Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k testování perorálního léku, Belumosudilu, v kombinaci s kortikosteroidy u účastníků ve věku nejméně 12 let s nově diagnostikovaným chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli. (ROCKnrol-1)

13. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti belumusudilu v kombinaci s kortikosteroidy versus placebo v kombinaci s kortikosteroidy u účastníků ve věku nejméně 12 let s nově diagnostikovanou chronickou chorobou štěpu proti hostiteli (cGVHD)

Toto je paralelní dvouramenná studie fáze 3 pro léčbu nově diagnostikované středně těžké nebo těžké chronické GVHD.

Délka studie pro účastníka zahrnuje až 4 týdny pro screening; období léčby do klinicky významné progrese cGVHD (definované jako progrese vyžadující přidání nové systémové léčby cGVHD), relapsu/recidivy základního onemocnění, účastník zahájí novou systémovou léčbu cGVHD nebo nezaznamená nepřijatelnou toxicitu, na žádost účastníků nebo vyšetřovatelům nebo do konce studie, podle toho, co nastane dříve; alespoň 30 dní sledování nežádoucích příhod (AE) po poslední dávce až do vymizení nebo stabilizace, je-li to vhodné; a dlouhodobé sledování až do smrti nebo ukončení studia, podle toho, co nastane dříve.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Až 5 let

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

260

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Investigational Site Number : 0320001
      • Buenos Aires, Argentina, 1227
        • Investigational Site Number : 0320005
      • Buenos Aires, Argentina, 1280
        • Investigational Site Number : 0320003
      • Buenos Aires, Argentina, 1431
        • Investigational Site Number : 0320002
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Investigational Site Number : 0320004
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Investigational Site Number : 0320006
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Investigational Site Number : 0360005
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Investigational Site Number : 0360003
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3000
        • Investigational Site Number : 0360001
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Investigational Site Number : 0360004
  • Belgie
      • Bruges, Belgie, 8000
        • Investigational Site Number : 0560006
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent-Investigational Site Number : 0560003
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHU de Liège-Investigational Site Number : 0560004
      • Roeselare, Belgie, 8800
        • AZ Delta-Investigational Site Number : 0560002
    • Brussels Capital
      • Woluwe, Brussels Capital, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires St. Luc-Investigational Site Number : 0560005
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgie, 3000
        • UZ Leuven-Investigational Site Number : 0560001
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20230-130
        • INCA - Hospital do Câncer - Rio de Janeiro - Praça Da Cruz Vermelha- Site Number : 0760007
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital das Clinicas FMUSP- Site Number : 0760004
      • São Paulo, Brazílie, 05651-901
        • Hospital Israelita Albert Einstein- Site Number : 0760003
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80060-900
        • Hospital de Clinicas da Universidade Federal do Parana- Site Number : 0760008
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760006
  • Dánsko
    • Capital
      • Copenhagen, Capital, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital-Investigational Site Number : 2080002
    • Funen
      • Odense, Funen, Dánsko, 5000
        • Odense University Hospital-Investigational Site Number : 2080003
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Dánsko, 8200
        • Department of hematology-Investigational Site Number : 2080001
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13273
        • Institut Paoli Calmettes-Investigational Site Number : 2500004
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Hotel Dieu-Investigational Site Number : 2500005
      • Paris, Francie, 75010
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, Francie, 75571
        • Investigational Site Number : 2500001
      • Pessac, Francie, 33600
        • CHU Bordeaux-Hôpital Haut-Lévêque-Investigational Site Number : 2500002
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Hôpital Lyon Sud-Investigational Site Number : 2500007
      • Rennes, Francie, 35033
        • Hôpital Pontchaillou - CHU de Rennes-Investigational Site Number : 2500008
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • Investigational Site Number : 2500006
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum-Site Number : 5280005
      • Groningen, Holandsko, 9713 GR
        • Investigational Site Number : 5280003
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280002
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CS
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Hongkong
      • Pok Fu Lam, Hongkong, 999077
        • Investigational Site Number : 3440001
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Investigational Site Number : 3800003
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Investigational Site Number : 3800004
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Investigational Site Number : 3800011
      • Perugia, Itálie, 06156
        • Investigational Site Number : 3800010
      • Reggio Calabria, Itálie, 89133
        • Investigational Site Number : 3800006
      • Udine, Itálie, 33100
        • Investigational Site Number : 3800008
    • Ancona
      • Torette, Ancona, Itálie, 60020
        • Investigational Site Number : 3800012
    • Genova
      • Genoa, Genova, Itálie, 16132
        • Investigational Site Number : 3800005
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20132
        • Investigational Site Number : 3800009
      • Rozzano, Milano, Itálie, 20089
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Roma
      • Rome, Roma, Itálie, 00168
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Torino
      • Turin, Torino, Itálie, 10126
        • Investigational Site Number : 3800007
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Investigational Site Number : 3760002
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Investigational Site Number : 3760005
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Investigational Site Number : 3760006
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760003
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Investigational Site Number : 3760004
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Jižní Korea
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03080
        • Investigational Site Number : 4100002
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03722
        • Investigational Site Number : 4100003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 06351
        • Investigational Site Number : 4100004
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 06591
        • Investigational Site Number : 4100001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 5G2
        • Investigational Site Number : 1240007
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Investigational Site Number : 1240005
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4a 3j1
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Hôpital Maisonneuve Rosemont-Investigational Site Number : 1240001
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • CHU Sainte-Justine-Site Number : 1240003
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 4H4
        • Investigational Site Number : 1240008
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Investigational Site Number : 2760007
      • Cologne, Německo, 50937
        • Investigational Site Number : 2760003
      • Dresden, Německo, 01307
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Investigational Site Number : 2760005
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Kiel, Německo, 24105
        • Investigational Site Number : 2760010
      • Münster, Německo, 48149
        • Investigational Site Number : 2760009
      • Regensburg, Německo, 93053
        • Investigational Site Number : 2760006
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Investigational Site Number : 2760008
  • Polsko
      • Szczecin, Polsko, 71-252
        • Investigational Site Number : 6160008
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-952
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1099-023
        • Investigational Site Number : 6200003
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Investigational Site Number : 6200002
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Investigational Site Number : 0400003
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Investigational Site Number : 0400001
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Investigational Site Number : 0400004
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Investigational Site Number : 8260003
      • Manchester, Spojené království, M20 4BX
        • Investigational Site Number : 8260001
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Investigational Site Number : 8260004
    • Cardiff [Caerdydd Gb-crd]
      • Cardiff, Cardiff [Caerdydd Gb-crd], Spojené království, CF14 4XW
        • Investigational Site Number : 8260006
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, SE5 9RL
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences-Site Number : 8400019
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope National Medical Center- Site Number : 8400001
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco - Parnassus Heights- Site Number : 8400035
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Orlando- Site Number : 8400023
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30030
        • The Hope Clinic of Emory University- Site Number : 8400020
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University- Site Number : 8400017
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health University Hospital- Site Number : 8400006
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center- Site Number : 8400024
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital- Site Number : 8400033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute Site Number : 8400005
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute - Detroit- Site Number : 8400013
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • UNC Children's Hospital- Site Number : 8400025
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center - Winston-Salem - Medical Center Boulevard- Site Number : 8400007
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Oncology Hematology Care - Kenwood- Site Number : 8400030
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center (OSUCCC) - The James Cancer Hospital and Solove Research Institute- Site Number : 8400026
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University- Site Number : 8400027
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center- Site Number : 8400008
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute Site Number : 8400003
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center- Site Number : 8400002
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Oncology - Dallas - Worth Street- Site Number : 8400010
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Texas Transplant Institute - Methodist Hospital- Site Number : 8400037
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Comprehensive Cancer Center-Site Number : 8400031
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center- Site Number : 8400004
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center-Site Number : 8400029
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01120
        • Investigational Site Number : 7920006
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06200
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34010
        • Investigational Site Number : 7920005
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Česko
      • Brno, Česko, 62500
        • Interni hematologicka a onkologicka klinika Fakultni nemocnice Brno-Site Number : 2030003
      • Hradec Králové, Česko, 50005
        • IV. Interni hematologicka klinika, Fakultni nemocnice Hradec Kralove-Site Number : 2030002
      • Ostrava, Česko, 70852
        • Klinika hematoonkologie, Fakultni nemocnice Ostrava-Site Number : 2030001
      • Prague, Česko, 128 00
        • Ustav hematologie a krevni transfuze-Site Number : 2030004
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100050
        • Investigational Site Number : 1560019
      • Changchun, Čína, 130021
        • Investigational Site Number : 1560012
      • Changsha, Čína, 410008
        • Investigational Site Number : 1560010
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Investigational Site Number : 1560011
      • Guangzhou, Čína, 510000
        • Investigational Site Number : 1560005
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Hefei, Čína, 230001
        • Investigational Site Number : 1560014
      • Jinan, Čína, 250001
        • Investigational Site Number : 1560008
      • Jinan, Čína, 250014
        • Investigational Site Number : 1560007
      • Suzhou, Čína, 215006
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Suzhou, Čína, 215025
        • Investigational Site Number : 1560006
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Investigational Site Number : 1560004
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Investigational Site Number : 1560013
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Investigational Site Number : 1560015
      • Zhengzhou, Čína, 450008
        • Investigational Site Number : 1560009
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Nosokomeio Paidon I Agia Sofia-Site Number : 3000002
      • Thessaloniki, Řecko, 570 10
        • General Hospital of Thessaloniki "George Papanikolaou"-Site Number : 3000001
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Investigational Site Number : 7240004
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Niño Jesús-Site Number : 7240002
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitarioa de Malaga-Site Number : 7240003
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca-Site Number : 7240007
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío.-Site Number : 7240008
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Investigational Site Number : 7240012
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe-Site Number : 7240001
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
        • Investigational Site Number : 7240011
    • Catalunya [Cataluña]
      • Barcelona, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08036
        • Investigational Site Number : 7240005
      • Barcelona, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08908
        • ICO Institut Català d'Oncologia-Site Number : 7240006
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 413 45
        • Investigational Site Number : 7520003
      • Huddinge, Švédsko, 141 57
        • Investigational Site Number : 7520001
      • Lund, Švédsko, 221 85
        • Investigational Site Number : 7520002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V době podpisu informovaného souhlasu musí být pacientům alespoň 12 let včetně
  • Účastníci, kteří podstoupili alogenní HCT s nově diagnostikovanou středně těžkou až těžkou cGVHD podle konsenzuální diagnózy a kritérií stagingu NIH (2014)
  • Účastníci, kteří vyžadují systémovou léčbu kortikosteroidy pro cGVHD
  • Účastníci, kteří nedostali žádnou předchozí systémovou léčbu cGVHD (včetně ECP)
  • Pokud účastníci dostávají jiná imunosupresiva pro profylaxi nebo léčbu akutní GVHD, dávka by měla být pod prahem předem definovaným v protokolu
  • Tělesná hmotnost ≥ 40 kg
  • Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
  • Účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

Zdravotní podmínky

  • Histologický relaps základního onemocnění po poslední alogenní HCT
  • Potransplantační lymfoproliferativní onemocnění během 4 týdnů před randomizací
  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící
  • Netolerovat ekvivalentní dávku prednisonu kortikosteroidů ≥ 1 mg/kg/den Před/souběžná léčba
  • Účastník měl předchozí expozici belumodulilu.
  • Podstoupil jakoukoli předchozí systémovou léčbu cGVHD s následující výjimkou: Kortikosteroidy pro cGVHD byly podány do 7 dnů před plánovaným podáním IMP pouze v případě, že je to v zájmu účastníka.

Předchozí/souběžné zkušenosti z klinické studie

  • Obdrželi jakékoli zkoumané látky nebo jakékoli zkoumané zařízení nebo postup nebo zakázanou terapii pro tuto studii během 28 dnů nebo 5 eliminačních poločasů před randomizací, podle toho, co je delší Diagnostická hodnocení
  • Karnofsky (pokud je ve věku ≥16 let)/Lansky (pokud je ve věku <16 let) Skóre výkonu < 60
  • Krevní destičky <50 x 109/l. 3 dny před screeningovým hematologickým vyšetřením není povolena transfuze krevních destiček
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,0 x 109/l. Použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) nesmí během screeningu dosáhnout této úrovně
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 pomocí variabilního vzorce MDRD-4 (pokud je ve věku ≥18 let) nebo pomocí vzorce Bedside Schwartz (pokud je ve věku <18 let)
  • Aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >3 x ULN bez jaterní cGVHD (nebo >5 x ULN, pokud je způsobena cGVHD s jaterní cGVHD)
  • Celkový bilirubin > 1,5 × (ULN) (> 3 × ULN v případě Gilbertova syndromu)
  • Účastník má objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) z předpokládané hodnoty ≤ 39 % nebo má plicní skóre 3 podle konsenzuálních diagnostických a stagingových kritérií NIH (2014)
  • Anamnéza nebo jiný důkaz vážného onemocnění nebo jakýchkoli jiných stavů, které by podle názoru výzkumníka činily účastníka nevhodným pro studii (jako jsou malabsorpční syndromy, špatně kontrolované psychiatrické onemocnění nebo onemocnění koronárních tepen)
  • Známá historie viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Aktivní virové onemocnění včetně viru hepatitidy B (HBV) nebo viru hepatitidy C (HCV)
  • Aktivní nekontrolovaná infekce cytomegalovirem (CMV) a virem Epstein-Barrové (EBV). Infekce jsou považovány za kontrolované, pokud byla zahájena vhodná léčba a v době screeningu nejsou přítomny žádné známky zhoršení infekce podle úsudku zkoušejícího
  • Alogenní HCT diagnostikovaná nebo léčená pro jinou malignitu, než je základní onemocnění, byla indikována během 3 let před randomizací s výjimkou kompletní resekce bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, malignity in situ nebo nízkého rizika rakovina prostaty po kurativní terapii
  • Tablety nelze spolknout
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníci potenciálně ohrožení nedodržením studijních postupů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo tablety PO QD za 28denní cykly počínaje dnem 1, dokud nebudou splněna kritéria pro ukončení nebo do konce studie.
Lék: Prednison
Léková forma:Tableta-Způsob podání:orální
Lék: Prednisolon
Léková forma:Tableta-Způsob podání:orální
Lék: Placebo
Léková forma:Tabulka-Způsob podání:orální
Experimentální: Belumodulil

Účastníci dostanou belumodulil 200 mg tablety per os (PO) jednou denně (QD) v 28denních cyklech počínaje dnem 1, dokud nebudou splněna kritéria pro přerušení nebo do konce studie.

Poznámka: 200 mg dvakrát denně (BID) se používá v některých případech, když subjekt užívá inhibitor protonové pumpy nebo silný induktor CYP3A4)
Lék: Belumodulil
Léková forma:Tableta-Způsob podání:orální
Ostatní jména:
  • REZUROCK
  • SAR445761/ KD025
Lék: Prednison
Léková forma:Tableta-Způsob podání:orální
Lék: Prednisolon
Léková forma:Tableta-Způsob podání:orální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Od data randomizace k datu jakékoli předdefinované události, podle toho, co nastane jako první
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modifikovaná stupnice příznaků Lee (MLSS)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků, kteří dosáhnou klinicky relevantního snížení MLS nejméně 6 bodů od základní linie (pouze u účastníků nejméně 18 let)
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Odolná celková míra odezvy
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků, kteří dosáhnou celkové reakce (PR nebo CR) podle roku 2014 Kritéria konsensu NIH o 48 týdnů a zachovali reakci po dobu nejméně 6 měsíců
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Míra výběru kortikosteroidu
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků, kteří úspěšně přerušili všechny systémové kortikosteroidy pro CGVHD po dobu nejméně 30 dnů před výskytem progrese CGVHD, nebo zahájení nové systémové léčby pro CGVHD, relaps nebo recidivu podkladového onemocnění nebo nepřijatelnou toxičnost
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků, kteří dosáhnou celkové reakce (CR nebo PR) podle roku 2014 Kritéria konsensu NIH konsenzus
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Orr o 24 týdnů
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků, kteří dosáhnou celkové reakce (CR nebo PR) podle roku 2014 Kritéria konsensu NIH o 24 týdnů (cyklus 7. den 1) před zahájením nového systémového ošetření CGVHD
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Délka odezvy (DOR)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Čas od data první reakce na datum progrese CGVHD, zahájení nové systémové léčby CGVHD nebo smrt, podle toho, co nastane jako první. DOR je určen pouze pro účastníky, kteří dosáhli celkové reakce (PR nebo CR) podle kritérií konsensu NIH konsensu NIH
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Snížení dávky kortikosteroidu
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Podíl účastníků se snížením denní dávky kortikosteroidů
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Neúspěch bez přežití (FFS)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Přežití bez selhání (FFS) je definováno jako čas od data randomizace do data zahájení nové systémové léčby CGVHD, relapsu nebo opakování základního onemocnění nebo smrti, podle toho, co nastane jako první.
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Změna výsledku pacienta hlášená (Pro)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Změna z výchozí hodnoty u pacientů uváděných výsledků Informační systém měření Globální zdraví (PROMIS-GH) (pouze u účastníků nejméně 18 let) a dotazníku pro evropskou kvalitu života s 5 rozměry a 5 úrovněmi (EQ5D5L)
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Počet účastníků s nepříznivými účinky s léčbou [čaje], vážnými čaji a nežádoucí účinky zvláštního zájmu (Aesis)
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Celkové přežití
Časové okno: Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Čas od data randomizace do data úmrtí z důvodu jakékoli příčiny
Až do konce studie (až 2,5 roku od prvního pacienta).
Čas na odpověď (TTR)
Časové okno: Až do konce studia (až 2,5 roku od prvního pacienta)
Čas na odpověď je definován jako čas od randomizace k datu, kdy pacient má první odpověď (CR nebo PR).
Až do konce studia (až 2,5 roku od prvního pacienta)
Odpověď orgánem
Časové okno: Až do konce studia (až 2,5 roku od prvního pacienta)
Podíl účastníků, kteří dosáhnou CR nebo PR podle kritérií konsensu NIH konsensu (2014) v každém časovém bodě v každém zahrnutém orgánu a před začátkem nové systémové terapie pro CGVHD.
Až do konce studia (až 2,5 roku od prvního pacienta)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC17757
  • 2023-505394-32 (Identifikátor registru: CTIS)
  • U1111-1280-4918 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická choroba štěpu versus hostitel

Klinické studie na Belumodulil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit