Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immune markører i pediatrisk ITP

10. november 2023 oppdatert av: Gehad Mahmoud Abdelsalam, Assiut University

Markøruttrykk hos pediatriske pasienter med immun trombocytopenisk purpura som får annenlinjebehandling

Immun trombocytopeni (ITP) er en vanlig autoimmun sykdom karakterisert ved lavt antall blodplater og økt risiko for blødning. Det påvirker omtrent 50 til 100 tilfeller per million mennesker per år, med barn som står for halvparten av tilfellene.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Antiplatefaktorer i plasmaet til ITP-pasienter, spesielt IgG, har blitt tilskrevet blodplateødeleggelse gjennom fagocytose eller komplementmediert lysis. Imidlertid er disse antistoffene bare tilstede hos 60-70 % av ITP-pasientene, noe som tyder på at andre mekanismer kan være involvert i blodplateødeleggelse.

B-lymfocytter spiller en kritisk rolle i immunresponser gjennom antistoffproduksjon, antigenpresentasjon til T-celler og cytokinsekresjon. CD4+ T-hjelpeceller spiller en avgjørende rolle i å støtte B-celleutvikling til antistoff-utskillende plasmaceller. Videre er det rapportert bevis på autoreaktive CD4+ T-celler rettet mot blodplateepitoper.

Det ble funnet at det er klonal utvidelse av en bestemt undergruppe av CD8+ T-celler, kjent som terminalt differensierte effektorminne T-celler (TEMRA-celler), i ildfast ITP. Videre induserer CD8+ T-celler blodplateaktivering og apoptose i en antistoffuavhengig mekanisme for refraktær trombocytopeni som kan være mottagelig for terapeutisk målretting. IFN-y er et viktig cytokin involvert i vertsforsvar og immunregulering. Det produseres først og fremst av T-hjelper, cytotoksisk T og naturlige drepeceller. Dysregulert sekresjon av IFN-y har vært involvert i utviklingen av autoimmune lidelser. Innledende studier på ITP fokuserte på rollen til autoantistoffer. Derfor har medikamentoppdagelsesarbeid fokusert på å undertrykke avvikende humoral immunitet gjennom B-celleutarming, forstyrrelse av immunreseptor og hemming av autoantistoffaktivitet. Ved å sammenligne markøruttrykket i ulike behandlingsresponsgrupper, kan vi potensielt identifisere markører som kan tjene som prediktive eller prognostiske indikatorer på behandlingsrespons. Denne informasjonen kan være verdifull for å veilede behandlingsbeslutninger og optimalisere pasientresultater ved pediatrisk ITP.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

42

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske pasienter med ITP som får annenlinjebehandling som går på poliklinisk barnehematologisk klinikk ved Assiut universitetsbarnesykehus eller klinikken ved Central Insurance Agency of Assiut.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske pasienter diagnostisert med immuntrombocytopeni som gjennomgår annenlinjebehandling med enten eltrombopag eller romiplostim.

Ekskluderingskriterier:

  • Inkluder akutte immuntrombocytopeniske barn som får førstelinjebehandling og de med sekundær immuntrombocytopeni.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Respondenter på andrelinjebehandling
Immunmarkører hos ITP-pasienter Respondant på andrelinjebehandling
Diagnostisk test: fullstendig blodtelling, CD3+, CD4+, CD8+, CD16+, CD56+, IFN-γ.
  1. Full historie
  2. Grundige kliniske undersøkelser

  3. Laboratorieundersøkelser vil omfatte:

    1. fullstendig blodtelling med fokus på antall blodplater, blodplatefordelingsbredde og gjennomsnittlig blodplatevolum. Antall blodplater vil bli bekreftet med direkte blodfilm og blodutstryk.
    2. Målinger av CD3+, CD4+, CD8+ og naturlige drepeceller (CD16+, CD56+) vil bli utført ved bruk av flowcytometri.
    3. Serum IFN-y nivåer vil bli bestemt ved hjelp av et ELISA-sett.
  4. Respons på behandlingen vil bli vurdert i henhold til The International Working Group-kriterier som definerer respons som blodplateantall ≥ 30 x 10⁹/L og >2 ganger økning i antall blodplater fra baseline og fravær av blødning, målt ved 2 anledninger mer enn 7 dager fra hverandre. Ingen respons er preget av et antall blodplater
Ikke-respondenter til andrelinjebehandling
Immunmarkører hos ITP-pasienter som ikke reagerer på andrelinjebehandling
Diagnostisk test: fullstendig blodtelling, CD3+, CD4+, CD8+, CD16+, CD56+, IFN-γ.
  1. Full historie
  2. Grundige kliniske undersøkelser

  3. Laboratorieundersøkelser vil omfatte:

    1. fullstendig blodtelling med fokus på antall blodplater, blodplatefordelingsbredde og gjennomsnittlig blodplatevolum. Antall blodplater vil bli bekreftet med direkte blodfilm og blodutstryk.
    2. Målinger av CD3+, CD4+, CD8+ og naturlige drepeceller (CD16+, CD56+) vil bli utført ved bruk av flowcytometri.
    3. Serum IFN-y nivåer vil bli bestemt ved hjelp av et ELISA-sett.
  4. Respons på behandlingen vil bli vurdert i henhold til The International Working Group-kriterier som definerer respons som blodplateantall ≥ 30 x 10⁹/L og >2 ganger økning i antall blodplater fra baseline og fravær av blødning, målt ved 2 anledninger mer enn 7 dager fra hverandre. Ingen respons er preget av et antall blodplater

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjonsanalyse
Tidsramme: Ett år
Analyse av korrelasjonen mellom uttrykk for spesifikke markører (CD3, CD4, CD8, Interferon gamma og naturlige drepeceller) og behandlingsrespons hos pediatriske pasienter med immun trombocytopeni som får andrelinjebehandling.
Ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av behandlingsrespons
Tidsramme: Ett år
Vurdering av respons på andrelinjebehandling (eltrombopag, romiplostim) hos pediatriske pasienter med immun trombocytopenisk purpura ved bruk av kliniske funn og laboratoriefunn.
Ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assiut University

Etterforskere

  • Studieleder: Khaled I El-sayeh, M.D., Assiut University
  • Studieleder: Mostafa M Embaby, M.D., Assiut University
  • Studieleder: Azhar A Mohammed, M.D., Assiut University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ITPIMMUNEMARKERS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere