infección activa con síntomas sistémicos (por ejemplo, infección por bacterias, hongos, virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección).

   6.5 Pacientes con cualquier evidencia de enfermedad retiniana grave (p. ej., retinitis por citomegalovirus [CMV], degeneración macular) o enfermedad oftalmológica clínicamente relevante (debido a diabetes mellitus o hipertensión) según la evaluación oftalmológica realizada por especialistas.

   6.6 Pacientes con depresión no controlada a juicio del investigador 6.7 Pacientes con antecedentes de intentos de suicidio o con riesgo de suicidio en la selección 6.8 Pacientes con diabetes mellitus no controlada (HbA1c basal >7%) 6.9 Pacientes con tromboembolismo activo o sangrado abdominal activo debido a PV 6.10 Pacientes con antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años [excluyendo cánceres de piel no melanoma tratados adecuadamente, falla del antígeno prostático específico (PSA) posterior a la prostatectomía, neoplasia intraepitelial cervical curada y carcinoma ductal in situ (DCIS), estadio 1 carcinoma de endometrio o tumores sólidos (sin mielopatía), incluidos otros linfomas que no hayan presentado evidencia de enfermedad durante al menos 2 años después del tratamiento].

   6.11 Pacientes con antecedentes de abuso de alcohol o drogas en el último año 6.12 Pacientes con antecedentes o evidencia de mielofibrosis posterior a policitemia vera (MF posterior a PV), trombocitemia esencial o MPN distinta de PV

7. Pacientes que recibieron cualquier otro tratamiento del estudio o medicación concomitante con otro fármaco del estudio dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio en este estudio o que no se recuperaron de ninguna exposición previa a cualquier otro fármaco del estudio.
8. Pacientes con esplenomegalia sintomática
9. Pacientes con blastos circulantes en sangre periférica en las últimas 12 semanas