Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​terapi ved hjælp af Colesevelam-behandling, der reducerer galdesyrer hos patienter med Fontan-cirkulation. (MYSTIC)

15. april 2024 opdateret af: Dr. Ashish Shah, St. Boniface Hospital

Virkning af terapi ved brug af Colesevelam-behandling, der reducerer galdesyrer hos patienter med Fontan Circulation (MYSTIC) Pilotundersøgelse.

Dette er den første pilotundersøgelse, der foreslår en ny terapeutisk mulighed, der behandler patienter med Fontan-cirkulation (FC), en højrisikotilstand, der ikke har nogen konkrete behandlingsmuligheder til rådighed, bortset fra hjerte- eller hjerte-levertransplantation. Investigatorens identifikation af forhøjet BA og deres sammenhæng med uønskede kliniske - undersøgelsestræk hos Fontan-patienter er ny.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne foreslår et prospektivt, dobbeltblindt, placebo-cross-over-pilotstudie, der evaluerer colesevelam-behandling og placebo hos 25 stabile voksne FC-deltagere. Disse deltagere vil blive rekrutteret fra kardiologiske klinikker på St. Boniface Hospital, specifikt Manitoba Adult Congenital Heart (MACH) Clinic. Deltagerne vil blive randomiseret til at blive behandlet med enten colesevelam (625 mg tabletter - 3 borde to gange dagligt) eller placebo (3 tabletter to gange dagligt) i 6 uger, afbrudt af 8 ugers udvaskningstid. Godkendelse fra lokalt forsknings- og etikråd vil blive opnået. Der vil blive indhentet informeret samtykke fra alle deltagere.

Yderligere 25 alders- og kønsmatchede raske kontroldeltagere vil blive rekrutteret fra annoncering på St. Boniface Hospital og University of Manitoba. Disse raske kontroldeltagere vil være komparatorer med de randomiserede Fontan-deltagere ved baseline. Rekruttering af denne gruppe vil blive afsluttet, efter at alle Fontan-deltagere er blevet screenet, givet samtykke og randomiseret for at sikre nøjagtigheden af ​​alders- og kønsmatching. Alders- og kønsmatchede deltagere vil være +/- 3 år og ikke gravide eller ammende på tidspunktet for studiebesøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier - Fontan-deltagere

i) I fuld alder (mindst ≥ 18 år) ved screening

ii) Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med ICF-GCP og lokale regler forud for optagelse i undersøgelsen

iii) Mandlige eller kvindelige deltagere. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal være klar til og i stand til at bruge yderst effektive præventionsmetoder, der resulterer i en lav fejlrate på mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt. En liste over præventionsmetoder, der opfylder disse kriterier, findes i deltagerens informerede samtykkeformular.

iv) Diagnose af Fontan-cirkulation dokumenteret i deltagerens journal

Inklusionskriterier - Sunde kontroldeltagere

i) I fuld alder (mindst ≥ 18 år) ved screening

ii) Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med ICF-GCP og lokale regler forud for optagelse i undersøgelsen

iii) Mandlige eller kvindelige deltagere

Eksklusionskriterier - Fontan-deltagere

i) Har tidligere fået en hjerte- eller hjerte-levertransplantation

ii) Kontraindikation for brug af colesevelam, herunder allergi

iii) Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der væsentligt påvirker deltagerens evne til at deltage i efterforskerens udtalelse

iv) Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide, mens de er i forsøget

Eksklusionskriterier - Sunde kontroldeltagere

i) Enhver kendt medicinsk tilstand

ii) Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der væsentligt påvirker deltagerens evne til at deltage i efterforskerens udtalelse

iii) Kvinder, der er gravide eller ammer på tidspunktet for studiebesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fontan deltagere
Deltagerne vil blive randomiseret til at blive behandlet med enten colesevelam (625 mg tabletter - 3 borde to gange dagligt) eller placebo (3 tabletter to gange dagligt) i 6 uger, afbrudt af 8 ugers udvaskningstid.
Medicin: Colesevelam
625 mg tabletter - 3 borde to gange dagligt med Colesevelam eller placebo i 6 uger (crossover), afbrudt af 8 ugers udvaskningstid.
Sham-komparator: Sunde kontroldeltagere
Disse raske kontroldeltagere vil være komparatorer med de randomiserede Fontan-deltagere. Sunde kontroller vil kun gennemgå baselinebesøget og vil ikke modtage forsøgslægemidlet eller placebo.
Andet: Kontrolarm
Ingen behandling: Kun baseline vurdering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lægemiddelsikkerhed
Tidsramme: 20 uger

Dette resultat vil blive evalueret ved at identificere bivirkninger, som nogen af ​​studiedeltagerne har oplevet i løbet af undersøgelsesperioden.

Disse oplysninger vil blive indsamlet under telefonopkald hver anden uge til hver af studiedeltagerne af studiekoordinatoren. Undersøgelsesdeltagerne vil også have kontaktnummeret på undersøgelseskoordinatoren for at underrette dem om eventuelle problemer.

Efterforskerne har også etableret et "Data and drug safety monitoring board", som vil gennemgå hver af de bivirkninger, som deltagerne i undersøgelsen oplever.
20 uger
Overholdelse af lægemidler
Tidsramme: 20 uger
Dette vil blive evalueret ved at tjekke med hver undersøgelsesdeltager om deres lægemiddeloverholdelse og identificere antallet af dage, de har taget tabletter som anbefalet.
20 uger
Indvirkning af colesevelam på plasma- og afføringsgaldesyrekoncentration.
Tidsramme: 20 uger
Plasma- og afføringsgaldesyrekoncentration (total og deres underkomponenter) vil blive målt ved baseline såvel som efter brug af medicin (placebo og colesevelam).
20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af colesevelam på blod- og urinmetabolitter.
Tidsramme: 20 uger
Plasma- og urinmetabolitter vil blive målt før og efter lægemidlet (colesevelam) og placebobehandling.
20 uger
Indvirkning af colesevelam på tarmmikrobiom.
Tidsramme: 20 uger
Afføringsprøver før og efter hver brug af medicin (placebo og colesevelam) vil blive analyseret for at bestemme sammensætningen af ​​tarmmikrobiom ved baseline og virkningen af ​​colesevelam-terapien på denne sammensætning.
20 uger
Indvirkning af colesevelam på hæmodynamikken.
Tidsramme: 20 uger
Hver undersøgelsesdeltager vil blive evalueret af total kropsimpedansbaseret, ikke-invasivt hjertesystem (NICaS) afledte hæmodynamiske parametre (kardialt output, hjerteindeks, slagvolumen, slagtilfældeindeks, hjerteeffekt), før og efter medicinering (placebo og colesevelam) brug.
20 uger
Tarmmikrobiom sammenligning mellem raske forsøgspersoner og Fontan-patienter.
Tidsramme: Baseline
Tarmmikrobiomet vil blive sammenlignet mellem raske forsøgspersoner og patienter med Fontan-cirkulation ved baseline.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Boniface Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. december 2023

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTA/2023/001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fontan Cirkulation

Kliniske forsøg med Colesevelam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner