Un estudio para probar un medicamento oral, Belumosudil, en combinación con corticosteroides en participantes de al menos 12 años de edad con enfermedad de injerto contra huésped crónica recién diagnosticada. (ROCKnrol-1)
13 de octubre de 2025 actualizado por: Sanofi
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de belumosudil en combinación con corticosteroides versus placebo en combinación con corticosteroides en participantes de al menos 12 años de edad con enfermedad de injerto contra huésped crónica recién diagnosticada (cGVHD)
Este es un estudio paralelo de fase 3 de dos brazos para el tratamiento de la EICH crónica moderada o grave recién diagnosticada.
La duración del estudio para un participante incluye hasta 4 semanas para la selección; un período de tratamiento hasta la progresión clínicamente significativa de la cGVHD (definida como una progresión que requiere la adición de un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD), la recaída/recurrencia de la enfermedad subyacente, el participante comienza un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD o experimenta una toxicidad inaceptable, a petición de los participantes o los investigadores, o hasta que se llegue al final del estudio, lo que ocurra primero; al menos 30 días de seguimiento de los eventos adversos (EA) después de la última dosis hasta su resolución o estabilización, si corresponde; y seguimiento a largo plazo hasta la muerte o el cierre del estudio, lo que ocurra primero.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hasta 5 años
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
260
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Investigational Site Number : 2760007
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Cologne, Alemania, 50937
- Investigational Site Number : 2760003
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Dresden, Alemania, 01307
- Investigational Site Number : 2760001
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
- Investigational Site Number : 2760005
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Hamburg, Alemania, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
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Kiel, Alemania, 24105
- Investigational Site Number : 2760010
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Münster, Alemania, 48149
- Investigational Site Number : 2760009
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Regensburg, Alemania, 93053
- Investigational Site Number : 2760006
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Tübingen, Alemania, 72076
- Investigational Site Number : 2760008
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Buenos Aires, Argentina, 1426
- Investigational Site Number : 0320001
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Buenos Aires, Argentina, 1227
- Investigational Site Number : 0320005
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Buenos Aires, Argentina, 1280
- Investigational Site Number : 0320003
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Buenos Aires, Argentina, 1431
- Investigational Site Number : 0320002
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Córdoba, Argentina, 5000
- Investigational Site Number : 0320004
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Buenos Aires
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Pilar, Buenos Aires, Argentina, 1629
- Investigational Site Number : 0320006
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Investigational Site Number : 0360005
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Investigational Site Number : 0360003
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Investigational Site Number : 0360001
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Investigational Site Number : 0360004
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Graz, Austria, 8036
- Investigational Site Number : 0400003
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Linz, Austria, 4020
- Investigational Site Number : 0400001
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Vienna, Austria, 1090
- Investigational Site Number : 0400004
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Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- INCA - Hospital do Câncer - Rio de Janeiro - Praça Da Cruz Vermelha- Site Number : 0760007
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clinicas FMUSP- Site Number : 0760004
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São Paulo, Brasil, 05651-901
- Hospital Israelita Albert Einstein- Site Number : 0760003
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80060-900
- Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 0760008
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São Paulo
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760006
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Bruges, Bélgica, 8000
- Investigational Site Number : 0560006
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent-Investigational Site Number : 0560003
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Liège, Bélgica, 4000
- CHU de Liège-Investigational Site Number : 0560004
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Roeselare, Bélgica, 8800
- AZ Delta-Investigational Site Number : 0560002
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Brussels Capital
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Woluwe, Brussels Capital, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires St. Luc-Investigational Site Number : 0560005
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Bélgica, 3000
- UZ Leuven-Investigational Site Number : 0560001
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 5G2
- Investigational Site Number : 1240007
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Investigational Site Number : 1240005
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Investigational Site Number : 1240002
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Hôpital Maisonneuve Rosemont-Investigational Site Number : 1240001
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
- CHU Sainte-Justine-Site Number : 1240003
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 4H4
- Investigational Site Number : 1240008
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Brno, Chequia, 62500
- Interni hematologicka a onkologicka klinika Fakultni nemocnice Brno-Site Number : 2030003
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Hradec Králové, Chequia, 50005
- IV. Interni hematologicka klinika, Fakultni nemocnice Hradec Kralove-Site Number : 2030002
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Ostrava, Chequia, 70852
- Klinika hematoonkologie, Fakultni nemocnice Ostrava-Site Number : 2030001
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Prague, Chequia, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze-Site Number : 2030004
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03080
- Investigational Site Number : 4100002
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 06351
- Investigational Site Number : 4100004
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 06591
- Investigational Site Number : 4100001
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Capital
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Copenhagen, Capital, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital-Investigational Site Number : 2080002
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Funen
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Odense, Funen, Dinamarca, 5000
- Odense University Hospital-Investigational Site Number : 2080003
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Jutland
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Aarhus, Jutland, Dinamarca, 8200
- Department of hematology-Investigational Site Number : 2080001
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Madrid, España, 28007
- Investigational Site Number : 7240004
-
Madrid, España, 28009
- Hospital Niño Jesús-Site Number : 7240002
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Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitarioa de Malaga-Site Number : 7240003
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Salamanca, España, 37007
- Hospital Universitario de Salamanca-Site Number : 7240007
-
Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío.-Site Number : 7240008
-
Valencia, España, 46010
- Investigational Site Number : 7240012
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe-Site Number : 7240001
-
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Cantabria
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Santander, Cantabria, España, 39008
- Investigational Site Number : 7240011
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Catalunya [Cataluña]
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Barcelona, Catalunya [Cataluña], España, 08036
- Investigational Site Number : 7240005
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Barcelona, Catalunya [Cataluña], España, 08908
- ICO Institut Català d'Oncologia-Site Number : 7240006
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences-Site Number : 8400019
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope National Medical Center- Site Number : 8400001
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco - Parnassus Heights- Site Number : 8400035
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- AdventHealth Orlando- Site Number : 8400023
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30030
- The Hope Clinic of Emory University- Site Number : 8400020
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University- Site Number : 8400017
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health University Hospital- Site Number : 8400006
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Chandler Medical Center- Site Number : 8400024
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital- Site Number : 8400033
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Dana Farber Cancer Institute Site Number : 8400005
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute - Detroit- Site Number : 8400013
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC Children's Hospital- Site Number : 8400025
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center - Winston-Salem - Medical Center Boulevard- Site Number : 8400007
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
- Oncology Hematology Care - Kenwood- Site Number : 8400030
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center (OSUCCC) - The James Cancer Hospital and Solove Research Institute- Site Number : 8400026
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 8400027
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center- Site Number : 8400008
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Sarah Cannon Research Institute Site Number : 8400003
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78704
- St. David's South Austin Medical Center- Site Number : 8400002
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology - Dallas - Worth Street- Site Number : 8400010
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Texas Transplant Institute - Methodist Hospital- Site Number : 8400037
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Comprehensive Cancer Center-Site Number : 8400031
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center- Site Number : 8400004
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center-Site Number : 8400029
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Marseille, Francia, 13273
- Institut Paoli Calmettes-Investigational Site Number : 2500004
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Nantes, Francia, 44093
- CHU Hotel Dieu-Investigational Site Number : 2500005
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Paris, Francia, 75010
- Investigational Site Number : 2500003
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Paris, Francia, 75571
- Investigational Site Number : 2500001
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Pessac, Francia, 33600
- CHU Bordeaux-Hôpital Haut-Lévêque-Investigational Site Number : 2500002
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Pierre-Bénite, Francia, 69310
- Hôpital Lyon Sud-Investigational Site Number : 2500007
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Rennes, Francia, 35033
- Hôpital Pontchaillou - CHU de Rennes-Investigational Site Number : 2500008
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
- Investigational Site Number : 2500006
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Athens, Grecia, 115 27
- Nosokomeio Paidon I Agia Sofia-Site Number : 3000002
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Thessaloniki, Grecia, 570 10
- General Hospital of Thessaloniki "George Papanikolaou"-Site Number : 3000001
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Pok Fu Lam, Hong Kong, 999077
- Investigational Site Number : 3440001
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Haifa, Israel, 3109601
- Investigational Site Number : 3760002
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Investigational Site Number : 3760005
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Investigational Site Number : 3760006
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760003
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760004
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Investigational Site Number : 3760001
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Bergamo, Italia, 24127
- Investigational Site Number : 3800003
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Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site Number : 3800004
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Pavia, Italia, 27100
- Investigational Site Number : 3800011
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Perugia, Italia, 06156
- Investigational Site Number : 3800010
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Reggio Calabria, Italia, 89133
- Investigational Site Number : 3800006
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Udine, Italia, 33100
- Investigational Site Number : 3800008
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Ancona
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Torette, Ancona, Italia, 60020
- Investigational Site Number : 3800012
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Genova
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Genoa, Genova, Italia, 16132
- Investigational Site Number : 3800005
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20132
- Investigational Site Number : 3800009
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Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800002
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Roma
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Rome, Roma, Italia, 00168
- Investigational Site Number : 3800001
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Torino
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Turin, Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number : 3800007
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Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum-Site Number : 5280005
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Groningen, Países Bajos, 9713 GR
- Investigational Site Number : 5280003
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Investigational Site Number : 5280002
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CS
- Investigational Site Number : 5280001
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Szczecin, Polonia, 71-252
- Investigational Site Number : 6160008
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
- Investigational Site Number : 6160001
-
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Beijing, Porcelana, 100050
- Investigational Site Number : 1560019
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Changchun, Porcelana, 130021
- Investigational Site Number : 1560012
-
Changsha, Porcelana, 410008
- Investigational Site Number : 1560010
-
Fuzhou, Porcelana, 350001
- Investigational Site Number : 1560011
-
Guangzhou, Porcelana, 510000
- Investigational Site Number : 1560005
-
Hangzhou, Porcelana, 310003
- Investigational Site Number : 1560002
-
Hefei, Porcelana, 230001
- Investigational Site Number : 1560014
-
Jinan, Porcelana, 250001
- Investigational Site Number : 1560008
-
Jinan, Porcelana, 250014
- Investigational Site Number : 1560007
-
Suzhou, Porcelana, 215006
- Investigational Site Number : 1560001
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Suzhou, Porcelana, 215025
- Investigational Site Number : 1560006
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Investigational Site Number : 1560003
-
Tianjin, Porcelana, 300020
- Investigational Site Number : 1560004
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Wuhan, Porcelana, 430022
- Investigational Site Number : 1560013
-
Wuhan, Porcelana, 430030
- Investigational Site Number : 1560015
-
Zhengzhou, Porcelana, 450008
- Investigational Site Number : 1560009
-
-
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Lisbon, Portugal, 1099-023
- Investigational Site Number : 6200003
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Investigational Site Number : 6200002
-
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Investigational Site Number : 8260003
-
Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Investigational Site Number : 8260001
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Investigational Site Number : 8260004
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Cardiff [Caerdydd Gb-crd]
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Cardiff, Cardiff [Caerdydd Gb-crd], Reino Unido, CF14 4XW
- Investigational Site Number : 8260006
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, SE5 9RL
- Investigational Site Number : 8260002
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Gothenburg, Suecia, 413 45
- Investigational Site Number : 7520003
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Huddinge, Suecia, 141 57
- Investigational Site Number : 7520001
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Lund, Suecia, 221 85
- Investigational Site Number : 7520002
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Adana, Turquía (Türkiye), 01120
- Investigational Site Number : 7920006
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06200
- Investigational Site Number : 7920002
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920004
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06620
- Investigational Site Number : 7920001
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34010
- Investigational Site Number : 7920005
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Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben tener al menos 12 años inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
- Participantes que se han sometido a un TCH alogénico con cGVHD de moderada a grave recién diagnosticada según los criterios de estadificación y diagnóstico de consenso de los NIH (2014)
- Participantes que requieren tratamiento sistémico con corticosteroides para cGVHD
- Participantes que no hayan recibido ningún tratamiento sistémico previo para cGVHD (incluida ECP)
- Si los participantes reciben otros agentes inmunosupresores para la profilaxis o el tratamiento de la EICH aguda, la dosis debe estar por debajo del umbral predefinido en el protocolo.
- Peso corporal ≥ 40 kg
- El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
- Los participantes o su representante legal autorizado deben ser capaces de dar su consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
Condiciones médicas
- Recaída histológica de la enfermedad subyacente después del TCH alogénico más reciente
- Enfermedad linfoproliferativa postrasplante dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
- Participantes femeninas que están embarazadas o amamantando.
- Incapaz de tolerar una dosis equivalente de prednisona de corticosteroides ≥ 1 mg/kg/día Terapia previa/concomitante
- El participante ha tenido exposición previa a belumosudil.
- Recibió algún tratamiento sistémico previo para cGVHD con la siguiente excepción: corticosteroides para cGVHD recibidos dentro de los 7 días anteriores a la administración planificada de IMP solo si es en interés del participante.
Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos.
- Recibió algún agente en investigación, o cualquier dispositivo o procedimiento en investigación, o terapia prohibida para este estudio dentro de los 28 días o 5 vidas medias de eliminación antes de la aleatorización, lo que sea más largo. Evaluaciones de diagnóstico
- Karnofsky (si tiene ≥16 años)/Lansky (si tiene <16 años) Puntuación de rendimiento < 60
- Plaquetas <50 x 109/L. No se permite la transfusión de plaquetas dentro de los 3 días anteriores a la prueba hematológica de detección.
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) <1,0 x 109/L. No se permite que el uso de factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) alcance este nivel durante el cribado.
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m2 usando la fórmula variable MDRD-4 (si tiene ≥18 años) o usando la fórmula Bedside Schwartz (si tiene <18 años)
- Aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) >3 x LSN sin cGVHD hepática (o >5 × LSN si se debe a cGVHD con cGVHD hepática)
- Bilirrubina total >1,5 × (LSN) (>3 × LSN si hay síndrome de Gilbert)
- El participante tiene un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) del previsto ≤39 % o tiene una puntuación pulmonar de 3 según los criterios de diagnóstico y estadificación del consenso de los NIH (2014)
- Antecedentes u otra evidencia de enfermedad grave o cualquier otra condición que haría que el participante, en opinión del Investigador, no sea apto para el estudio (como síndromes de malabsorción, enfermedad psiquiátrica mal controlada o enfermedad de las arterias coronarias)
- Historia conocida del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Enfermedad viral activa, incluido el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC)
- Infección activa no controlada por citomegalovirus (CMV) y virus de Epstein-Barr (EBV). Las infecciones se consideran controladas si se ha instituido la terapia adecuada y, en el momento de la evaluación, no hay signos de empeoramiento de la infección según el criterio del investigador.
- Diagnosticado o tratado por otra neoplasia maligna distinta de la enfermedad subyacente, el TCH alogénico estuvo indicado, dentro de los 3 años anteriores a la aleatorización, con la excepción de la resección completa de carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel, una neoplasia maligna in situ o de bajo riesgo. Cáncer de próstata después de la terapia curativa.
- No puedo tragar tabletas
- Participante no apto para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas condiciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán tabletas de placebo equivalentes por vía oral una vez al día en ciclos de 28 días a partir del día 1 hasta que se cumplan los criterios de interrupción o hasta el final del estudio.
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Forma farmacéutica: Tableta-Vía de administración: oral
Forma farmacéutica: Tableta-Vía de administración: oral
Forma farmacéutica:Tabla-Vía de administración:oral
|
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Experimental: Belumosudil
Los participantes recibirán comprimidos de 200 mg de belumosudil por vía oral (VO) una vez al día (QD) en ciclos de 28 días a partir del día 1 hasta que se cumplan los criterios de interrupción o hasta el final del estudio. Nota: En algunos casos, cuando el sujeto está tomando un inhibidor de la bomba de protones o un inductor potente de CYP3A4, se utilizan 200 mg dos veces al día (BID). |
Forma farmacéutica: Tableta-Vía de administración: oral
Otros nombres:
Forma farmacéutica: Tableta-Vía de administración: oral
Forma farmacéutica: Tableta-Vía de administración: oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de cualquier evento predefinido, lo que ocurra primero
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de síntomas de Lee modificada (mLSS)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes que logran una reducción clínicamente relevante en mLSS de al menos 6 puntos desde el inicio (solo en participantes de al menos 18 años de edad)
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Tasa de respuesta general duradera
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes que logran una respuesta general (PR o CR) según los criterios de respuesta de consenso de los NIH de 2014 a las 48 semanas y mantuvieron la respuesta durante al menos 6 meses
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Tasa de abstinencia de corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes que suspendieron con éxito todos los corticosteroides sistémicos para la cGVHD durante al menos 30 días antes de que ocurriera la progresión de la cGVHD, o del inicio de un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD, la recaída o recurrencia de la enfermedad subyacente o la toxicidad inaceptable.
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes que logran una respuesta general (CR o PR) según los criterios de respuesta de consenso de los NIH de 2014 en cualquier momento antes del inicio de un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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TRO a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes que logran una respuesta general (CR o PR) según los criterios de respuesta de consenso de los NIH de 2014 dentro de las 24 semanas (ciclo 7, día 1) antes del inicio de un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Tiempo desde la fecha de la primera respuesta hasta la fecha de progresión de la cGVHD, el inicio de un nuevo tratamiento sistémico para la cGVHD o la muerte, lo que ocurra primero.
El DOR se determina solo para los participantes que lograron una respuesta general (PR o CR) según los criterios de respuesta del consenso de los NIH de 2014.
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Reducción de dosis de corticosteroides.
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Proporción de participantes con una reducción en la dosis diaria de corticosteroides
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Supervivencia libre de fallos (FFS)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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La supervivencia libre de fracaso (FFS) se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de inicio de un nuevo tratamiento sistémico para cGVHD, recaída o recurrencia de la enfermedad subyacente, o muerte, lo que ocurra primero.
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Cambio en el resultado informado por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Cambio desde el inicio en el Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente Salud global (PROMIS-GH) (solo en participantes de al menos 18 años de edad) y el Cuestionario del grupo europeo de calidad de vida con 5 dimensiones y 5 niveles (EQ5D5L)
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento [TEAE], TEAE graves y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Supervivencia general
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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El tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa.
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente).
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Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente)
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El tiempo de respuesta se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha en que el paciente tiene la primera respuesta (CR o PR).
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente)
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Respuesta por órgano
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente)
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Proporción de participantes que logran RC o PR según los criterios de respuesta de consenso de los NIH (2014) en cualquier momento en cada órgano involucrado y antes del inicio de una nueva terapia sistémica para la cGVHD.
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Hasta el final del estudio (hasta 2,5 años desde el primer paciente)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
29 de septiembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
29 de septiembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
22 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
14 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Organización de la neumonía
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquiolitis Obliterante
- Bronquiolitis
- Bronquitis
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Síndrome de bronquiolitis obliterante
- Compuestos policíclicos
- Espierra
- Embarazos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Esparrazadienetrioles
- Madreadiediols
- Prednisona
- Prednisolona
- belumosudilo
- KD025
Otros números de identificación del estudio
- EFC17757
- 2023-505394-32 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1280-4918 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .