Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dupilumab-deeskalering vid pediatrisk atopisk dermatit: ett pilotförsök

17 april 2026 uppdaterad av: Johns Hopkins University
Detta är en pilotutredare-blindad, randomiserad klinisk prövning för att bedöma genomförbarheten av att dupilumabbehandling avbryts eller dosreduceras hos barn i åldrarna 1-17 år som har uppnått ihållande kontroll av atopisk dermatit (AD) med dupilumab.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av tre grupper: utsättande av dupilumab; minskning av dupilumabdosen; eller fortsättning av standarddosen dupilumab. Under den aktiva studiebehandlingsperioden kommer deltagarna att bli ombedda att genomföra 5 studiebesök. Vid dessa besök kommer en läkare att genomföra en hudundersökning för att bedöma graden av atopisk dermatit (AD) och deltagarna kommer att fylla i frågeformulär om sina AD-symtom och svårighetsgrad. Under observationsperioden kommer deltagarna att bli ombedda att fylla i frågeformulär om sina AD-symtom och medicinanvändning var tolfte vecka, för totalt 3 uppföljningskontakter. Syftet med denna studie är att utvärdera genomförbarheten och hållbarheten av att minska eller avbryta dupilumab hos barn med välkontrollerad AD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Rebecca Urbonas, BS
  • Telefonnummer: 813-300-1317
  • E-post: rurbona1@jh.edu

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Zeena Mestari, BA
  • Telefonnummer: ‭+1 (848) 702-4101‬
  • E-post: zmestar1@jh.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21210
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Univerisity
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • I åldrarna 1 till <18 år, antingen kön, någon ras eller etnicitet
  • Ge undertecknat informerat samtycke av förälder eller vårdnadshavare och informerat samtycke om tillämpligt
  • Har en läkare bekräftat diagnosen atopisk dermatit
  • Har fått dupilumab i minst 12 månader för behandling av atopisk dermatit
  • Har haft välkontrollerad atopisk dermatit på dupilumab under de senaste 6 månaderna (definierad som POEM<=7, EASI<=7 eller IGA<=2)
  • Kunna prata engelska
  • Kan och vill följa alla studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Att samtidigt ta systemisk medicinering för atopisk dermatit (t.ex. metotrexat, ciklosporin, tralokinumab, abrocitinib, upadacitinib, systemiska kortikosteroider)
  • Använda samtidig fototerapi för atopisk dermatit
  • Att ta dupilumab för en annan klinisk indikation än atopisk dermatit (som astma eller eosinofil esofagit)
  • Dålig kontroll av atopisk dermatit
  • Dålig kontroll av astma eller eosinofil esofagit
  • Har använt ett prövningsläkemedel inom 90 dagar eller planerar att använda ett prövningsläkemedel under studieperioden
  • Har ingen sjukförsäkring eller kommer att förlora sjukförsäkringen under studietiden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dupilumab - utsättande
Deltagarna kommer att avbryta sin dupilumabbehandling för atopisk dermatit.
Läkemedel: Dupilumab - Utsättning
Läkemedelsinjektioner avbryts.
Andra namn:
  • Dupixent
Experimentell: Dupilumab - dosreduktion
Deltagare vars standarddosering av dupilumab för atopisk dermatit är 200 mg eller 300 mg varannan vecka kommer att minska administreringen till var 4:e vecka, och deltagare vars standarddosering av dupilumab är 200 mg eller 300 mg var 4:e vecka kommer att minska administreringen till var 8:e vecka.
Läkemedel: Dupilumab - Dosminskning
Läkemedlet ges som en subkutan injektion.
Andra namn:
  • Dupixent
Experimentell: Dupilumab - standarddosering

Deltagarna kommer att fortsätta att få standardunderhållsdosering av dupilumab för atopisk dermatit enligt FDA-märkningen, som anges nedan.

Spädbarn ≥6 månader och barn <6 år:

5 till <15 kg: 200 mg var 4:e vecka. 15 till <30 kg: 300 mg var 4:e vecka

Barn ≥6 år och ungdomar ≤17 år:

15 till <30 kg: 300 mg var fjärde vecka 30 till <60 kg: 200 mg varannan vecka

≥60 kg: 300 mg varannan vecka
Läkemedel: Dupilumab - Standarddos
Läkemedlet ges som en subkutan injektion.
Andra namn:
  • Dupixent

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med framgångsrik dosreduktion av Dupilumab
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Framgångsrik nedtrappning definieras som att bibehålla en reducerad dos (dvs. mindre frekvent administrering) av dupilumab efter initial nedtrappning vecka 0. Patienter som behöver återupptrappa dosen av dupilumab till standarddosering eller lägga till andra systemiska behandlingar för sin AD kommer att betraktas som behandlingsmisslyckande.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Andel deltagare med framgångsrikt utsättande av Dupilumab
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Framgångsrik utsättning definieras som att bibehålla utsättande av dupilumab efter initialt utsättande vecka 0. Patienter som behöver återuppta dupilumab eller påbörja andra systemiska behandlingar för sin AD kommer att betraktas som behandlingsmisslyckande.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Investigator's Global Assessment (IGA) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
IGA är en global klinisk bedömningsskala för att fastställa svårighetsgraden av AD och kliniskt svar på behandling på en statisk 5-gradig skala (0 = klar; 1 = nästan klar; 2 = mild; 3 = måttlig; 4 = svår) baserat på graden av erytem och papulation/infiltration. IGA-poängen sträcker sig från 0 till 4. Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av AD.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i eksemområde och svårighetsindex (EASI) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
EASI-poängen används för att utvärdera svårighetsgraden av AD baserat på AD kliniska tecken och % av påverkad kroppsyta (BSA). Svårighetsgraden av de kliniska tecknen på AD (erytem, ​​induration/papulation, excoriation och lichenifiering) bedöms separat för var och en av 4 kroppsregioner (huvud och nacke, övre extremiteter, bål [inklusive axiller och ljumskar] och nedre extremiteter [inklusive skinkor]) på 4 -punktskala: 0= frånvarande; 1= mild; 2= ​​måttlig; 3 = allvarlig. Den totala EASI-poängen varierar från 0 till 72. Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av AD.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring av patientorienterade eksemmått (POEM) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
POEM är ett frågeformulär med 7 punkter för att bedöma sjukdomssymtom hos barn och vuxna med AD. Den består av 7 artiklar (torrhet, klåda, fjällning, sprickbildning, sömnförlust, blödning och gråt) baserat på symtomfrekvens under den senaste veckan (0 = "inga dagar", 1 = "1 till 2 dagar", 2 = '3 till 4 dagar', 3 = '5 till 6' dagar och 4 = 'varje dag'). Den totala POEM-poängen varierar från 0 till 28. Högre poäng tyder på svårare sjukdom och dålig livskvalitet.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätning Information System (PROMIS) Klåda frågeformulär poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Frågeformuläret PROMIS Itch mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med klåda under de senaste 7 dagarna med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Aldrig; 2 = Sällan; 3 = Ibland; 4 = Ofta; och 5 = Nästan alltid). Högre poäng återspeglar större svårighetsgrad av upplevda klådasymtom.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) Sömnproblem frågeformulär
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
PROMIS sömnproblem frågeformuläret mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med sömn under de senaste 7 dagarna med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Aldrig; 2 = Nästan aldrig; 3 = Ibland; 4 = Nästan alltid; och 5 = Alltid ). Sömnproblemen innehåller sömnstörningar (sömnkvalitet, sömnstart, sömnkontinuitet) och sömnrelaterad försämring (uppfattning om sömnighet under vanliga vakna timmar och rapporterade försämringar under dagen i samband med sömnproblem eller sömnighet under dagtid). Högre poäng återspeglar större svårighetsgrad av sömnproblem.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) ångest frågeformulär
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
PROMIS Anxiety-enkät mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med ångest under de senaste 7 dagarna med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Aldrig; 2 = Nästan aldrig; 3 = Ibland; 4 = Ofta; och 5 = Nästan alltid) . Frågeformuläret inkluderar rädsla (rädsla, panik), orolig elände (oro, rädsla), hyperarousal (spänning, nervositet, rastlöshet), social ångest/separationsångest (rädsla eller ångest vid separering från vårdgivare) och somatiska symtom relaterade till upphetsning (hjärtat rasar). , yrsel). Högre poäng återspeglar större svårighetsgrad av upplevda ångestsymtom.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) Depressiva symtom frågeformulär
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Frågeformuläret PROMIS depressiva symtom mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med depression under de senaste 7 dagarna med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Aldrig; 2 = Nästan aldrig; 3 = Ibland; 4 = Nästan alltid; och 5 = Alltid ). De depressiva symtomen inkluderar negativt humör (sorg, skuld), syn på sig själv (självkritik, värdelöshet) och social kognition (ensamhet, mellanmänsklig alienation); minskad positiv påverkan, anhedoni (förlust av intresse, oförmåga att engagera sig i lek) och engagemang. Högre poäng återspeglar större svårighetsgrad av upplevda depressiva symtom.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) Kognitiv funktion frågeformulär
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
PROMIS Cognitive Function-enkäten mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med kognitiv funktion under de senaste 4 veckorna med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Hela tiden; 2 = För det mesta; 3 = En del av tiden; 4 = lite av tiden och 5 = ingen av tiden). Frågeformuläret inkluderar svårigheter med kognitiva förmågor (t.ex. minne, uppmärksamhet och beslutsfattande), och svårigheter att tillämpa sådana förmågor på vardagliga uppgifter (t.ex. planering, organisering, beräkning, komma ihåg och lärande). Lägre poäng återspeglar större inverkan på kognitiv funktion.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Global Health-enkätresultat
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
PROMIS Global Health-enkäten mäter i vilken utsträckning patienter upplever problem med global hälsa i allmänhet med hjälp av en 5-gradig Likert-skala (1 = Dålig; 2 = Rättvis; 3 = Bra; 4 = Rättvis; och 5 = Utmärkt). Enkäten innehåller en övergripande utvärdering av fysisk, psykisk hälsa och social hälsa. Högre poäng återspeglar en lägre kvalitet på global hälsa.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) Enkätresultat för smärtintensitet
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
PROMIS Pain Intensity-enkät mäter intensiteten av patienternas smärta på grund av deras AD under de senaste 7 dagarna med hjälp av en 10-gradig skala, där 0 indikerar "Ingen smärta" och 10 indikerar "den värsta möjliga smärtan". Högre råvärden återspeglar större svårighetsgrad av upplevd smärta på grund av AD.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i barns dermatologiska livskvalitetsindex (CDLQI) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
CDLQI är ett frågeformulär med 10 punkter för att bedöma hur hudproblem påverkar livskvaliteten för barn i åldrarna 4-16 år under den senaste veckan. Varje fråga utvärderas på en 4-gradig skala: Inte alls = 0, Lite = 1, Ganska mycket = 2, Väldigt mycket = 3. Högre poäng indikerar sämre barnrapporterad livskvalitet. CDLQI-poäng indikerar graden av svårighetsgrad på livskvaliteten: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Måttlig effekt = 7-12; Mycket stor effekt = 13-18; och Extremt stor effekt = 19-30.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändring i Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI) poäng
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
FDLQI är ett frågeformulär med 10 punkter för att bedöma hur hudproblem påverkar livskvaliteten för familjer under den senaste månaden. Varje fråga utvärderas på en 4-gradig skala: Inte alls = 0, Lite = 1, Ganska mycket = 2, Väldigt mycket = 3. Högre poäng tyder på sämre livskvalitet. FDLQI-poäng indikerar graden av svårighetsgrad på livskvaliteten: Ingen effekt = 0-1; Liten effekt = 2-6; Måttlig effekt = 7-12; Mycket stor effekt = 13-18; och Extremt stor effekt = 19-30.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Förändringar i användningen av aktuella läkemedel för atopisk dermatit
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Deltagarna kommer att tillhandahålla en självrapport om sin dagliga användning av aktuella läkemedel (läkemedlets namn, dos och frekvens) med hjälp av en daglig dagbok i pappersform.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Biverkningar efter dosminskning eller utsättning av Dupilumab
Tidsram: Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)
Antalet deltagare som upplever biverkningar ≥ Grad 2 baseras på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). CTCAE graderas vanligtvis enligt följande: Grad 1 - mild; asymtomatiska eller milda symtom; endast kliniska eller diagnostiska observationer; ingripande behövs inte; Betyg 2 - måttlig; minimal, lokal eller icke-invasiv intervention indikerad; begränsning av åldersanpassade instrumentella aktiviteter i det dagliga livet; Grad 3 - allvarlig eller medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse indikerad; inaktivering; begränsade egenvårdsaktiviteter i det dagliga livet; Grad 4 - livshotande konsekvenser; brådskande ingripande indikerat; Grad 5 - död relaterad till biverkning.
Från baslinje till vecka 16 (aktiv protokollfas) och vecka 17 till vecka 52 (observationsfas)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Doris Duke Charitable Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Joy Wan, MD MSCE, Johns Hopkins University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

3 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00405441

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera