Uno studio per valutare P1101 nei pazienti PV giapponesi

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni al momento del consenso informato a partecipare allo studio
2. Pazienti con diagnosi di PV secondo i criteri dell'OMS 2008 o 2016
3. Pazienti con PV che hanno una risposta inadeguata a una terapia esistente o per i quali la terapia esistente non è appropriata da applicare (vedere Appendice 6)
4. Pazienti con funzionalità epatica adeguata allo screening definita come bilirubina totale ≤1,5 ​​x limite superiore della norma (ULN), rapporto internazionale normalizzato (INR) del tempo di protrombina (PT) ≤1,5 ​​x ULN, albumina >3,5 g/dL, alanina aminotransferasi (ALT ) ≤2,0 x ULN e aspartato aminotransferasi (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Pazienti con emoglobina (HGB) ≥10 g/dL nelle femmine e ≥11 g/dL nei maschi allo screening
6. Pazienti con una conta dei neutrofili ≥1,5 x 10^9/L allo screening
7. Pazienti con creatinina sierica ≤1,5 ​​x ULN allo screening
8. I maschi e le femmine in età fertile, così come tutte le donne <2 anni dopo l'inizio della menopausa, devono accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Inoltre, le donne devono accettare di non allattare al seno durante lo studio (vedere Appendice 4 per i dettagli)
9. Il consenso informato scritto è stato ottenuto dal paziente o dal rappresentante legalmente autorizzato del paziente e il paziente è in grado di soddisfare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con controindicazioni o ipersensibilità all'IFN-α
2. Pazienti con precedente utilizzo di IFN-α o precedente trattamento con ruxolitinib
3. Pazienti con comorbidità con condizioni gravi o gravi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influire sulla partecipazione del paziente allo studio
4. Pazienti con una storia di trapianto di organi importanti
5. Donne in gravidanza o in allattamento

6. Pazienti con qualsiasi altra condizione medica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere l'esito dello studio o la conformità ai requisiti del protocollo. Queste malattie includono, ma non sono limitate a, quanto segue:

   6.1 Pazienti con anamnesi o presenza di disfunzione tiroidea autoimmune (sintomi clinici di iper o ipotiroidismo), ad eccezione dei casi in fase avanzata in terapia sostitutiva tiroidea orale, in cui la potenziale esacerbazione durante la terapia con interferone non costituirà alcun ulteriore danno per il paziente 6.2 Pazienti con anamnesi documentata di malattia autoimmune (per esempio, epatite, porpora trombocitopenica idiopatica [ITP], sclerodermia, psoriasi o artrite autoimmune) 6.3 Pazienti con infiltrati polmonari clinicamente rilevanti, polmonite infettiva o polmonite non infettiva allo screening o anamnesi di malattia interstiziale malattia polmonare.

   6.4 Pazienti con infezione attiva con sintomi sistemici (ad esempio, infezione batterica, fungina, da virus dell'epatite B (HBV), da virus dell'epatite C (HCV) o da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening).

   6.5 Pazienti con qualsiasi evidenza di malattia retinica grave (ad es. retinite da citomegalovirus [CMV], degenerazione maculare) o malattia oftalmologica clinicamente rilevante (dovuta a diabete mellito o ipertensione) sulla base della valutazione oftalmologica da parte di specialisti.

   6.6 Pazienti con depressione incontrollata secondo l'opinione dello sperimentatore 6.7 Pazienti con una storia di tentativi di suicidio o a rischio di suicidio allo screening 6.8 Pazienti con diabete mellito non controllato (HbA1c basale >7%) 6.9 Pazienti con tromboembolia attiva o sanguinamento addominale attivo dovuto a PV 6.10 Pazienti con una storia di malignità negli ultimi 5 anni [esclusi tumori cutanei non melanoma adeguatamente trattati, insufficienza dell'antigene prostatico specifico (PSA) post-prostatectomia, neoplasia intraepiteliale cervicale guarita e carcinoma duttale in situ (DCIS), stadio 1 carcinoma dell'endometrio o tumori solidi (senza mielopatia), inclusi altri linfomi che non hanno avuto evidenza di malattia per almeno 2 anni dopo il trattamento].

   6.11 Pazienti con storia di abuso di alcol o droghe nell'ultimo anno 6.12 Pazienti con storia o evidenza di mielofibrosi post-policitemia vera (MF post-PV), trombocitemia essenziale o MPN diverso da PV

7. - Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi altro trattamento in studio o farmaco concomitante con altro farmaco in studio entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio in questo studio o che non si sono ripresi da una precedente esposizione a qualsiasi altro farmaco in studio.
8. Pazienti con splenomegalia sintomatica
9. Pazienti con blasti circolanti nel sangue periferico nelle ultime 12 settimane