Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu przetestowanie leku doustnego Belumosudil w skojarzeniu z kortykosteroidami u uczestników w wieku co najmniej 12 lat z nowo zdiagnozowaną przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi. (ROCKnrol-1)

13 października 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania belumosudylu w skojarzeniu z kortykosteroidami w porównaniu z placebo w skojarzeniu z kortykosteroidami u uczestników w wieku co najmniej 12 lat z nowo zdiagnozowaną przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD)

Jest to równoległe, dwuramienne badanie III fazy dotyczące leczenia nowo zdiagnozowanej umiarkowanej lub ciężkiej przewlekłej GVHD.

Czas trwania badania dla uczestnika obejmuje do 4 tygodni na badanie przesiewowe; okres leczenia do klinicznie znaczącej progresji cGVHD (definiowanej jako progresja wymagająca dodania nowego leczenia systemowego cGVHD), nawrotu/nawrotu choroby podstawowej, uczestnik rozpocznie nowe systemowe leczenie cGVHD lub doświadczy niedopuszczalnej toksyczności, na prośbę uczestników lub badaczy lub do zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej; co najmniej 30-dniowa obserwacja zdarzeń niepożądanych (AE) po podaniu ostatniej dawki do czasu ustąpienia lub stabilizacji, jeśli ma to zastosowanie; oraz długoterminową obserwację aż do śmierci lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do 5 lat

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

260

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1426
        • Investigational Site Number : 0320001
      • Buenos Aires, Argentyna, 1227
        • Investigational Site Number : 0320005
      • Buenos Aires, Argentyna, 1280
        • Investigational Site Number : 0320003
      • Buenos Aires, Argentyna, 1431
        • Investigational Site Number : 0320002
      • Córdoba, Argentyna, 5000
        • Investigational Site Number : 0320004
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentyna, 1629
        • Investigational Site Number : 0320006
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 0360005
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Investigational Site Number : 0360003
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Investigational Site Number : 0360004
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number : 0400003
      • Linz, Austria, 4020
        • Investigational Site Number : 0400001
      • Vienna, Austria, 1090
        • Investigational Site Number : 0400004
  • Belgia
      • Bruges, Belgia, 8000
        • Investigational Site Number : 0560006
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent-Investigational Site Number : 0560003
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHU de Liège-Investigational Site Number : 0560004
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • AZ Delta-Investigational Site Number : 0560002
    • Brussels Capital
      • Woluwe, Brussels Capital, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc-Investigational Site Number : 0560005
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven-Investigational Site Number : 0560001
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20230-130
        • INCA - Hospital do Câncer - Rio de Janeiro - Praça Da Cruz Vermelha- Site Number : 0760007
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clinicas FMUSP- Site Number : 0760004
      • São Paulo, Brazylia, 05651-901
        • Hospital Israelita Albert Einstein- Site Number : 0760003
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 80060-900
        • Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 0760008
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brazylia, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760006
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100050
        • Investigational Site Number : 1560019
      • Changchun, Chiny, 130021
        • Investigational Site Number : 1560012
      • Changsha, Chiny, 410008
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Fuzhou, Chiny, 350001
        • Investigational Site Number : 1560011
      • Guangzhou, Chiny, 510000
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Hangzhou, Chiny, 310003
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Hefei, Chiny, 230001
        • Investigational Site Number : 1560014
      • Jinan, Chiny, 250001
        • Investigational Site Number : 1560008
      • Jinan, Chiny, 250014
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Suzhou, Chiny, 215006
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Suzhou, Chiny, 215025
        • Investigational Site Number : 1560006
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Wuhan, Chiny, 430030
        • Investigational Site Number : 1560015
      • Zhengzhou, Chiny, 450008
        • Investigational Site Number : 1560009
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 62500
        • Interni hematologicka a onkologicka klinika Fakultni nemocnice Brno-Site Number : 2030003
      • Hradec Králové, Czechy, 50005
        • IV. Interni hematologicka klinika, Fakultni nemocnice Hradec Kralove-Site Number : 2030002
      • Ostrava, Czechy, 70852
        • Klinika hematoonkologie, Fakultni nemocnice Ostrava-Site Number : 2030001
      • Prague, Czechy, 128 00
        • Ustav hematologie a krevni transfuze-Site Number : 2030004
  • Dania
    • Capital
      • Copenhagen, Capital, Dania, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital-Investigational Site Number : 2080002
    • Funen
      • Odense, Funen, Dania, 5000
        • Odense University Hospital-Investigational Site Number : 2080003
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Dania, 8200
        • Department of hematology-Investigational Site Number : 2080001
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13273
        • Institut Paoli Calmettes-Investigational Site Number : 2500004
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU Hotel Dieu-Investigational Site Number : 2500005
      • Paris, Francja, 75010
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, Francja, 75571
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Pessac, Francja, 33600
        • CHU Bordeaux-Hôpital Haut-Lévêque-Investigational Site Number : 2500002
      • Pierre-Bénite, Francja, 69310
        • Hôpital Lyon Sud-Investigational Site Number : 2500007
      • Rennes, Francja, 35033
        • Hôpital Pontchaillou - CHU de Rennes-Investigational Site Number : 2500008
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
        • Investigational Site Number : 2500006
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Nosokomeio Paidon I Agia Sofia-Site Number : 3000002
      • Thessaloniki, Grecja, 570 10
        • General Hospital of Thessaloniki "George Papanikolaou"-Site Number : 3000001
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Investigational Site Number : 7240004
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Niño Jesús-Site Number : 7240002
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitarioa de Malaga-Site Number : 7240003
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca-Site Number : 7240007
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío.-Site Number : 7240008
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Investigational Site Number : 7240012
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe-Site Number : 7240001
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
        • Investigational Site Number : 7240011
    • Catalunya [Cataluña]
      • Barcelona, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08036
        • Investigational Site Number : 7240005
      • Barcelona, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08908
        • ICO Institut Català d'Oncologia-Site Number : 7240006
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum-Site Number : 5280005
      • Groningen, Holandia, 9713 GR
        • Investigational Site Number : 5280003
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280002
      • Utrecht, Holandia, 3584 CS
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Hongkong
      • Pok Fu Lam, Hongkong, 999077
        • Investigational Site Number : 3440001
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Investigational Site Number : 3760002
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Investigational Site Number : 3760005
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Investigational Site Number : 3760006
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760003
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760004
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 5G2
        • Investigational Site Number : 1240007
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Investigational Site Number : 1240005
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Hôpital Maisonneuve Rosemont-Investigational Site Number : 1240001
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine-Site Number : 1240003
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 4H4
        • Investigational Site Number : 1240008
  • Korea Południowa
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03080
        • Investigational Site Number : 4100002
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03722
        • Investigational Site Number : 4100003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 06351
        • Investigational Site Number : 4100004
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 06591
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Investigational Site Number : 2760007
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Investigational Site Number : 2760010
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Investigational Site Number : 2760009
      • Regensburg, Niemcy, 93053
        • Investigational Site Number : 2760006
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Investigational Site Number : 2760008
  • Polska
      • Szczecin, Polska, 71-252
        • Investigational Site Number : 6160008
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1099-023
        • Investigational Site Number : 6200003
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Investigational Site Number : 6200002
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences-Site Number : 8400019
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center- Site Number : 8400001
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco - Parnassus Heights- Site Number : 8400035
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando- Site Number : 8400023
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30030
        • The Hope Clinic of Emory University- Site Number : 8400020
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University- Site Number : 8400017
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Health University Hospital- Site Number : 8400006
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center- Site Number : 8400024
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital- Site Number : 8400033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute Site Number : 8400005
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute - Detroit- Site Number : 8400013
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • UNC Children's Hospital- Site Number : 8400025
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center - Winston-Salem - Medical Center Boulevard- Site Number : 8400007
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Oncology Hematology Care - Kenwood- Site Number : 8400030
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center (OSUCCC) - The James Cancer Hospital and Solove Research Institute- Site Number : 8400026
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University- Site Number : 8400027
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center- Site Number : 8400008
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute Site Number : 8400003
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center- Site Number : 8400002
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Texas Oncology - Dallas - Worth Street- Site Number : 8400010
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute - Methodist Hospital- Site Number : 8400037
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Comprehensive Cancer Center-Site Number : 8400031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center- Site Number : 8400004
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center-Site Number : 8400029
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 45
        • Investigational Site Number : 7520003
      • Huddinge, Szwecja, 141 57
        • Investigational Site Number : 7520001
      • Lund, Szwecja, 221 85
        • Investigational Site Number : 7520002
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01120
        • Investigational Site Number : 7920006
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06200
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34010
        • Investigational Site Number : 7920005
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Investigational Site Number : 3800003
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Investigational Site Number : 3800011
      • Perugia, Włochy, 06156
        • Investigational Site Number : 3800010
      • Reggio Calabria, Włochy, 89133
        • Investigational Site Number : 3800006
      • Udine, Włochy, 33100
        • Investigational Site Number : 3800008
    • Ancona
      • Torette, Ancona, Włochy, 60020
        • Investigational Site Number : 3800012
    • Genova
      • Genoa, Genova, Włochy, 16132
        • Investigational Site Number : 3800005
    • Milano
      • Milan, Milano, Włochy, 20132
        • Investigational Site Number : 3800009
      • Rozzano, Milano, Włochy, 20089
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Roma
      • Rome, Roma, Włochy, 00168
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Torino
      • Turin, Torino, Włochy, 10126
        • Investigational Site Number : 3800007
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Investigational Site Number : 8260003
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M20 4BX
        • Investigational Site Number : 8260001
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Investigational Site Number : 8260004
    • Cardiff [Caerdydd Gb-crd]
      • Cardiff, Cardiff [Caerdydd Gb-crd], Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Investigational Site Number : 8260006
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RL
        • Investigational Site Number : 8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili podpisania świadomej zgody pacjenci muszą mieć ukończone 12 lat włącznie
  • Uczestnicy, którzy przeszli allogeniczną HCT z nowo zdiagnozowaną umiarkowaną do ciężkiej cGVHD zgodnie z konsensusową diagnozą i kryteriami oceny zaawansowania NIH (2014)
  • Uczestnicy wymagający systemowego leczenia kortykosteroidami z powodu cGVHD
  • Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni systemowo z powodu cGVHD (w tym ECP)
  • Jeśli uczestnicy otrzymują inne leki immunosupresyjne w profilaktyce lub leczeniu ostrej GVHD, dawka powinna być niższa od progu określonego wcześniej w protokole
  • Masa ciała ≥ 40kg
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji obowiązującymi osoby biorące udział w badaniach klinicznych.
  • Uczestnicy lub ich prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

Warunki medyczne

  • Nawrót histologiczny choroby podstawowej po ostatnim allogenicznym HCT
  • Choroba limfoproliferacyjna po przeszczepie w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  • Uczestniczki w ciąży lub karmiące piersią
  • Nietolerancja równoważnej dawki prednizonu kortykosteroidów ≥ 1 mg/kg mc./dobę Leczenie wcześniejsze/równoczesne
  • Uczestnik miał wcześniej kontakt z belumosudylem.
  • Otrzymał jakiekolwiek wcześniejsze leczenie ogólnoustrojowe z powodu cGVHD z następującym wyjątkiem: Kortykosteroidy na cGVHD podano w ciągu 7 dni przed planowanym podaniem IMP tylko wtedy, gdy było to w interesie uczestnika.

Wcześniejsze/równoczesne doświadczenie w badaniach klinicznych

  • Otrzymał jakiekolwiek badane środki lub jakiekolwiek badane urządzenie lub procedurę lub zabronioną terapię na potrzeby tego badania w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji przed randomizacją, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Oceny diagnostyczne
  • Karnofsky (w wieku ≥16 lat)/Lansky (w wieku <16 lat) Wynik wydajności < 60
  • Płytki krwi <50 x 109/l. Niedozwolona jest transfuzja płytek krwi w terminie 3 dni przed przesiewowym badaniem hematologicznym
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) <1,0 x 109/l. Niedopuszczalne jest, aby podczas badań przesiewowych poziom czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) osiągnął ten poziom
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 stosując wzór na zmienną MDRD-4 (jeśli wiek ≥18 lat) lub stosując wzór Bedside Schwartz (jeśli wiek <18 lat)
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 x GGN bez cGVHD wątrobowej (lub >5 x GGN w przypadku cGVHD z cGVHD wątroby)
  • Bilirubina całkowita >1,5 × (GGN) (>3 × GGN w przypadku zespołu Gilberta)
  • Uczestnik natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) wynosi ≤39% lub wynik płuc wynosi 3 zgodnie z konsensusowymi kryteriami diagnostycznymi i stopniowaniem zaawansowania NIH (2014).
  • Historia lub inne dowody ciężkiej choroby lub innych schorzeń, które w opinii Badacza czyniłyby uczestnika nieodpowiednim do badania (takie jak zespoły złego wchłaniania, źle kontrolowana choroba psychiczna lub choroba wieńcowa)
  • Znana historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
  • Aktywna choroba wirusowa, w tym wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirus zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Aktywne niekontrolowane zakażenie wirusem cytomegalii (CMV) i wirusem Epsteina-Barra (EBV). Zakażenia uważa się za opanowane, jeśli wdrożono odpowiednie leczenie, a w momencie badania przesiewowego nie stwierdza się żadnych oznak pogorszenia się zakażenia, zgodnie z oceną badacza
  • Zdiagnozowany lub leczony z powodu innego nowotworu złośliwego, innego niż choroba podstawowa, wskazany był allogeniczny HCT w ciągu 3 lat przed randomizacją, z wyjątkiem całkowitej resekcji raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, nowotworu in situ lub niskiego ryzyka rak prostaty po leczeniu leczniczym
  • Nie można połykać tabletek
  • Uczestnik nieodpowiedni do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie zagrożeni nieprzestrzeganiem procedur badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają pasujące tabletki placebo PO QD w 28-dniowych cyklach, począwszy od dnia 1, aż do spełnienia kryteriów przerwania lub do zakończenia badania
Lek: Prednizon
Postać farmaceutyczna:Tabletka – Droga podania:doustnie
Lek: Prednizolon
Postać farmaceutyczna:Tabletka – Droga podania:doustnie
Lek: Placebo
Postać farmaceutyczna: Tabela - Droga podania: doustnie
Eksperymentalny: Belumosudil

Uczestnicy będą otrzymywać belumosudil w dawce 200 mg tabletki per os(PO) raz dziennie (QD) w 28-dniowych cyklach, począwszy od dnia 1. do momentu spełnienia kryteriów przerwania lub do zakończenia badania

Uwaga: w niektórych przypadkach stosuje się 200 mg dwa razy dziennie (BID), gdy pacjent przyjmuje inhibitor pompy protonowej lub silny induktor CYP3A4)
Lek: Belumosudil
Postać farmaceutyczna:Tabletka – Droga podania:doustnie
Inne nazwy:
  • REŻUROCK
  • SAR445761/KD025
Lek: Prednizon
Postać farmaceutyczna:Tabletka – Droga podania:doustnie
Lek: Prednizolon
Postać farmaceutyczna:Tabletka – Droga podania:doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Od daty randomizacji do daty dowolnego wcześniej określonego zdarzenia, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmodyfikowana skala objawów Lee (mLSS)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli klinicznie istotną redukcję mLSS o co najmniej 6 punktów w stosunku do wartości wyjściowych (tylko u uczestników w wieku co najmniej 18 lat)
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Trwały ogólny współczynnik reakcji
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź (PR lub CR) zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r. w ciągu 48 tygodni i utrzymali odpowiedź przez co najmniej 6 miesięcy
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Szybkość odstawienia kortykosteroidów
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, którzy skutecznie przerwali stosowanie wszystkich kortykosteroidów stosowanych ogólnie z powodu cGVHD na co najmniej 30 dni przed wystąpieniem progresji cGVHD lub rozpoczęciem nowego leczenia ogólnoustrojowego z powodu cGVHD, nawrotem lub nawrotem choroby podstawowej lub niedopuszczalną toksycznością
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (CR lub PR) zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r. w dowolnym momencie przed rozpoczęciem nowego systemowego leczenia cGVHD
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
ORR o 24 tygodnie
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (CR lub PR) zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r. w ciągu 24 tygodni (cykl 7, dzień 1) przed rozpoczęciem nowego leczenia systemowego cGVHD
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Czas od daty pierwszej odpowiedzi do daty progresji cGVHD, rozpoczęcia nowego leczenia systemowego cGVHD lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. DOR określa się tylko dla uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (PR lub CR) zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r.
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Zmniejszenie dawki kortykosteroidu
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Odsetek uczestników, u których zmniejszono dzienną dawkę kortykosteroidów
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Przetrwanie bez awarii (FFS)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Przeżycie wolne od niepowodzeń (FFS) definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty rozpoczęcia nowego systemowego leczenia cGVHD, nawrotu lub nawrotu choroby podstawowej lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Zmiana wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w systemie informacji o pomiarach zgłaszanych przez pacjentów Global Health (PROMIS-GH) (tylko u uczestników w wieku co najmniej 18 lat) i europejskim kwestionariuszu grupy ds. jakości życia z 5 wymiarami i 5 poziomami (EQ5D5L)
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem [TEAE], poważne TEAE i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Czas od daty randomizacji do daty śmierci z dowolnej przyczyny
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta).
Czas reakcji (TTR)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta)
Czas do odpowiedzi definiuje się jako czas od randomizacji do daty uzyskania przez pacjenta pierwszej odpowiedzi (CR lub PR).
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta)
Odpowiedź organu
Ramy czasowe: Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta)
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli CR lub PR zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH (2014) w dowolnym momencie w każdym zajętym narządzie i przed rozpoczęciem nowej terapii systemowej cGVHD.
Do końca badania (do 2,5 roku od pierwszego pacjenta)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

29 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC17757
  • 2023-505394-32 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • U1111-1280-4918 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj