Dupilumab-deeskalering ved pediatrisk atopisk dermatitt: en pilotforsøk
17. april 2026 oppdatert av: Johns Hopkins University
Dette er en pilotetterforsker-blindet, randomisert klinisk studie for å vurdere gjennomførbarheten av seponering av dupilumab-behandling eller dosereduksjon hos barn i alderen 1-17 år som har oppnådd vedvarende atopisk dermatitt (AD) kontroll på dupilumab.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil bli tilfeldig fordelt i en av tre grupper: seponering av dupilumab; reduksjon av dupilumab-dosen; eller fortsettelse av standard dupilumabdose.
I løpet av den aktive studiebehandlingsperioden vil deltakerne bli bedt om å gjennomføre 5 studiebesøk.
Ved disse besøkene vil en lege gjennomføre en hudundersøkelse for å vurdere alvorlighetsgraden av atopisk dermatitt (AD), og deltakerne vil fylle ut spørreskjemaer om deres AD-symptomer og alvorlighetsgrad.
I løpet av observasjonsperioden vil deltakerne bli bedt om å fylle ut spørreskjemaer om AD-symptomer og medisinbruk hver tolvte uke, for totalt 3 oppfølgingskontakter.
Hensikten med denne studien er å evaluere gjennomførbarheten og bærekraften av å redusere eller seponere dupilumab hos barn med godt kontrollert AD.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Rebecca Urbonas, BS
- Telefonnummer: 813-300-1317
- E-post: rurbona1@jh.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Zeena Mestari, BA
- Telefonnummer: +1 (848) 702-4101
- E-post: zmestar1@jh.edu
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21210
- Rekruttering
- Johns Hopkins Univerisity
-
Ta kontakt med:
- Zeena Mestari, BA
- Telefonnummer: 848-702-4101
- E-post: Zmestar1@jh.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I alderen 1 til <18 år, enten kjønn, rase eller etnisitet
- Gi signert informert samtykke fra forelder eller verge og informert samtykke hvis det er aktuelt
- Har en lege bekreftet diagnosen atopisk dermatitt
- Har mottatt dupilumab i minst 12 måneder for behandling av atopisk dermatitt
- Har hatt godt kontrollert atopisk dermatitt på dupilumab i løpet av de siste 6 månedene (definert som POEM<=7, EASI<=7 eller IGA<=2)
- Kunne snakke engelsk
- Evne og villig til å følge alle studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig bruk av systemisk medisin for atopisk dermatitt (f.eks. metotreksat, ciklosporin, tralokinumab, abrocitinib, upadacitinib, systemiske kortikosteroider)
- Bruk av samtidig fototerapi for atopisk dermatitt
- Ta dupilumab for en annen klinisk indikasjon enn atopisk dermatitt (som astma eller eosinofil øsofagitt)
- Dårlig kontroll av atopisk dermatitt
- Dårlig kontroll av astma eller eosinofil øsofagitt
- Har brukt et forsøkslegemiddel innen 90 dager eller planlegger å bruke et forsøkslegemiddel i løpet av studieperioden
- Har ikke helseforsikring eller vil miste helseforsikring i løpet av studietiden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dupilumab - seponering
Deltakerne vil avbryte behandlingen med dupilumab for atopisk dermatitt.
|
Legemiddelinjeksjoner avbrytes.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dupilumab - dosereduksjon
Deltakere hvis standard dupilumabdosering for atopisk dermatitt er 200 mg eller 300 mg hver 2. uke vil redusere administrasjonen til hver 4. uke, og deltakere hvis standard dupilumabdosering er 200 mg eller 300 mg hver 4. uke vil redusere administrasjonen til hver 8. uke.
|
Legemidlet gis som en subkutan injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Dupilumab - standard dosering
Deltakerne vil fortsette å motta standard vedlikeholdsdosering av dupilumab for atopisk dermatitt i henhold til FDA-merkingen, som angitt nedenfor. Spedbarn ≥6 måneder og barn <6 år: 5 til <15 kg: 200 mg hver 4. uke. 15 til <30 kg: 300 mg hver 4. uke Barn ≥6 år og ungdom ≤17 år: 15 til <30 kg: 300 mg hver 4. uke 30 til <60 kg: 200 mg annenhver uke ≥60 kg: 300 mg annenhver uke |
Legemidlet gis som en subkutan injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med vellykket dosereduksjon av Dupilumab
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Vellykket deeskalering er definert som å opprettholde en redusert dose (dvs. sjeldnere administrering) av dupilumab etter innledende deeskalering i uke 0. Pasienter som trenger å øke dosen av dupilumab på nytt til standarddosering eller legge til andre systemiske behandlinger for deres AD vil bli sett på som behandlingssvikt.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Prosentandel av deltakere med vellykket seponering av Dupilumab
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Vellykket seponering er definert som å opprettholde seponering av dupilumab etter første seponering i uke 0. Pasienter som trenger å gjenoppta dupilumab eller begynne med andre systemiske behandlinger for sin AD vil bli ansett som behandlingssvikt.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Investigator's Global Assessment (IGA)-score
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
IGA er en global klinisk vurderingsskala for å bestemme alvorlighetsgraden av AD og klinisk respons på behandling på en statisk 5-punkts skala (0 = klar; 1 = nesten klar; 2 = mild; 3 = moderat; 4 = alvorlig) basert på graden av erytem og papulation/infiltrasjon.
IGA-poengsummen varierer fra 0 til 4. Høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad av AD.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i eksemområde og alvorlighetsindeks (EASI) score
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
EASI-skåren brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av AD basert på AD kliniske tegn og % av kroppsoverflatearealet (BSA) påvirket.
Alvorlighetsgraden av kliniske tegn på AD (erytem, indurasjon/papulasjon, ekskoriasjon og lichenifisering) skåres separat for hver av 4 kroppsregioner (hode og nakke, øvre lemmer, trunk [inkludert aksiller og lyske] og underekstremiteter [inkludert rumpe]) på 4 -punktskala: 0= fraværende; 1= mild; 2= moderat; 3 = alvorlig.
Den totale EASI-poengsummen varierer fra 0 til 72.
Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av AD.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientorientert eksemmål (POEM) poeng
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
POEM er et 7-elements spørreskjema for å vurdere sykdomssymptomer hos barn og voksne med AD.
Den er sammensatt av 7 elementer (tørrhet, kløe, flassing, sprekker, søvntap, blødning og gråt) basert på symptomfrekvens i løpet av den siste uken (0 = 'ingen dager', 1 = '1 til 2 dager', 2 = '3 til 4 dager', 3 = '5 til 6' dager og 4 = 'hver dag').
Den totale POEM-poengsummen varierer fra 0 til 28.
Høyere skår indikerer mer alvorlig sykdom og dårlig livskvalitet.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Kløe spørreskjemascore
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS Itch-spørreskjemaet måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med kløe de siste 7 dagene ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Aldri; 2 = Sjelden; 3 = Noen ganger; 4 = Ofte; og 5 = Nesten Alltid).
Høyere score reflekterer større alvorlighetsgrad av erfarne kløesymptomer.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Søvnproblemscore
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS Sleep Problem-spørreskjemaet måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med søvn de siste 7 dagene ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Aldri; 2 = Nesten aldri; 3 = Noen ganger; 4 = Nesten alltid; og 5 = Alltid ).
Søvnproblemene inneholder søvnforstyrrelser (søvnkvalitet, søvnstart, søvnkontinuitet) og søvnrelatert svekkelse (oppfatning av søvnighet i vanlige våkne timer og rapporterte svekkelser i løpet av dagen assosiert med søvnproblemer eller søvnighet på dagtid).
Høyere score reflekterer større alvorlighetsgrad av søvnproblemer.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) Angst spørreskjemascore
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS angstspørreskjemaet måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med angst de siste 7 dagene ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Aldri; 2 = Nesten aldri; 3 = Noen ganger; 4 = Ofte; og 5 = Nesten Alltid) .
Spørreskjemaet inkluderer frykt (reddsel, panikk), engstelig elendighet (bekymring, redsel), hyperarousal (spenning, nervøsitet, rastløshet), sosial angst/separasjonsangst (frykt eller nød når man skiller seg fra omsorgspersoner), og somatiske symptomer relatert til opphisselse (rasende hjerte). , svimmelhet).
Høyere score reflekterer større alvorlighetsgrad av opplevde angstsymptomer.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Spørreskjemascore for depressive symptomer
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Spørreskjemaet PROMIS Depressive Symptoms måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med depresjon de siste 7 dagene ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Aldri; 2 = Nesten aldri; 3 = Noen ganger; 4 = Nesten Alltid; og 5 = Alltid ).
De depressive symptomene inkluderer negativ stemning (tristhet, skyld), syn på seg selv (selvkritikk, verdiløshet) og sosial kognisjon (ensomhet, mellommenneskelig fremmedgjøring); redusert positiv affekt, anhedoni (tap av interesse, manglende evne til å engasjere seg i lek) og engasjement.
Høyere score reflekterer større alvorlighetsgrad av opplevde depressive symptomer.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Kognitiv funksjon spørreskjemascore
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS Cognitive Function-spørreskjemaet måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med kognitiv funksjon de siste 4 ukene ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Hele tiden; 2 = Mesteparten av tiden; 3 = Noe av tiden; 4 = litt av tiden; og 5 = ingen av tiden).
Spørreskjemaet inkluderer vansker med kognitive evner (f.eks. hukommelse, oppmerksomhet og beslutningstaking), og vanskeligheter med å bruke slike evner til hverdagslige oppgaver (f.eks. planlegging, organisering, kalkulering, hukommelse og læring).
Lavere skåre reflekterer større innvirkning på kognitiv funksjon.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) Global Health spørreskjemascore
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS Global Health-spørreskjemaet måler i hvilken grad pasienter opplever problemer med global helse generelt ved å bruke en 5-punkts Likert-skala (1 = Dårlig; 2 = Rettferdig; 3 = God; 4 = Rettferdig; og 5 = Utmerket).
Spørreskjemaet inkluderer en samlet evaluering av fysisk, psykisk helse og sosial helse.
Høyere score reflekterer en lavere kvalitet på global helse.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Spørreskjemascore for smerteintensitet
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
PROMIS Pain Intensity-spørreskjemaet måler intensiteten av pasientenes smerte på grunn av deres AD de siste 7 dagene ved å bruke en 10-punkts skala, hvor 0 indikerer "Ingen smerte" og 10 indikerer "den verste smerten mulig."
Høyere råscore reflekterer større alvorlighetsgrad av opplevd smerte på grunn av AD.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
CDLQI er et 10-elements spørreskjema for å vurdere virkningen av hudproblemer på livskvaliteten til barn mellom 4-16 år i løpet av den siste uken.
Hvert spørsmål vurderes på en 4-punkts skala: Ikke i det hele tatt = 0, Litt = 1, Ganske mye = 2, Veldig mye = 3.
Høyere skårer indikerer dårligere barnerapportert livskvalitet.
CDLQI-skårer indikerer graden av alvorlighetsbelastning på livskvaliteten: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Moderat effekt = 7-12; Veldig stor effekt = 13-18; og Ekstremt stor effekt = 19-30.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endring i Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
FDLQI er et spørreskjema med 10 elementer for å vurdere virkningen av hudproblemer på livskvaliteten til familier den siste måneden.
Hvert spørsmål vurderes på en 4-punkts skala: Ikke i det hele tatt = 0, Litt = 1, Ganske mye = 2, Veldig mye = 3.
Høyere skårer indikerer dårligere livskvalitet.
FDLQI-skårer indikerer graden av alvorlighetsbelastning på livskvaliteten: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Moderat effekt = 7-12; Veldig stor effekt = 13-18; og Ekstremt stor effekt = 19-30.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Endringer i bruk av aktuelle medisiner for atopisk dermatitt
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Deltakerne vil gi en egenrapport om deres daglige bruk av aktuelle medisiner (medikamentnavn, dose og frekvens) ved å bruke en daglig dagbok i papirform.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
|
Bivirkninger etter dosereduksjon eller seponering av Dupilumab
Tidsramme: Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Antall deltakere som opplever bivirkninger ≥ Grad 2 er basert på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
CTCAE er generelt gradert som følger: Grad 1 - mild; asymptomatiske eller milde symptomer; bare kliniske eller diagnostiske observasjoner; intervensjon ikke nødvendig; Grad 2 - moderat; minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indikert; begrense alderstilpassede instrumentelle aktiviteter i dagliglivet; Grad 3 - alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert; deaktivering; begrensede egenomsorgsaktiviteter i dagliglivet; Grad 4 - livstruende konsekvenser; akutt intervensjon indikert; Grad 5 - død relatert til uønsket hendelse.
|
Fra baseline til og med uke 16 (aktiv protokollfase) og uke 17 til og med uke 52 (observasjonsfase)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joy Wan, MD MSCE, Johns Hopkins University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Drucker AM, Wang AR, Li WQ, Sevetson E, Block JK, Qureshi AA. The Burden of Atopic Dermatitis: Summary of a Report for the National Eczema Association. J Invest Dermatol. 2017 Jan;137(1):26-30. doi: 10.1016/j.jid.2016.07.012. Epub 2016 Sep 8.
- Langan SM, Irvine AD, Weidinger S. Atopic dermatitis. Lancet. 2020 Aug 1;396(10247):345-360. doi: 10.1016/S0140-6736(20)31286-1.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. oktober 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Hudsykdommer
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudsykdommer, eksem
- Dermatitt
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Dermatitt, atopisk
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- dupilumab
Andre studie-ID-numre
- IRB00405441
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .