Marcadores inmunológicos en la PTI pediátrica
10 de noviembre de 2023 actualizado por: Gehad Mahmoud Abdelsalam, Assiut University
Expresión de marcadores en pacientes pediátricos con púrpura trombocitopénica inmunitaria que reciben tratamiento de segunda línea
La trombocitopenia inmunitaria (PTI) es una enfermedad autoinmune común caracterizada por un recuento bajo de plaquetas y un mayor riesgo de hemorragia.
Afecta aproximadamente de 50 a 100 casos por millón de personas al año, y los niños representan la mitad de los casos.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los factores antiplaquetarios en el plasma de pacientes con PTI, específicamente la IgG, se han atribuido a la destrucción de las plaquetas mediante fagocitosis o lisis mediada por el complemento. Sin embargo, estos anticuerpos sólo están presentes en el 60-70% de los pacientes con PTI, lo que sugiere que otros mecanismos pueden estar involucrados en la destrucción de las plaquetas.
Los linfocitos B desempeñan un papel fundamental en las respuestas inmunitarias mediante la producción de anticuerpos, la presentación de antígenos a las células T y la secreción de citocinas. Las células T colaboradoras CD4+ desempeñan un papel crucial en el apoyo al desarrollo de las células B en células plasmáticas secretoras de anticuerpos. Además, se ha informado de evidencia de células T CD4+ autorreactivas que se dirigen a los epítopos plaquetarios.
Se descubrió que existe una expansión clonal de un subconjunto particular de células T CD8+, conocidas como células T efectoras de memoria terminalmente diferenciadas (células TEMRA), en la PTI refractaria. Además, las células T CD8+ inducen la activación plaquetaria y la apoptosis en un mecanismo independiente de anticuerpos para la trombocitopenia refractaria que puede ser susceptible de orientación terapéutica. El IFN-γ es una citocina importante implicada en la defensa del huésped y la regulación inmunitaria. Es producido principalmente por células T colaboradoras, T citotóxicas y asesinas naturales. La secreción desregulada de IFN-γ se ha implicado en el desarrollo de trastornos autoinmunes. Los estudios iniciales sobre la PTI se centraron en el papel de los autoanticuerpos. Por lo tanto, los esfuerzos de descubrimiento de fármacos se han centrado en la supresión de la inmunidad humoral aberrante mediante el agotamiento de las células B, la alteración de los inmunorreceptores y la inhibición de la actividad de los autoanticuerpos. Al comparar la expresión del marcador en diferentes grupos de respuesta al tratamiento, podemos identificar potencialmente marcadores que puedan servir como indicadores predictivos o pronósticos de la respuesta al tratamiento. Esta información podría ser valiosa para guiar las decisiones de tratamiento y optimizar los resultados de los pacientes en la PTI pediátrica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
42
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Gehad M Abdelsalam, M.Sc.
- Número de teléfono: +201091294596
- Correo electrónico: drgehadabdelsalam@aun.edu.eg
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes pediátricos con PTI que reciben terapia de segunda línea y que asisten a la clínica de hematología pediátrica para pacientes ambulatorios del Hospital Infantil Universitario de Assiut o a la clínica de la Agencia Central de Seguros de Assiut.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos diagnosticados con trombocitopenia inmune que están recibiendo terapia de segunda línea con eltrombopag o romiplostim.
Criterio de exclusión:
- Incluir a los niños con trombocitopenia inmunitaria aguda que reciben tratamiento de primera línea y a aquellos con trombocitopenia inmunitaria secundaria.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Encuestados a la terapia de segunda línea
Marcadores inmunológicos en pacientes con PTI que responden al tratamiento de segunda línea
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No respondieron a la terapia de segunda línea
Marcadores inmunológicos en pacientes con PTI que no responden al tratamiento de segunda línea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Análisis de correlación
Periodo de tiempo: Un año
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Análisis de la correlación entre la expresión de marcadores específicos (CD3, CD4, CD8, interferón gamma y células asesinas naturales) y la respuesta al tratamiento en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune que reciben terapia de segunda línea.
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Un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la respuesta al tratamiento.
Periodo de tiempo: Un año
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Evaluación de la respuesta al tratamiento de segunda línea (eltrombopag, romiplostim) en pacientes pediátricos con púrpura trombocitopénica inmune mediante hallazgos clínicos y de laboratorio.
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Un año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Khaled I El-sayeh, M.D., Assiut University
- Director de estudio: Mostafa M Embaby, M.D., Assiut University
- Director de estudio: Azhar A Mohammed, M.D., Assiut University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
23 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- ITPIMMUNEMARKERS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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