Marcadores imunológicos em PTI pediátrica
10 de novembro de 2023 atualizado por: Gehad Mahmoud Abdelsalam, Assiut University
Expressão do marcador em pacientes pediátricos com púrpura trombocitopênica imune recebendo terapia de segunda linha
A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune comum caracterizada por baixa contagem de plaquetas e aumento do risco de sangramento.
Afeta aproximadamente 50 a 100 casos por milhão de pessoas por ano, sendo as crianças responsáveis por metade dos casos.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Fatores antiplaquetários no plasma de pacientes com PTI, especificamente IgG, foram atribuídos à destruição plaquetária por meio de fagocitose ou lise mediada por complemento. No entanto, estes anticorpos estão presentes apenas em 60-70% dos pacientes com PTI, sugerindo que outros mecanismos podem estar envolvidos na destruição plaquetária.
Os linfócitos B desempenham um papel crítico nas respostas imunes através da produção de anticorpos, apresentação de antígenos às células T e secreção de citocinas. As células T auxiliares CD4+ desempenham um papel crucial no apoio ao desenvolvimento de células B em células plasmáticas secretoras de anticorpos. Além disso, foram relatadas evidências de células T CD4+ auto-reativas visando epítopos plaquetários.
Verificou-se que há expansão clonal de um subconjunto específico de células T CD8+, conhecidas como células T de memória efetoras terminalmente diferenciadas (células TEMRA), na PTI refratária. Além disso, as células T CD8+ induzem a ativação plaquetária e a apoptose em um mecanismo independente de anticorpos para trombocitopenia refratária que pode ser passível de direcionamento terapêutico. O IFN-γ é uma importante citocina envolvida na defesa do hospedeiro e na regulação imunológica. É produzido principalmente por células T auxiliares, T citotóxicas e células assassinas naturais. A secreção desregulada de IFN-γ tem sido implicada no desenvolvimento de doenças autoimunes. Os estudos iniciais sobre ITP concentraram-se no papel dos autoanticorpos. Portanto, os esforços de descoberta de medicamentos concentraram-se na supressão da imunidade humoral aberrante através da depleção de células B, ruptura de imunorreceptores e inibição da atividade de autoanticorpos. Ao comparar a expressão do marcador em diferentes grupos de resposta ao tratamento, podemos potencialmente identificar marcadores que podem servir como indicadores preditivos ou prognósticos da resposta ao tratamento. Esta informação pode ser valiosa para orientar as decisões de tratamento e otimizar os resultados dos pacientes na PTI pediátrica.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
42
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Gehad M Abdelsalam, M.Sc.
- Número de telefone: +201091294596
- E-mail: drgehadabdelsalam@aun.edu.eg
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes pediátricos com PTI que recebem terapia de segunda linha e que frequentam o ambulatório de hematologia pediátrica do Hospital Infantil Universitário de Assiut ou a clínica da Agência Central de Seguros de Assiut.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes pediátricos com diagnóstico de trombocitopenia imune submetidos a terapia de segunda linha com eltrombopag ou romiplostim.
Critério de exclusão:
- Incluir crianças com trombocitopenia imune aguda que recebem terapia de primeira linha e aquelas com trombocitopenia imune secundária.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Respondentes à terapia de segunda linha
Marcadores imunológicos em pacientes com PTI que respondem à terapia de segunda linha
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Não respondentes à terapia de segunda linha
Marcadores imunológicos em pacientes com PTI que não respondem à terapia de segunda linha
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise de correlação
Prazo: Um ano
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Análise da correlação entre a expressão de marcadores específicos (CD3, CD4, CD8, Interferon gama e células natural killer) e resposta ao tratamento em pacientes pediátricos com trombocitopenia imune que estão recebendo terapia de segunda linha.
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Um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da resposta ao tratamento
Prazo: Um ano
|
Avaliação da resposta à terapia de segunda linha (eltrombopag, romiplostim) em pacientes pediátricos com púrpura trombocitopênica imune utilizando achados clínicos e laboratoriais.
|
Um ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Khaled I El-sayeh, M.D., Assiut University
- Diretor de estudo: Mostafa M Embaby, M.D., Assiut University
- Diretor de estudo: Azhar A Mohammed, M.D., Assiut University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
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- Mahevas M, Azzaoui I, Crickx E, Canoui-Poitrine F, Gobert D, Languille L, Limal N, Guillaud C, Croisille L, Jeljeli M, Batteux F, Baloul S, Fain O, Pirenne F, Weill JC, Reynaud CA, Godeau B, Michel M. Efficacy, safety and immunological profile of combining rituximab with belimumab for adults with persistent or chronic immune thrombocytopenia: results from a prospective phase 2b trial. Haematologica. 2021 Sep 1;106(9):2449-2457. doi: 10.3324/haematol.2020.259481.
- Newland AC, Sanchez-Gonzalez B, Rejto L, Egyed M, Romanyuk N, Godar M, Verschueren K, Gandini D, Ulrichts P, Beauchamp J, Dreier T, Ward ES, Michel M, Liebman HA, de Haard H, Leupin N, Kuter DJ. Phase 2 study of efgartigimod, a novel FcRn antagonist, in adult patients with primary immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2020 Feb;95(2):178-187. doi: 10.1002/ajh.25680. Epub 2019 Dec 10.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
23 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- ITPIMMUNEMARKERS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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