Effekten av terapi ved bruk av Colesevelam-behandling som reduserer gallesyrer hos pasienter med Fontan-sirkulasjon. (MYSTIC)
Effekten av terapi ved bruk av Colesevelam-behandling som reduserer gallesyrer hos pasienter med Fontan Circulation (MYSTIC) Pilotstudie.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne foreslår en prospektiv, dobbeltblind, placebo cross-over, pilotstudie som evaluerer colesevelam (intestinal BA scavenger) terapi og placebo hos 25 stabile voksne FC-deltakere. Disse deltakerne vil bli rekruttert fra kardiologiske klinikker ved St. Boniface Hospital, nærmere bestemt Manitoba Adult Congenital Heart (MACH) Clinic. Deltakerne vil bli randomisert til å bli behandlet med enten colesevelam (625 mg tabletter - 3 tabeller to ganger daglig) eller placebo (3 tabletter to ganger daglig) i 6 uker, ispedd 8 ukers utvaskingstid. Godkjenning av lokal forsknings- og etikkstyre vil bli innhentet. Informert samtykke vil bli innhentet fra alle deltakere.
Ytterligere 25 alders- og kjønnsmatchede friske kontrolldeltakere vil bli rekruttert fra annonsering ved St. Boniface Hospital og University of Manitoba. Disse friske kontrolldeltakerne vil være komparatorer med de randomiserte Fontan-deltakerne ved baseline. Rekrutteringen av denne gruppen vil bli fullført etter at alle Fontan-deltakerne har blitt screenet, samtykket og randomisert for å sikre nøyaktighet av alder og kjønn. Deltakere i alder og kjønn vil være +/- 3 år og ikke gravide eller ammende ved studiebesøket.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Ashish Shah, M.D.
- Telefonnummer: 204-237-2023
- E-post: ashah5@sbgh.mb.ca
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier - Fontan-deltakere
i) Full alder av samtykke (minst ≥ 18 år) ved screening
ii) Signert og datert skriftlig informert samtykke i samsvar med ICF-GCP og lokale forskrifter før opptak til studiet
iii) Mannlige eller kvinnelige deltakere. Kvinner i fertil alder (WOCBP) må være klare og i stand til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder som resulterer i en lav feilrate på mindre enn 1 % per år når de brukes konsekvent og riktig. En liste over prevensjonsmetoder som oppfyller disse kriteriene er gitt i deltakerens informerte samtykkeskjema.
iv) Diagnose av Fontan sirkulasjon dokumentert i deltakerens journal
Inklusjonskriterier - Friske kontrolldeltakere
i) Full alder av samtykke (minst ≥ 18 år) ved screening
ii) Signert og datert skriftlig informert samtykke i samsvar med ICF-GCP og lokale forskrifter før opptak til studiet
iii) Mannlige eller kvinnelige deltakere
Eksklusjonskriterier - Fontan-deltakere
i) Har tidligere fått hjerte- eller hjerte-levertransplantasjon
ii) Kontraindikasjon for bruk av colesevelam, inkludert allergi
iii) Enhver fysisk eller mental tilstand som i betydelig grad påvirker deltakerens evne til å delta i etterforskerens mening
iv) Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide mens de er i rettssaken
Eksklusjonskriterier - Friske kontrolldeltakere
i) Enhver kjent medisinsk tilstand
ii) Enhver fysisk eller mental tilstand som i betydelig grad påvirker deltakerens evne til å delta i etterforskerens mening
iii) Kvinner som er gravide eller ammer ved studiebesøk
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fontan-deltakere
Deltakerne vil bli randomisert til å bli behandlet med enten colesevelam (625 mg tabletter - 3 tabeller to ganger daglig) eller placebo (3 tabletter to ganger daglig) i 6 uker, ispedd 8 ukers utvaskingstid.
|
625 mg tabletter - 3 tabeller to ganger daglig med Colesevelam eller placebo i 6 uker (crossover), med 8 ukers utvaskingstid.
|
|
Sham-komparator: Friske kontrolldeltakere
Disse friske kontrolldeltakerne vil være komparatorer med de randomiserte Fontan-deltakerne.
Friske kontroller vil kun gjennomgå baseline-besøket og vil ikke motta undersøkelsesmedisin eller placebo.
|
Ingen behandling: kun baseline vurdering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Legemiddelsikkerhet
Tidsramme: 20 uker
|
Dette resultatet vil bli evaluert ved å identifisere bivirkninger som noen av studiedeltakerne opplever gjennom studieperioden. Denne informasjonen vil bli samlet inn under annenhver ukes telefonsamtaler til hver av studiedeltakerne av studiekoordinatoren. Studiedeltakerne vil også ha kontaktnummeret til studiekoordinatoren for å varsle dem om eventuelle problemer. Etterforskerne har også etablert et "Data and drug safety monitoring board" som vil gjennomgå hver av bivirkningene som studiedeltakerne opplever. |
20 uker
|
|
Legemiddeloverholdelse
Tidsramme: 20 uker
|
Dette vil bli evaluert ved å sjekke med hver studiedeltaker om deres medikamentoverholdelse og identifisere antall dager de har tatt tabletter som anbefalt.
|
20 uker
|
|
Påvirkning av colesevelam på plasma- og avførings gallesyrekonsentrasjon.
Tidsramme: 20 uker
|
Konsentrasjon av gallesyre i plasma og avføring (totalt og deres underkomponenter) vil bli målt ved baseline så vel som etter medisinering (placebo og colesevelam).
|
20 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Påvirkning av colesevelam på metabolitter i blod og urin.
Tidsramme: 20 uker
|
Plasma- og urinmetabolitter vil bli målt før og etter medikamentet (colesevelam) og placebobehandling.
|
20 uker
|
|
Påvirkning av colesevelam på tarmmikrobiom.
Tidsramme: 20 uker
|
Avføringsprøver før og etter hver medisinering (placebo og colesevelam) vil bli analysert for å bestemme sammensetningen av tarmmikrobiom ved baseline, og effekten av colesevelam-terapien på denne sammensetningen.
|
20 uker
|
|
Påvirkning av colesevelam på hemodynamikk.
Tidsramme: 20 uker
|
Hver studiedeltaker vil bli evaluert av total kroppsimpedansbasert, ikke-invasivt hjertesystem (NICaS)-avledet hemodynamiske parametere (kardial output, cardiac index, slagvolum, slagindeks, cardiac power output), før og etter medisinering (placebo og colesevelam) bruk.
|
20 uker
|
|
Tarmmikrobiom-sammenligning mellom friske personer og Fontan-pasienter.
Tidsramme: Grunnlinje
|
Tarmmikrobiomet vil bli sammenlignet mellom friske personer og pasienter med Fontan-sirkulasjon ved baseline.
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTA/2023/001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .