Kliinisten reittien oton ja hyödyllisyyden arviointi äskettäin diagnosoiduilla multippeli myeloomapotilailla

Alusta

Tämän kohortin potilaat osallistuvat All4Cure-alustaan, ja on ollut vakiintunut aikomus hoitaa kliinisen polun mukaan. Lisäksi potilaan ensisijainen lääkäri osallistuu myös All4Cure-alustaan.

Muut: Multippeli myeloomareitti

Multippelin myeloomareitin käyttö ja sitoutuminen siihen.

Muut: All4Cure-alusta

Osallistuja All4Cure-alustalle.

Dokumentointi

Tämän kohortin potilaat eivät osallistu All4Cure-alustaan, mutta on ollut vakiintunut aikomus hoitaa kliinisen polun mukaan.

Muut: Multippeli myeloomareitti

Multippelin myeloomareitin käyttö ja sitoutuminen siihen.

Muut: Dokumentointipolku

Multippelin myelooman reitin käyttö kirjallisen dokumentaation avulla.

Tien ulkopuolella

Tämän kohortin potilaat eivät osallistu All4Cure-alustalle, eikä niissä ole ollut aikomusta hoitaa kliinisen reitin mukaan, joka on määritelty merkkiajanjaksolla.

Tuumorivasteen ja täydellisen kasvainvasteen (≥VGPR ja ≥CR) vertailu 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta dokumentaatio- ja Off-Pathway COHORT -ryhmien välillä.

Kasvainvaste on binäärinen luokitus, joka osoittaa parhaan tuumorivasteen, joka on dokumentoitu 12 kuukauden aikana etulinjan hoidon aloittamisesta, ja se perustuu vastearviointiin: tiukka täydellinen vaste (sCR), täydellinen vaste (CR), erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR), osittainen vaste (PR), stabiili sairaus (SD), etenevä sairaus (PD) ja ei arvioitavissa / ei arvioitu (NE). Ottaen huomioon, että hoidon standardi on saavuttaa vähintään VGPR etulinjassa, VGPR + sCR + CR määritellään kasvainvasteeksi ja muut arvot tulkitaan reagoimattomuuksiksi tämän tavoitteen kannalta. Erikseen sCR + CR tulkitaan täydelliseksi kasvainvasteeksi, ja muut arvot tulkitaan epätäydelliseksi (VGPR) tai ei-vasteeksi (PR, SD tai PD). Niiden potilaiden osuutta, jotka saavuttavat VGPR:n tai paremman minkä tahansa pisteen 12 kuukauden sisällä, ja erikseen niiden potilaiden osuutta, jotka saavuttavat CR:n tai paremman, verrataan Documentation- ja Off-Pathway COHORT -ryhmien välillä.

Verrata hoitoreittien noudattamista MRD-kohdistetun kliinisen reitin alustan ja dokumentoinnin COHORT-ryhmän toteutusten välillä.

Reittihoitoon sitoutuminen kvantifioidaan sitoutumispistemäärän perusteella, joka kuvastaa hoidon aloittamisesta alkavan 12 kuukauden jakson aikana suoritetuista polulle määritellyistä toiminnoista saatujen pisteiden summaa. Sitoutumispisteet lasketaan 3, 6 ja 12 kuukauden jaksoissa siten, että kaikkien ajanjaksojen aikana saatava vähimmäispistemäärä on 0 pistettä. Suurin mahdollinen pistemäärä on 30 pistettä 3 ja 6 kuukauden aikapisteissä ja enimmäispistemäärä 40 pistettä 12 kuukauden aikapisteissä. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa sitoutumista reittiin.

Tuumorivasteen ja täydellisen kasvainvasteen (≥VGPR ja ≥CR) vertailu PATHWAY-ryhmien välillä 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta (On-Pathway vs. Off-Pathway).

Tuumorivasteen ja täydellisen kasvainvasteen (≥VGPR ja ≥CR) vertailu 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta Platform- ja Off-Pathway COHORT -ryhmien välillä.

: Tuumorivasteen ja täydellisen kasvainvasteen (≥VGPR ja ≥CR) vertailu 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta Documentation- ja Off-Pathway COHORT -ryhmien välillä.

Tämä sulkee pois Off-Pathway-potilaat, jotka saivat daratumumabia osana etulinjan hoito-ohjelmaa.

MRD-negatiivisuuden arvioiminen (10-5 ja 10-6 kynnysarvoilla) missä tahansa vaiheessa 12 kuukauden kuluessa etulinjan hoidon aloittamisesta MRD-kohdistetun kliinisen reitin alusta- ja dokumentaatiokohort-ryhmätoteutuksissa.

MRD-negatiivisuus arvioidaan erikseen 10-5 (1/100 000) ja 10-6 (1/1 000 000) kynnysten perusteella. MRD-negatiivisuuksia verrataan alusta- ja dokumentaatiokohortissa kunkin MRD-negatiivisuuden päätepisteen osalta.

MRD-negatiivisuuden osoittaminen missä tahansa vaiheessa 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta kunkin kynnyksen alapuolella katsotaan MRD-negatiiviseksi kyseiselle kynnyksen päätepisteelle, riippumatta siitä, onko näyttöä MRD-positiivisesta statuksesta muissa arvioinneissa.

Vertaaksemme etenemisvapaata eloonjäämistä (PFS), aikaa seuraavaan hoitoon (TTNT) ja kokonaiseloonjäämistä (OS) Documentation- ja Off-Pathway COHORT -ryhmien välillä.

Tämä tehdään maamerkistä 6 kuukautta etulinjan hoidon aloittamisen jälkeen ja vertailla PFS:tä, TTNT:tä ja käyttöjärjestelmää Platform- ja Documentation COHORT -ryhmien välillä samasta maamerkkihetkestä.

Arvioidakseen tulosten herkkyyttä maamerkkien aikapisteen valinnassa analyysissä arvioidaan myös tuloksia mitattuna 3 kuukauden ja 12 kuukauden maamerkeistä.

Kuvaa niiden potilaiden esiintymistiheyttä, jotka kohtasivat tietueessa ilmoitettuja esteitä päästäkseen D-RVd:hen induktiohoitoon tai saadakseen Dara-R:n ylläpitohoitoa kolmannen osapuolen maksajilta.

Jos potilasta kohden on raportoitu useampi kuin yksi estetyyppi, jokainen tietueeseen dokumentoitu este hyväksytään.

Jokaisen estetyypin kohtaaneiden potilaiden esiintymistiheys ja minkä tahansa esteen (eli vähintään yhden esteen) kohtaaneiden potilaiden esiintymistiheys ilmoitetaan potilaista, jotka tietueen mukaan yrittivät saada Daratumumab-, Revlimid-, Velcade-, Dexamethasone-hoitoa. (D-RVd) tai Daratumumab, Revlimid (Dara-R), COHORT-ryhmän mukaan.

Kuvaa niiden potilaiden prosenttiosuutta, jotka kohtasivat tietueessa esteitä saadakseen D-RVd:tä induktiohoitoa varten tai saadakseen Daratumumab, Revlimid (Dara-R) ylläpitohoitoa kolmannen osapuolen maksajilta.

Jos potilasta kohden on raportoitu useampi kuin yksi estetyyppi, jokainen tietueeseen dokumentoitu este hyväksytään.

Jokaisen estetyypin kohtaaneiden potilaiden prosenttiosuus ja minkä tahansa esteen (eli vähintään yhden esteen) kohtaaneiden potilaiden prosenttiosuus ilmoitetaan potilaista, jotka tietueen mukaan yrittivät saada Daratumumab-, Revlimid-, Velcade-, Dexamethasone-hoitoa. (D-RVd) tai Daratumumab, Revlimid (Dara-R), COHORT-ryhmän mukaan.

Arvioimaan kaikkien NDMM-potilaiden prosenttiosuus, joille annettiin hoitoa QCCA/Exigent-verkostossa ensimmäisen potilaan rekisteröintipäivästä viimeisen rekisteröidyn potilaan päivämäärään.

Tämä tavoite edellyttää rekisteröidyn potilasnäytteen analysointia QCCA/Exigent-verkoston taustalla olevan tukikelpoisen populaation osajoukona, ja se suoritetaan tapausten seulontatietojen analysoinnilla ilman muodollista tietojen keräämistä kerryttämättömien tukikelpoisten potilaiden taustajoukosta.

Tutkia kasvainvasteen ja täydellisen kasvainvasteen (≥VGPR ja ≥CR) nopeutta 12 kuukauden sisällä etulinjan hoidon aloittamisesta reittiin sitoutumisen funktiona, demografisten ja kliinisten ominaisuuksien hallinnassa.

• Tässä tutkivassa tavoitteessa otetaan huomioon mahdollisuus, että jotkin potilaat ja palveluntarjoajat, joilla on dokumentoitu aikomus noudattaa kliinistä polkua, eivät välttämättä pysy kovin hyvin, mikä voi heikentää havaittua eroa dokumentaatio- ja off-Pathway-kohortien välillä. Jos näin tapahtuu, tämän tavoitteen mukaisen analyysin pitäisi eristää kiinnittymisen vaikutus suoremmin.
• Huomaa, että tämän tavoitteen mukaista analyysiä ei pidetä kohorttivertailujen korvikkeena, koska hoitoon sitoutumisen mittaaminen tässä tutkimuksessa rajoittuu indikaattoreihin, jotka todennäköisesti dokumentoidaan sähköiseen sairauskertomukseen (EMR).

Kuvaamaan jatkuvan MRD-negatiivisuuden (10-5 ja 10-6 kynnysarvoilla) osuudet, joita havaittiin tutkimusjakson aikana MRD-kohdistetun kliinisen reitin alusta- ja dokumentaatiokohortissa.

• Jatkuva MRD-negatiivisuus määritellään todisteeksi MRD-negatiivisuudesta (10-5- ja 10-6-kynnyksillä) vähintään 6 kuukautta edellisen MRD-negatiivisuuden löydön jälkeen, ilman välissä olevaa MRD-positiivisuutta.
• Huomaa, että potilailla on vaihteleva seurantajakson kesto ja vaihteleva mahdollisuus tarkkailla jatkuvaa MRD-negatiivisuutta. Tästä syystä tämä tämän tavoitteen mukainen analyysi on vain kuvaava.

Tässä tutkivassa tavoitteessa pohditaan, onko kiinnostavaa tutkia näiden tavoitteiden mukaista lisäanalyysiä niiden potilaiden osajoukon kanssa, jotka ovat kelvollisia elinsiirtoihin.

Tämän osajoukon tutkimuskysymysten spesifikaatiot olisivat edellä kunkin tavoitteen 1-7 alla esitetyt.