Eine Studie zur Bewertung von P1101 bei japanischen PV-Patienten

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie ≥ 18 Jahre alt waren
2. Patienten, bei denen gemäß den Kriterien der WHO 2008 oder 2016 PV diagnostiziert wurde
3. Patienten mit PV, die auf eine bestehende Therapie nicht ausreichend ansprechen oder deren Anwendung nicht sinnvoll ist (siehe Anhang 6)
4. Patienten mit ausreichender Leberfunktion beim Screening, definiert als Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN), International Normalized Ratio (INR) der Prothrombinzeit (PT) ≤ 1,5 x ULN, Albumin > 3,5 g/dl, Alaninaminotransferase (ALT). ) ≤2,0 x ULN und Aspartataminotransferase (AST) ≤2,0 x ULN.
5. Patienten mit Hämoglobin (HGB) ≥10 g/dl bei Frauen und ≥11 g/dl bei Männern beim Screening
6. Patienten mit einer Neutrophilenzahl ≥1,5 x 10^9/L beim Screening
7. Patienten mit Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN beim Screening
8. Männer und Frauen im gebärfähigen Alter sowie alle Frauen <2 Jahre nach Beginn der Menopause müssen sich bereit erklären, bis 14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung anzuwenden. Außerdem müssen Frauen zustimmen, während der Studie nicht zu stillen (Einzelheiten siehe Anhang 4).
9. Vom Patienten oder seinem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter wurde eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt und der Patient ist in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit Kontraindikationen oder Überempfindlichkeit gegen IFN-α
2. Patienten mit vorheriger Anwendung von IFN-α oder vorheriger Behandlung mit Ruxolitinib
3. Patienten mit Komorbidität mit schwerer oder schwerwiegender Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen kann
4. Patienten mit einer Vorgeschichte größerer Organtransplantationen
5. Schwangere oder stillende Weibchen

6. Patienten mit anderen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes das Ergebnis der Studie oder die Einhaltung der Anforderungen des Protokolls beeinträchtigen könnten. Zu diesen Krankheiten gehören unter anderem die folgenden:

   6.1 Patienten mit einer Vorgeschichte oder dem Vorliegen einer autoimmunen Schilddrüsenfunktionsstörung (klinische Symptome einer Hyper- oder Hypothyreose), mit Ausnahme von Fällen im Spätstadium der oralen Schilddrüsensubstitutionstherapie, bei denen eine mögliche Exazerbation unter Interferontherapie keinen weiteren Schaden für den Patienten darstellt. 6.2 Patienten mit einer dokumentierten Vorgeschichte einer Autoimmunerkrankung (z. B. Hepatitis, idiopathische thrombozytopenische Purpura [ITP], Sklerodermie, Psoriasis oder Autoimmunarthritis) 6.3 Patienten mit klinisch relevanten Lungeninfiltraten, infektiöser Pneumonie oder nichtinfektiöser Pneumonie beim Screening oder einer interstitiellen Vorgeschichte Lungenerkrankung.

   6.4 Patienten mit aktiver Infektion mit systemischen Symptomen (z. B. Bakterien-, Pilz-, Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening).

   6.5 Patienten mit Anzeichen einer schweren Netzhauterkrankung (z. B. Cytomegalovirus [CMV]-Retinitis, Makuladegeneration) oder einer klinisch relevanten ophthalmologischen Erkrankung (aufgrund von Diabetes mellitus oder Bluthochdruck), basierend auf der augenärztlichen Beurteilung durch Spezialisten.

   6.6 Patienten mit unkontrollierter Depression nach Meinung des Prüfarztes 6.7 Patienten mit Suizidversuchen in der Vorgeschichte oder einem Suizidrisiko beim Screening 6.8 Patienten mit unkontrolliertem Diabetes mellitus (HbA1c-Ausgangswert >7 %) 6.9 Patienten mit aktiver Thromboembolie oder aktiver Bauchblutung aufgrund von PV 6.10 Patienten mit bösartigen Erkrankungen in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre [ausgenommen sind adäquat behandelte Nicht-Melanom-Hautkrebserkrankungen, Versagen des prostataspezifischen Antigens (PSA) nach Prostatektomie, abgeheilte zervikale intraepitheliale Neoplasie und duktales Carcinoma in situ (DCIS), Stadium 1 Endometriumkarzinom oder solide Tumoren (ohne Myelopathie), einschließlich anderer Lymphome, bei denen seit mindestens 2 Jahren nach der Behandlung keine Anzeichen einer Erkrankung aufgetreten sind.

   6.11 Patienten mit einer Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres. 6.12 Patienten mit einer Vorgeschichte oder Anzeichen von Myelofibrose nach Polyzythämie vera (post-PV MF), essentieller Thrombozythämie oder einer anderen MPN als PV

7. Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in dieser Studie eine andere Studienbehandlung oder Begleitmedikation mit einem anderen Studienmedikament erhalten haben oder sich von einer früheren Exposition gegenüber einem anderen Studienmedikament nicht erholt haben.
8. Patienten mit symptomatischer Splenomegalie
9. Patienten mit zirkulierenden Blasten im peripheren Blut innerhalb der letzten 12 Wochen