- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06093529
Immunmarker bei pädiatrischer ITP
Markerexpression bei pädiatrischen Patienten mit immunthrombozytopenischer Purpura, die eine Zweitlinientherapie erhalten
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Thrombozytenaggregationshemmende Faktoren im Plasma von ITP-Patienten, insbesondere IgG, werden auf die Zerstörung der Blutplättchen durch Phagozytose oder Komplement-vermittelte Lyse zurückgeführt. Allerdings sind diese Antikörper nur bei 60–70 % der ITP-Patienten vorhanden, was darauf hindeutet, dass andere Mechanismen an der Zerstörung der Blutplättchen beteiligt sein könnten.
B-Lymphozyten spielen eine entscheidende Rolle bei Immunantworten durch die Produktion von Antikörpern, die Präsentation von Antigenen an T-Zellen und die Sekretion von Zytokinen. CD4+ T-Helferzellen spielen eine entscheidende Rolle bei der Unterstützung der Entwicklung von B-Zellen zu Antikörper-sezernierenden Plasmazellen. Darüber hinaus wurde über Hinweise auf autoreaktive CD4+-T-Zellen berichtet, die auf Thrombozytenepitope abzielen.
Es wurde festgestellt, dass es bei refraktärer ITP zu einer klonalen Expansion einer bestimmten Untergruppe von CD8+-T-Zellen kommt, die als terminal differenzierte Effektor-Gedächtnis-T-Zellen (TEMRA-Zellen) bekannt sind. Darüber hinaus induzieren CD8+ T-Zellen die Aktivierung und Apoptose von Blutplättchen in einem antikörperunabhängigen Mechanismus für refraktäre Thrombozytopenie, der für eine gezielte Therapie geeignet sein könnte. IFN-γ ist ein wichtiges Zytokin, das an der Abwehr und Immunregulation des Wirts beteiligt ist. Es wird hauptsächlich von T-Helferzellen, zytotoxischen T-Zellen und natürlichen Killerzellen produziert. Eine gestörte Sekretion von IFN-γ wird mit der Entwicklung von Autoimmunerkrankungen in Verbindung gebracht. Erste Studien zu ITP konzentrierten sich auf die Rolle von Autoantikörpern. Daher konzentrierten sich die Bemühungen zur Arzneimittelentwicklung auf die Unterdrückung einer abnormalen humoralen Immunität durch B-Zell-Depletion, Störung des Immunrezeptors und Hemmung der Autoantikörperaktivität. Durch den Vergleich der Markerexpression in verschiedenen Behandlungsansprechgruppen können wir möglicherweise Marker identifizieren, die als prädiktive oder prognostische Indikatoren für das Ansprechen auf die Behandlung dienen können. Diese Informationen könnten für die Steuerung von Behandlungsentscheidungen und die Optimierung der Patientenergebnisse bei pädiatrischer ITP wertvoll sein.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Gehad M Abdelsalam, M.Sc.
- Telefonnummer: +201091294596
- E-Mail: drgehadabdelsalam@aun.edu.eg
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Pädiatrische Patienten mit diagnostizierter Immunthrombozytopenie, die sich einer Zweitlinientherapie mit Eltrombopag oder Romiplostim unterziehen.
Ausschlusskriterien:
- Eingeschlossen sind Kinder mit akuter Immunthrombozytopenie, die eine Erstlinientherapie erhalten, und Kinder mit sekundärer Immunthrombozytopenie.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Befragte einer Zweitlinientherapie
Immunmarker bei ITP-Patienten, die auf eine Zweitlinientherapie ansprechen
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Nicht-Ansprechpartner einer Zweitlinientherapie
Immunmarker bei ITP-Patienten, die nicht auf eine Zweitlinientherapie ansprechen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Korrelationsanalyse
Zeitfenster: Ein Jahr
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Analyse der Korrelation zwischen der Expression spezifischer Marker (CD3, CD4, CD8, Interferon-Gamma und natürliche Killerzellen) und dem Ansprechen auf die Behandlung bei pädiatrischen Patienten mit Immunthrombozytopenie, die eine Zweitlinientherapie erhalten.
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Ein Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Beurteilung des Ansprechens auf die Behandlung
Zeitfenster: Ein Jahr
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Beurteilung des Ansprechens auf eine Zweitlinientherapie (Eltrombopag, Romiplostim) bei pädiatrischen Patienten mit immunthrombozytopenischer Purpura anhand klinischer und Laborbefunde.
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Ein Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Khaled I El-sayeh, M.D., Assiut University
- Studienleiter: Mostafa M Embaby, M.D., Assiut University
- Studienleiter: Azhar A Mohammed, M.D., Assiut University
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
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- Newland AC, Sanchez-Gonzalez B, Rejto L, Egyed M, Romanyuk N, Godar M, Verschueren K, Gandini D, Ulrichts P, Beauchamp J, Dreier T, Ward ES, Michel M, Liebman HA, de Haard H, Leupin N, Kuter DJ. Phase 2 study of efgartigimod, a novel FcRn antagonist, in adult patients with primary immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2020 Feb;95(2):178-187. doi: 10.1002/ajh.25680. Epub 2019 Dec 10.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Immunsystems
- Autoimmunerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutung
- Hämorrhagische Störungen
- Blutgerinnungsstörungen
- Hautmanifestationen
- Erkrankungen der Blutplättchen
- Thrombotische Mikroangiopathien
- Purpura, Thrombozytopenie
- Purpura
- Purpura, thrombozytopenisch, idiopathisch
- Thrombozytopenie
Andere Studien-ID-Nummern
- ITPIMMUNEMARKERS
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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