Evaluering av opptak og nytte av kliniske veier for nylig diagnostiserte pasienter med myelomatose

Plattform

Pasienter i denne kohorten deltar i All4Cure-plattformen og det har vært etablert intensjon om å behandle i henhold til den kliniske veien. I tillegg vil pasientens primærlege også være deltaker i All4Cure-plattformen.

Annen: Multippelt myelomvei

Bruk og overholdelse av en multippelt myelomvei.

Annen: All4Cure-plattformen

Deltaker i All4Cure-plattformen.

Dokumentasjon

Pasienter i denne kohorten deltar ikke i All4Cure-plattformen, men det har vært en etablert intensjon om å behandle i henhold til den kliniske veien.

Annen: Multippelt myelomvei

Bruk og overholdelse av en multippelt myelomvei.

Annen: Dokumentasjonsvei

Bruk av myelomatose gjennom skriftlig dokumentasjon.

Utenfor vei

Pasienter i denne kohorten deltar ikke i All4Cure-plattformen, og det har ikke vært intensjon om å behandle i henhold til den kliniske veien som er etablert i en landemerkeperiode.

For å sammenligne frekvensen av tumorrespons og fullstendig tumorrespons (≥VGPR og ≥CR) innen 12 måneder etter start av frontlinjebehandling mellom Documentation- og Off-Pathway COHORT-gruppene.

Tumorrespons vil være en binær klassifisering som indikerer den beste tumorresponsen dokumentert gjennom 12 måneder etter start av frontlinjebehandling, basert på responsvurdering av stringent komplett respons (sCR), komplett respons (CR), meget god partiell respons (VGPR), partiell respons (PR), stabil sykdom (SD), progressiv sykdom (PD) og ikke evaluerbar / ikke evaluert (NE). Gitt at standarden for omsorg er å oppnå minst en VGPR i frontlinjeinnstillingen, vil VGPR + sCR + CR bli definert som en tumorrespons, og andre verdier vil bli tolket som ikke-respons for formålet med dette målet. Separat vil sCR + CR bli tolket som en fullstendig tumorrespons, og andre verdier vil bli tolket som ufullstendig (VGPR) eller ikke-respons (PR, SD eller PD). Andelen pasienter som oppnår VGPR eller bedre når som helst innen 12 måneder, og hver for seg andelen pasienter som oppnår CR eller bedre, vil bli sammenlignet mellom Dokumentasjons- og Off-Pathway COHORT-gruppene.

For å sammenligne traseoverholdelse mellom plattform- og dokumentasjons-COHORT-gruppens implementeringer av den MRD-målrettede kliniske banen.

Pathway adherence vil kvantifiseres basert på adherence score, som reflekterer en sum av poeng kreditert for pathway-spesifiserte aktiviteter som utføres i løpet av 12-månedersperioden som starter fra starten av behandlingen. Overholdelsespoengsummen vil bli beregnet ved 3, 6 og 12 måneders perioder med en minimum mulig poengsum på 0 poeng i alle tidsperioder. Maksimalt mulig poengsum vil være 30 poeng i løpet av 3- og 6-månederstiden og en maksimal mulig poengsum på 40 poeng i løpet av 12-månederstiden. De høyere poengskårene indikerer mer overholdelse av banen.

For å sammenligne frekvensen av tumorrespons og fullstendig tumorrespons (≥VGPR og ≥CR) innen 12 måneder etter start av frontlinjebehandling mellom PATHWAY-grupper (On-Pathway vs. Off-Pathway).

For å sammenligne frekvensen av tumorrespons og fullstendig tumorrespons (≥VGPR og ≥CR) innen 12 måneder etter start av frontlinjebehandling mellom Platform- og Off-Pathway COHORT-gruppene.

: For å sammenligne frekvensen av tumorrespons og fullstendig tumorrespons (≥VGPR og ≥CR) innen 12 måneder etter start av frontlinjebehandling mellom Documentation- og Off-Pathway COHORT-gruppene.

Dette vil ekskludere off-pathway-pasienter som fikk daratumumab som en del av deres førstelinjebehandling.

For å vurdere frekvensen av MRD-negativitet (ved 10-5 og 10-6 terskler) på et hvilket som helst tidspunkt gjennom 12 måneder etter start av frontlinjebehandling mellom plattform- og dokumentasjons-COHORT-gruppens implementeringer av den MRD-målrettede kliniske banen.

MRD-negativitet vil bli vurdert separat basert på 10-5 (1/100 000) og 10-6 (1/1 000 000) terskler, med rater av MRD-negativitet sammenlignet på tvers av plattform- og dokumentasjonsKOHORT-gruppene for hvert MRD-negativitetsendepunkt.

Indikasjon på MRD-negativitet på et hvilket som helst tidspunkt innen 12 måneder etter start av frontlinjebehandling under hver av tersklene vil anses å utgjøre MRD-negativ status for det terskelendepunktet, uavhengig av bevis på MRD-positiv status ved andre vurderinger.

For å sammenligne progresjonsfri overlevelse (PFS), tid til neste behandling (TTNT) og total overlevelse (OS) mellom Documentation og Off-Pathway COHORT-gruppene.

Dette vil bli gjort fra et landemerke 6 måneder etter start av frontlinjeterapi, og for å sammenligne PFS, TTNT og OS mellom Platform- og Documentation COHORT-gruppene fra det samme landemerketidspunktet.

For å vurdere sensitiviteten til resultatene for valg av landemerketidspunkt, vil analysen også evaluere utfall målt fra 3-måneders og 12-måneders landemerker.

For å beskrive hyppigheten av pasienter som møtte hindringer rapportert i journalen for å få tilgang til D-RVd for induksjonsterapi eller for å få tilgang til Dara-R for vedlikeholdsbehandling fra tredjepartsbetalere.

Dersom det rapporteres mer enn én hindringstype per pasient, vil hver som er dokumentert i journalen bli påtegnet.

Frekvensen av pasienter som møtte hver hindringstype, og hyppigheten av pasienter som møtte en hindring (dvs. minst én hindring), vil bli rapportert blant pasienter som journalen indikerer forsøkte å få behandling med Daratumumab, Revlimid, Velcade, Dexamethason (D-RVd) eller Daratumumab, Revlimid (Dara-R), av COHORT-gruppen.

For å beskrive prosentandelen av pasienter som møtte hindringer rapportert i journalen for tilgang til D-RVd for induksjonsterapi eller for tilgang til Daratumumab, Revlimid (Dara-R) for vedlikeholdsbehandling fra tredjepartsbetalere.

Dersom det rapporteres mer enn én hindringstype per pasient, vil hver som er dokumentert i journalen bli påtegnet.

Prosentandelen av pasienter som møtte hver hindringstype, og prosentandelen av pasienter som møtte en hindring (dvs. minst én hindring), vil bli rapportert blant pasienter som journalen indikerer forsøkte å få behandling med Daratumumab, Revlimid, Velcade, Dexamethason (D-RVd) eller Daratumumab, Revlimid (Dara-R), av COHORT-gruppen.

For å estimere prosentandelen av alle pasienter med NDMM som omsorg ble gitt innenfor QCCA/Exigent-nettverket fra datoen for den første pasienten som ble registrert til datoen for den siste pasienten som ble registrert.

Dette målet krever analyse av det registrerte pasientutvalget som en undergruppe av den underliggende kvalifiserte populasjonen innenfor QCCA/Exigent-nettverket, og vil bli utført gjennom analyse av case-screeningsdata, uten formell datainnsamling fra den underliggende populasjonen av ikke-akkumulerte kvalifiserte pasienter.

Å undersøke frekvensen av tumorrespons og fullstendig tumorrespons (≥VGPR og ≥CR) innen 12 måneder etter starten av frontlinjebehandlingen som en funksjon av pathway adherence, kontrollerende demografiske og kliniske egenskaper.

• Dette utforskende målet vurderer muligheten for at noen pasienter og behandlere som det er dokumentert hensikt om å følge den kliniske veien, kanskje ikke følger særlig godt, og dette kan dempe den observerte forskjellen mellom dokumentasjons- og off-pathway-kohortene. Hvis dette skjer, bør analyse under dette målet isolere effekten av overholdelse mer direkte.
• Merk at analyse under dette målet ikke anses som en erstatning for kohortsammenligninger, fordi måling av etterlevelse i denne studien vil være begrenset til et sett med indikatorer som sannsynligvis vil bli dokumentert i den elektroniske journalen (EMR).

For å beskrive frekvensen av vedvarende MRD-negativitet (ved 10-5 og 10-6 terskler) observert i løpet av studieperioden på tvers av plattform- og dokumentasjons-COHORT-gruppens implementeringer av den MRD-målrettede kliniske banen.

• Vedvarende MRD-negativitet vil bli definert som bevis på MRD-negativitet (ved 10-5 og 10-6 terskler) minst 6 måneder etter et tidligere funn av MRD-negativitet, uten et mellomliggende funn av MRD-positivitet.
• Merk at pasienter vil ha variabel varighet av oppfølging, og variabel mulighet for observasjon av vedvarende MRD-negativitet. Følgelig vil denne analysen under dette målet kun være beskrivende.

Dette utforskende målet vil vurdere om det er av interesse å utforske ytterligere analyser under disse målene med undergruppen av pasienter som er kvalifisert for transplantasjon.

Spesifikasjoner for forskningsspørsmålene for denne undergruppen vil være som angitt under hvert av målene 1 til 7 ovenfor.