En studie for å teste en oral medisin, Belumosudil, i kombinasjon med kortikosteroider hos deltakere på minst 12 år med nylig diagnostisert kronisk graft versus vertssykdom. (ROCKnrol-1)
13. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi
En randomisert, dobbeltblind, multisenter, fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Belumosudil i kombinasjon med kortikosteroider versus placebo i kombinasjon med kortikosteroider hos deltakere på minst 12 år med nylig diagnostisert kronisk graft versus vertssykdom (cGVHD)
Dette er en parallell, fase 3, to-arm studie for behandling av nylig diagnostisert moderat eller alvorlig kronisk GVHD.
Studievarigheten for en deltaker inkluderer opptil 4 uker for screening; en behandlingsperiode inntil klinisk meningsfull cGVHD-progresjon (definert som progresjon som krever tillegg av ny systemisk behandling for cGVHD), tilbakefall/residiv av den underliggende sykdommen, deltaker starter ny systemisk behandling for cGVHD eller opplever en uakseptabel toksisitet, på forespørsel fra deltakerne eller etterforskerne, eller til slutten av studien er nådd, avhengig av hva som kommer først; minst 30 dagers oppfølging av uønskede hendelser (AE) etter siste dose til oppløsning eller stabilisering, hvis aktuelt; og langtidsoppfølging frem til dødsfall eller studieavslutning, avhengig av hva som kommer først.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Inntil 5 år
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
260
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Investigational Site Number : 0320001
-
Buenos Aires, Argentina, 1227
- Investigational Site Number : 0320005
-
Buenos Aires, Argentina, 1280
- Investigational Site Number : 0320003
-
Buenos Aires, Argentina, 1431
- Investigational Site Number : 0320002
-
Córdoba, Argentina, 5000
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
Buenos Aires
-
Pilar, Buenos Aires, Argentina, 1629
- Investigational Site Number : 0320006
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Investigational Site Number : 0360005
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Investigational Site Number : 0360004
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Investigational Site Number : 0560006
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent-Investigational Site Number : 0560003
-
Liège, Belgia, 4000
- CHU de Liège-Investigational Site Number : 0560004
-
Roeselare, Belgia, 8800
- AZ Delta-Investigational Site Number : 0560002
-
-
Brussels Capital
-
Woluwe, Brussels Capital, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires St. Luc-Investigational Site Number : 0560005
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- UZ Leuven-Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- INCA - Hospital do Câncer - Rio de Janeiro - Praça Da Cruz Vermelha- Site Number : 0760007
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clinicas FMUSP- Site Number : 0760004
-
São Paulo, Brasil, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein- Site Number : 0760003
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80060-900
- Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 0760008
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760006
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
- Investigational Site Number : 1240007
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Investigational Site Number : 1240005
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Investigational Site Number : 1240002
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Hôpital Maisonneuve Rosemont-Investigational Site Number : 1240001
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine-Site Number : 1240003
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 4H4
- Investigational Site Number : 1240008
-
-
-
-
Capital
-
Copenhagen, Capital, Danmark, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital-Investigational Site Number : 2080002
-
-
Funen
-
Odense, Funen, Danmark, 5000
- Odense University Hospital-Investigational Site Number : 2080003
-
-
Jutland
-
Aarhus, Jutland, Danmark, 8200
- Department of hematology-Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences-Site Number : 8400019
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope National Medical Center- Site Number : 8400001
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco - Parnassus Heights- Site Number : 8400035
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- AdventHealth Orlando- Site Number : 8400023
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30030
- The Hope Clinic of Emory University- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University- Site Number : 8400017
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Health University Hospital- Site Number : 8400006
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- University of Kentucky Chandler Medical Center- Site Number : 8400024
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital- Site Number : 8400033
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Dana Farber Cancer Institute Site Number : 8400005
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute - Detroit- Site Number : 8400013
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- UNC Children's Hospital- Site Number : 8400025
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center - Winston-Salem - Medical Center Boulevard- Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
- Oncology Hematology Care - Kenwood- Site Number : 8400030
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center (OSUCCC) - The James Cancer Hospital and Solove Research Institute- Site Number : 8400026
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 8400027
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center- Site Number : 8400008
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Sarah Cannon Research Institute Site Number : 8400003
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78704
- St. David's South Austin Medical Center- Site Number : 8400002
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Texas Oncology - Dallas - Worth Street- Site Number : 8400010
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Texas Transplant Institute - Methodist Hospital- Site Number : 8400037
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia Comprehensive Cancer Center-Site Number : 8400031
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center- Site Number : 8400004
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center-Site Number : 8400029
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13273
- Institut Paoli Calmettes-Investigational Site Number : 2500004
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU Hotel Dieu-Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Frankrike, 75010
- Investigational Site Number : 2500003
-
Paris, Frankrike, 75571
- Investigational Site Number : 2500001
-
Pessac, Frankrike, 33600
- CHU Bordeaux-Hôpital Haut-Lévêque-Investigational Site Number : 2500002
-
Pierre-Bénite, Frankrike, 69310
- Hôpital Lyon Sud-Investigational Site Number : 2500007
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Hôpital Pontchaillou - CHU de Rennes-Investigational Site Number : 2500008
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54511
- Investigational Site Number : 2500006
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Nosokomeio Paidon I Agia Sofia-Site Number : 3000002
-
Thessaloniki, Hellas, 570 10
- General Hospital of Thessaloniki "George Papanikolaou"-Site Number : 3000001
-
-
-
-
-
Pok Fu Lam, Hong Kong, 999077
- Investigational Site Number : 3440001
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Investigational Site Number : 3760002
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Investigational Site Number : 3760005
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Investigational Site Number : 3760006
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760003
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760004
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Investigational Site Number : 3800003
-
Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
-
Pavia, Italia, 27100
- Investigational Site Number : 3800011
-
Perugia, Italia, 06156
- Investigational Site Number : 3800010
-
Reggio Calabria, Italia, 89133
- Investigational Site Number : 3800006
-
Udine, Italia, 33100
- Investigational Site Number : 3800008
-
-
Ancona
-
Torette, Ancona, Italia, 60020
- Investigational Site Number : 3800012
-
-
Genova
-
Genoa, Genova, Italia, 16132
- Investigational Site Number : 3800005
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20132
- Investigational Site Number : 3800009
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00168
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Torino
-
Turin, Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number : 3800007
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100050
- Investigational Site Number : 1560019
-
Changchun, Kina, 130021
- Investigational Site Number : 1560012
-
Changsha, Kina, 410008
- Investigational Site Number : 1560010
-
Fuzhou, Kina, 350001
- Investigational Site Number : 1560011
-
Guangzhou, Kina, 510000
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, Kina, 310003
- Investigational Site Number : 1560002
-
Hefei, Kina, 230001
- Investigational Site Number : 1560014
-
Jinan, Kina, 250001
- Investigational Site Number : 1560008
-
Jinan, Kina, 250014
- Investigational Site Number : 1560007
-
Suzhou, Kina, 215006
- Investigational Site Number : 1560001
-
Suzhou, Kina, 215025
- Investigational Site Number : 1560006
-
Tianjin, Kina, 300020
- Investigational Site Number : 1560003
-
Tianjin, Kina, 300020
- Investigational Site Number : 1560004
-
Wuhan, Kina, 430022
- Investigational Site Number : 1560013
-
Wuhan, Kina, 430030
- Investigational Site Number : 1560015
-
Zhengzhou, Kina, 450008
- Investigational Site Number : 1560009
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum-Site Number : 5280005
-
Groningen, Nederland, 9713 GR
- Investigational Site Number : 5280003
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Investigational Site Number : 5280002
-
Utrecht, Nederland, 3584 CS
- Investigational Site Number : 5280001
-
-
-
-
-
Szczecin, Polen, 71-252
- Investigational Site Number : 6160008
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1099-023
- Investigational Site Number : 6200003
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Investigational Site Number : 6200002
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28007
- Investigational Site Number : 7240004
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Niño Jesús-Site Number : 7240002
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitarioa de Malaga-Site Number : 7240003
-
Salamanca, Spania, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca-Site Number : 7240007
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío.-Site Number : 7240008
-
Valencia, Spania, 46010
- Investigational Site Number : 7240012
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe-Site Number : 7240001
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spania, 39008
- Investigational Site Number : 7240011
-
-
Catalunya [Cataluña]
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spania, 08036
- Investigational Site Number : 7240005
-
Barcelona, Catalunya [Cataluña], Spania, 08908
- ICO Institut Català d'Oncologia-Site Number : 7240006
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Investigational Site Number : 8260003
-
Manchester, Storbritannia, M20 4BX
- Investigational Site Number : 8260001
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
Cardiff [Caerdydd Gb-crd]
-
Cardiff, Cardiff [Caerdydd Gb-crd], Storbritannia, CF14 4XW
- Investigational Site Number : 8260006
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, SE5 9RL
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Investigational Site Number : 7520003
-
Huddinge, Sverige, 141 57
- Investigational Site Number : 7520001
-
Lund, Sverige, 221 85
- Investigational Site Number : 7520002
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 03080
- Investigational Site Number : 4100002
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 06351
- Investigational Site Number : 4100004
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 06591
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 62500
- Interni hematologicka a onkologicka klinika Fakultni nemocnice Brno-Site Number : 2030003
-
Hradec Králové, Tsjekkia, 50005
- IV. Interni hematologicka klinika, Fakultni nemocnice Hradec Kralove-Site Number : 2030002
-
Ostrava, Tsjekkia, 70852
- Klinika hematoonkologie, Fakultni nemocnice Ostrava-Site Number : 2030001
-
Prague, Tsjekkia, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze-Site Number : 2030004
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01120
- Investigational Site Number : 7920006
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06200
- Investigational Site Number : 7920002
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920004
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06620
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34010
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Investigational Site Number : 2760007
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Investigational Site Number : 2760003
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Investigational Site Number : 2760001
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Investigational Site Number : 2760005
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Investigational Site Number : 2760010
-
Münster, Tyskland, 48149
- Investigational Site Number : 2760009
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Investigational Site Number : 2760006
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Investigational Site Number : 2760008
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, 8036
- Investigational Site Number : 0400003
-
Linz, Østerrike, 4020
- Investigational Site Number : 0400001
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Investigational Site Number : 0400004
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter må være minst 12 år inkludert på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket
- Deltakere som har gjennomgått allogen HCT med nylig diagnostisert moderat til alvorlig cGVHD i henhold til NIH-konsensusdiagnose og stadiekriterier (2014)
- Deltakere som trenger systemisk behandling med kortikosteroider for cGVHD
- Deltakere som ikke har mottatt noen tidligere systemisk behandling for cGVHD (inkludert ECP)
- Hvis deltakerne får andre immunsuppressive midler for profylakse eller behandling av akutt GVHD, bør dosen være under terskelen forhåndsdefinert i protokollen
- Kroppsvekt ≥ 40 kg
- Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
- Deltakere eller deres lovlig autoriserte representant må være i stand til å gi signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
Medisinsk tilstand
- Histologisk tilbakefall av den underliggende sykdommen etter siste allogene HCT
- Lymfoproliferativ sykdom etter transplantasjon innen 4 uker før randomisering
- Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer
- Kan ikke tolerere en prednisonekvivalent dose kortikosteroider ≥ 1 mg/kg/dag Før/samtidig behandling
- Deltaker har tidligere vært utsatt for belumosudil.
- Fikk tidligere systemisk behandling for cGVHD med følgende unntak: Kortikosteroider for cGVHD mottatt innen 7 dager før planlagt administrering av IMP kun hvis det er i deltakerens interesse.
Tidligere/samtidig klinisk studieerfaring
- Mottatt undersøkelsesmidler, eller undersøkelsesutstyr eller prosedyrer, eller forbudt behandling for denne studien innen 28 dager eller 5 eliminasjonshalveringstider før randomisering, avhengig av hva som er lengst Diagnostiske vurderinger
- Karnofsky (hvis alderen ≥16 år)/Lansky (hvis alderen <16 år) Resultatpoeng på < 60
- Blodplater <50 x 109/L. Blodplatetransfusjon er ikke tillatt innen 3 dager før screening hematologisk test
- Absolutt nøytrofiltall (ANC) <1,0 x 109/L. Bruk av granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) tillates ikke å nå dette nivået under screening
- Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 ved bruk av MDRD-4 variabel formel (hvis alderen ≥18 år) eller ved bruk av Bedside Schwartz formel (hvis alderen <18 år)
- Aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >3 x ULN uten cGVHD i leveren (eller >5 × ULN hvis det skyldes cGVHD med cGVHD i leveren)
- Totalt bilirubin >1,5 × (ULN) (>3 × ULN hvis Gilbert syndrom)
- Deltakeren har tvunget ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund (FEV1) av anslått ≤39 % eller har lungeskåre på 3 i henhold til NIH konsensus diagnostiske og stadiekriterier (2014)
- Anamnese eller andre bevis på alvorlig sykdom eller andre forhold som vil gjøre deltakeren, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien (som malabsorpsjonssyndromer, dårlig kontrollert psykiatrisk sykdom eller koronararteriesykdom)
- Kjent historie med humant immunsviktvirus (HIV)
- Aktiv virussykdom inkludert hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV)
- Aktiv ukontrollert cytomegalovirus (CMV) og Epstein-Barr virus (EBV) infeksjon. Infeksjoner betraktes som kontrollerte hvis passende behandling er igangsatt og på tidspunktet for screening er det ingen tegn til infeksjonsforverring i henhold til etterforskerens vurdering
- Diagnostisert eller behandlet for en annen malignitet enn den underliggende sykdommen allogen HCT var indisert for, innen 3 år før randomisering med unntak av fullstendig reseksjon av basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden, en in-situ malignitet eller lav risiko prostatakreft etter kurativ terapi
- Kan ikke svelge tabletter
- Deltaker som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebotabletter PO QD per 28-dagers sykluser som starter på dag 1 til seponeringskriteriene er oppfylt eller til studiens slutt
|
Legemiddelform: Tablett-Administrasjonsvei:oral
Legemiddelform: Tablett-Administrasjonsvei:oral
Legemiddelform: Tabell-Administrasjonsvei:oral
|
|
Eksperimentell: Belumosudil
Deltakerne vil motta belumosudil 200 mg tabletter per os(PO) én gang daglig (QD) per 28-dagers sykluser som starter på dag 1 inntil seponeringskriteriene er oppfylt eller til slutten av studien Merk: 200 mg to ganger daglig (BID) brukes i noen tilfeller når personen tar en protonpumpehemmer eller en sterk CYP3A4-induktor) |
Legemiddelform: Tablett-Administrasjonsvei:oral
Andre navn:
Legemiddelform: Tablett-Administrasjonsvei:oral
Legemiddelform: Tablett-Administrasjonsvei:oral
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Fra datoen for randomisering til datoen for enhver forhåndsdefinert hendelse, avhengig av hva som skjer først
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modified Lee Symptom Scale (MLSS)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere som oppnår en klinisk relevant reduksjon i MLSS på minst 6 poeng fra baseline (bare hos deltakere minst 18 år)
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Holdbar samlet svarprosent
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere som oppnår en samlet respons (PR eller CR) i henhold til 2014 NIH konsensusresponskriterier med 48 uker og opprettholdt responsen i en varighet på minst 6 måneder
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Frekvens av kortikosteroid abstinens
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere som vellykket avviser alle systemiske kortikosteroider for CGVHD i minst 30 dager før forekomsten av CGVHD -progresjon, eller start av en ny systemisk behandling for CGVHD, tilbakefall eller tilbakefall av den underliggende sykdommen, eller uakseptabel toksisitet
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Generell svarprosent (ORR)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere som oppnår en samlet respons (CR eller PR) som per 2014 NIH konsensusresponskriterier når som helst før starten av ny systemisk behandling for CGVHD
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
ORR innen 24 uker
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere som oppnår en samlet respons (CR eller PR) i henhold til 2014 NIH konsensusresponskriterier innen 24 uker (syklus 7 dag 1) før starten av ny systemisk behandling for CGVHD
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Responsens varighet (DOR)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Tid fra datoen for den første responsen på datoen for CGVHD -progresjon, start av ny systemisk behandling for CGVHD, eller død, avhengig av hva som skjer først.
DOR er bare bestemt for deltakere som oppnådde generell respons (PR eller CR) i henhold til 2014 NIH konsensusresponskriterier
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Dosereduksjon i kortikosteroid
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Andel deltakere med en reduksjon i daglig kortikosteroiddose
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Feilfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Feilfri overlevelse (FFS) er definert som tiden fra datoen for randomisering til datoen for en ny systemisk behandling for CGVHD, tilbakefall eller tilbakefall av den underliggende sykdommen, eller død, avhengig av hva som skjer først.
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Endring i pasientens rapporterte utfall (Pro)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfall Målingsinformasjonssystem Global Health (PROMIS-GH) (bare hos deltakere minst 18 år) og den europeiske livskvalitetsgruppens spørreskjema med 5 dimensjoner og 5 nivåer (EQ5D5L)
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger [Teaes], seriøse TEAEs og bivirkninger av spesiell interesse (AESIS)
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
|
Totalt overlevelse
Tidsramme: Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
Tiden fra datoen for randomisering til dødsdatoen på grunn av enhver årsak
|
Fram til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i).
|
|
Tid til respons (TTR)
Tidsramme: Til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i)
|
Tid til respons er definert som tiden fra randomisering til datoen pasienten har første respons (CR eller PR).
|
Til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i)
|
|
Svar fra orgel
Tidsramme: Til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i)
|
Andel deltakere som oppnår CR eller PR i henhold til NIH Consensus Response Criteria (2014) når som helst i hvert involvert organ og før starten av en ny systemisk terapi for CGVHD.
|
Til slutten av studien (opptil 2,5 år siden første pasient i)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
29. september 2028
Studiet fullført (Antatt)
29. september 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
22. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
14. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Organisering av lungebetennelse
- Sykdommer i immunsystemet
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Bronkiale sykdommer
- Lungesykdommer, obstruktiv
- Bronchiolitis Obliterans
- Bronkiolitt
- Bronkitt
- Graft vs vertssykdom
- Bronchiolitis Obliterans syndrom
- Polysykliske forbindelser
- Gravadienes
- Gravaner
- Steroider
- Smeltede ringforbindelser
- Gravadienetrioler
- Gravadienedioler
- Prednison
- Prednisolon
- Belumosudil
- KD025
Andre studie-ID-numre
- EFC17757
- 2023-505394-32 (Registeridentifikator: CTIS)
- U1111-1280-4918 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .