Ocena wykorzystania i użyteczności ścieżek klinicznych u nowo zdiagnozowanych pacjentów ze szpiczakiem mnogim

Platforma

Pacjenci w tej kohorcie uczestniczą w platformie All4Cure i ustalono, że mają zamiar leczyć zgodnie ze ścieżką kliniczną. Dodatkowo uczestnikiem platformy All4Cure będzie także lekarz prowadzący pacjenta.

Inny: Szlak szpiczaka mnogiego

Stosowanie i przestrzeganie szlaku szpiczaka mnogiego.

Inny: Platforma All4Cure

Uczestnik platformy All4Cure.

Dokumentacja

Pacjenci w tej kohorcie nie uczestniczą w platformie All4Cure, ale ustalono, że mają zamiar leczyć zgodnie ze ścieżką kliniczną.

Inny: Szlak szpiczaka mnogiego

Stosowanie i przestrzeganie szlaku szpiczaka mnogiego.

Inny: Ścieżka dokumentacji

Zastosowanie szlaku szpiczaka mnogiego w pisemnej dokumentacji.

Poza trasą

Pacjenci w tej kohorcie nie uczestniczą w platformie All4Cure i nie było zamiaru leczenia zgodnie ze ścieżką kliniczną ustaloną w przełomowym okresie.

Porównanie szybkości odpowiedzi nowotworu i całkowitej odpowiedzi guza (≥VGPR i ≥CR) w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii pomiędzy grupami z Dokumentacją i Off-Pathway COHORT.

Odpowiedź nowotworu będzie stanowić klasyfikację binarną wskazującą najlepszą odpowiedź guza udokumentowaną w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii, w oparciu o ocenę odpowiedzi obejmującą rygorystyczną odpowiedź całkowitą (sCR), odpowiedź całkowitą (CR), bardzo dobrą odpowiedź częściową (VGPR), odpowiedź częściowa (PR), choroba stabilna (SD), choroba postępująca (PD) i niemożliwa do oceny/nieoceniona (NE). Biorąc pod uwagę, że standardem leczenia jest osiągnięcie co najmniej VGPR na pierwszej linii leczenia, VGPR + sCR + CR zostanie zdefiniowane jako odpowiedź nowotworu, a inne wartości będą interpretowane jako brak odpowiedzi na potrzeby tego celu. Oddzielnie sCR + CR będą interpretowane jako całkowita odpowiedź guza, a inne wartości będą interpretowane jako niekompletne (VGPR) lub brak odpowiedzi (PR, SD lub PD). Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli VGPR lub lepszy w dowolnym momencie w ciągu 12 miesięcy i oddzielnie odsetek pacjentów, którzy osiągnęli CR lub lepszy, zostaną porównane pomiędzy grupami z dokumentacją i grupą COHORT poza szlakiem.

Porównanie przestrzegania ścieżki pomiędzy wdrożeniami platformy i dokumentacji grupy COHORT ścieżki klinicznej ukierunkowanej na MRD.

Przestrzeganie ścieżki leczenia będzie oceniane ilościowo na podstawie wyniku przestrzegania ścieżki leczenia, który odzwierciedla sumę punktów przyznanych za działania określone na ścieżce wykonane w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia leczenia. Wynik w zakresie przestrzegania zasad będzie obliczany w okresach 3, 6 i 12-miesięcznych, przy czym minimalny możliwy wynik wynosi 0 punktów we wszystkich okresach. Maksymalny możliwy wynik wyniesie 30 punktów w okresie 3 i 6 miesięcy, a maksymalny możliwy wynik 40 punktów w okresie 12 miesięcy. Wyższe wyniki punktowe wskazują na większe przestrzeganie ścieżki.

Porównanie szybkości odpowiedzi nowotworu i całkowitej odpowiedzi nowotworu (≥VGPR i ≥CR) w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii pomiędzy grupami PATHWAY (On-Pathway vs. Off-Pathway).

Porównanie szybkości odpowiedzi nowotworu i całkowitej odpowiedzi nowotworu (≥VGPR i ≥CR) w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii pomiędzy grupami COHORT platformowymi i poza szlakiem.

: Porównanie szybkości odpowiedzi nowotworu i całkowitej odpowiedzi nowotworu (≥VGPR i ≥CR) w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii pomiędzy grupami z Dokumentacji i Off-Pathway COHORT.

Wykluczy to pacjentów Off-Pathway, którzy otrzymywali daratumumab w ramach schematu leczenia pierwszego rzutu.

Aby ocenić wskaźniki negatywnego wyniku MRD (przy progach 10-5 i 10-6) w dowolnym momencie przez 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii pomiędzy wdrożeniami w grupie Platformy i Dokumentacji COHORT ścieżki klinicznej ukierunkowanej na MRD.

Ujemność MRD będzie oceniana oddzielnie w oparciu o progi 10-5 (1/100 000) i 10-6 (1/1 000 000), przy czym wskaźniki ujemnego wyniku MRD zostaną porównane w grupach COHORT Platformy i Dokumentacji dla każdego punktu końcowego ujemnego MRD.

Wskazanie ujemnego wyniku MRD w dowolnym momencie w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii w ramach każdego z progów zostanie uznane za status ujemny pod względem MRD dla tego progowego punktu końcowego, niezależnie od dowodów potwierdzających status MRD dodatni w innych ocenach.

Porównanie przeżycia wolnego od progresji (PFS), czasu do następnego leczenia (TTNT) i przeżycia całkowitego (OS) pomiędzy grupami z Dokumentacją i grupą COHORT poza szlakiem.

Zostanie to przeprowadzone od punktu przełomowego po 6 miesiącach od rozpoczęcia terapii pierwszej linii i w celu porównania PFS, TTNT i OS pomiędzy grupami COHORT z platformy i dokumentacji z tego samego przełomowego punktu czasowego.

Aby ocenić wrażliwość wyników na wybór przełomowego punktu czasowego, w analizie zostaną również ocenione wyniki mierzone w punktach orientacyjnych za 3 i 12 miesięcy.

Opisanie częstotliwości pacjentów, którzy napotkali przeszkody zgłoszone w dokumentacji w dostępie do D-RVd w celu terapii indukcyjnej lub w uzyskaniu dostępu do Dara-R w celu leczenia podtrzymującego od zewnętrznych płatników.

Jeżeli na pacjenta zgłoszono więcej niż jeden rodzaj przeszkody, każdy udokumentowany w dokumentacji zostanie zatwierdzony.

Częstotliwość pacjentów, którzy napotkali każdy rodzaj przeszkody oraz częstotliwość pacjentów, którzy napotkali jakąkolwiek przeszkodę (tj. co najmniej jedną przeszkodę), zostanie podana wśród pacjentów, co do których w dokumentacji wskazano, że podejmowali próbę leczenia daratumumabem, Revlimidem, Velcade, deksametazonem (D-RVd) lub Daratumumab, Revlimid (Dara-R), według grupy COHORT.

Opisanie odsetka pacjentów, którzy napotkali przeszkody zgłoszone w dokumentacji w dostępie do D-RVd w celu terapii indukcyjnej lub w uzyskaniu dostępu do daratumumabu, Revlimidu (Dara-R) w celu leczenia podtrzymującego od zewnętrznych płatników.

Jeżeli na pacjenta zgłoszono więcej niż jeden rodzaj przeszkody, każdy udokumentowany w dokumentacji zostanie zatwierdzony.

Odsetek pacjentów, którzy napotkali każdy rodzaj przeszkody oraz odsetek pacjentów, którzy napotkali jakąkolwiek przeszkodę (tj. co najmniej jedną przeszkodę), będzie raportowany spośród pacjentów, co do których w dokumentacji wskazano, że podejmowali próbę leczenia daratumumabem, Revlimidem, Velcade, deksametazonem (D-RVd) lub Daratumumab, Revlimid (Dara-R), według grupy COHORT.

Aby oszacować odsetek wszystkich pacjentów z NDMM, którym zapewniono opiekę w ramach sieci QCCA/Exigent od daty pierwszego zarejestrowanego pacjenta do daty ostatniego zapisanego pacjenta.

Cel ten wymaga analizy próbki włączonych pacjentów jako podzbioru podstawowej kwalifikującej się populacji w ramach sieci QCCA/Exigent i zostanie przeprowadzony poprzez analizę danych przesiewowych przypadków, bez formalnego gromadzenia danych z podstawowej populacji nieuwzględnionych kwalifikujących się pacjentów.

Zbadanie szybkości odpowiedzi nowotworu i całkowitej odpowiedzi nowotworu (≥VGPR i ≥CR) w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii pierwszej linii w zależności od przestrzegania szlaku leczenia, kontrolując cechy demograficzne i kliniczne.

• Ten cel eksploracyjny uwzględnia możliwość, że niektórzy pacjenci i świadczeniodawcy, dla których udokumentowano zamiar przestrzegania ścieżki klinicznej, mogą nie stosować się zbyt dobrze, co może osłabić obserwowaną różnicę między kohortami z dokumentacją i kohortami poza ścieżką. Jeśli tak się stanie, analiza w ramach tego celu powinna bardziej bezpośrednio wyodrębnić wpływ przestrzegania zaleceń.
• Należy zauważyć, że analizy w ramach tego celu nie można uważać za substytut porównań kohortowych, ponieważ pomiar przestrzegania zaleceń w tym badaniu będzie ograniczony do zestawu wskaźników, które prawdopodobnie zostaną udokumentowane w elektronicznej dokumentacji medycznej (EMR).

Opisanie wskaźników trwałego negatywnego wyniku MRD (przy progach 10-5 i 10-6) obserwowanych w okresie badania w ramach wdrożeń grupy COHORT w ramach platformy i dokumentacji ścieżki klinicznej ukierunkowanej na MRD.

• Trwały negatywny wynik MRD zostanie zdefiniowany jako dowód negatywnego wyniku MRD (przy progach 10-5 i 10-6) co najmniej 6 miesięcy po wcześniejszym stwierdzeniu negatywnego wyniku MRD, bez pośredniego stwierdzenia dodatniego wyniku MRD.
• Należy pamiętać, że pacjenci będą mieli różny czas trwania obserwacji i zmienne możliwości obserwacji utrzymującego się negatywnego wyniku MRD. W związku z tym analiza w ramach tego celu będzie miała wyłącznie charakter opisowy.

W tym celu eksploracyjnym rozważone zostanie, czy interesujące jest zbadanie dalszej analizy w ramach tych celów z podzbiorem pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu.

Specyfikacje pytań badawczych dla tego podzbioru będą takie, jak podano w ramach każdego z celów od 1 do 7 powyżej.