Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunmarkører i pædiatrisk ITP

10. november 2023 opdateret af: Gehad Mahmoud Abdelsalam, Assiut University

Markørekspression hos pædiatriske patienter med immun trombocytopenisk purpura, der modtager andenlinjebehandling

Immun trombocytopeni (ITP) er en almindelig autoimmun sygdom karakteriseret ved lavt antal blodplader og øget risiko for blødning. Det påvirker cirka 50 til 100 tilfælde per million mennesker om året, hvor børn tegner sig for halvdelen af ​​tilfældene.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Antiblodpladefaktorer i plasma hos ITP-patienter, specifikt IgG, er blevet tilskrevet blodpladedestruktion gennem fagocytose eller komplementmedieret lysis. Disse antistoffer er dog kun til stede i 60-70% af ITP-patienter, hvilket tyder på, at andre mekanismer kan være involveret i blodpladedestruktion.

B-lymfocytter spiller en kritisk rolle i immunresponser gennem antistofproduktion, antigenpræsentation til T-celler og cytokinsekretion. CD4+ T-hjælperceller spiller en afgørende rolle i at understøtte B-celleudvikling til antistof-udskillende plasmaceller. Ydermere er der rapporteret tegn på autoreaktive CD4+ T-celler rettet mod blodpladeepitoper.

Det blev fundet, at der er klonal ekspansion af en bestemt undergruppe af CD8+ T-celler, kendt som terminalt differentierede effektorhukommelses-T-celler (TEMRA-celler), i refraktær ITP. Endvidere inducerer CD8+ T-celler blodpladeaktivering og apoptose i en antistof-uafhængig mekanisme til refraktær trombocytopeni, der kan være modtagelig for terapeutisk målretning. IFN-y er et vigtigt cytokin involveret i værtsforsvar og immunregulering. Det er primært produceret af T-hjælper, cytotoksisk T og naturlige dræberceller. Dysreguleret sekretion af IFN-y har været impliceret i udviklingen af ​​autoimmune lidelser. Indledende undersøgelser af ITP fokuserede på autoantistoffers rolle. Derfor har lægemiddelopdagelsesindsatsen fokuseret på at undertrykke afvigende humoral immunitet gennem B-celleudtømning, afbrydelse af immunoreceptor og hæmning af autoantistofaktivitet. Ved at sammenligne markørekspressionen i forskellige behandlingsresponsgrupper kan vi potentielt identificere markører, der kan tjene som prædiktive eller prognostiske indikatorer for behandlingsrespons. Denne information kan være værdifuld til at vejlede behandlingsbeslutninger og optimere patientresultater i pædiatrisk ITP.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

42

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter med ITP, der modtager andenlinjebehandling, som går på ambulant pædiatrisk hæmatologisk klinik på Assiut Universitets Børnehospital eller klinikken i Assiut Centrale Forsikringskontor.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter diagnosticeret med immuntrombocytopeni, som gennemgår andenlinjebehandling med enten eltrombopag eller romiplostim.

Ekskluderingskriterier:

  • Inkluder akutte immuntrombocytopeniske børn, der modtager førstelinjebehandling, og børn med sekundær immuntrombocytopeni.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Respondenter til andenlinjebehandling
Immunmarkører hos ITP-patienter Respondant på andenlinjebehandling
Diagnostisk test: komplet blodtælling, CD3+, CD4+, CD8+, CD16+, CD56+, IFN-γ.
  1. Fuld historie
  2. Grundige kliniske undersøgelser

  3. Laboratorieundersøgelser vil omfatte:

    1. komplet blodtælling med fokus på trombocyttal, trombocytfordelingsbredde og gennemsnitlig blodpladevolumen. Blodpladetallet vil blive bekræftet ved direkte blodfilm og blodudstrygning.
    2. Målinger af CD3+, CD4+, CD8+ og naturlige dræberceller (CD16+, CD56+) vil blive udført ved hjælp af flowcytometri.
    3. Serum-IFN-y-niveauer vil blive bestemt ved hjælp af et ELISA-kit.
  4. Respons på behandlingen vil blive vurderet i henhold til The International Working Group-kriterier, som definerer respons som trombocyttal ≥ 30 x 10⁹/L og >2 gange stigning i trombocyttal fra baseline og fravær af blødning, målt 2 gange mere end 7 dage en del. Intet respons er karakteriseret ved et trombocyttal
Ikke-respondenter til andenlinjebehandling
Immunmarkører hos ITP-patienter, der ikke reagerer på andenlinjebehandling
Diagnostisk test: komplet blodtælling, CD3+, CD4+, CD8+, CD16+, CD56+, IFN-γ.
  1. Fuld historie
  2. Grundige kliniske undersøgelser

  3. Laboratorieundersøgelser vil omfatte:

    1. komplet blodtælling med fokus på trombocyttal, trombocytfordelingsbredde og gennemsnitlig blodpladevolumen. Blodpladetallet vil blive bekræftet ved direkte blodfilm og blodudstrygning.
    2. Målinger af CD3+, CD4+, CD8+ og naturlige dræberceller (CD16+, CD56+) vil blive udført ved hjælp af flowcytometri.
    3. Serum-IFN-y-niveauer vil blive bestemt ved hjælp af et ELISA-kit.
  4. Respons på behandlingen vil blive vurderet i henhold til The International Working Group-kriterier, som definerer respons som trombocyttal ≥ 30 x 10⁹/L og >2 gange stigning i trombocyttal fra baseline og fravær af blødning, målt 2 gange mere end 7 dage en del. Intet respons er karakteriseret ved et trombocyttal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelationsanalyse
Tidsramme: Et år
Analyse af sammenhængen mellem ekspression af specifikke markører (CD3, CD4, CD8, Interferon gamma og naturlige dræberceller) og behandlingsrespons hos pædiatriske patienter med immun trombocytopeni, som modtager andenlinjebehandling.
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af behandlingsrespons
Tidsramme: Et år
Vurdering af respons på andenlinjebehandling (eltrombopag, romiplostim) hos pædiatriske patienter med immun trombocytopenisk purpura ved hjælp af kliniske og laboratoriefund.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assiut University

Efterforskere

  • Studieleder: Khaled I El-sayeh, M.D., Assiut university
  • Studieleder: Mostafa M Embaby, M.D., Assiut university
  • Studieleder: Azhar A Mohammed, M.D., Assiut university

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITPIMMUNEMARKERS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ITP - Immun trombocytopeni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner