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Impatto della terapia che utilizza il trattamento con colesevelam per ridurre gli acidi biliari nei pazienti con circolazione di Fontan. (MYSTIC)

15 aprile 2024 aggiornato da: Dr. Ashish Shah, St. Boniface Hospital

Impatto della terapia che utilizza il trattamento con colesevelam per la riduzione degli acidi biliari in pazienti con circolazione di Fontan (MYSTIC).

Questo è il primo studio pilota che propone una nuova opzione terapeutica per il trattamento di pazienti con circolazione di Fontan (FC), una condizione ad alto rischio per la quale non sono disponibili opzioni terapeutiche definite, oltre al trapianto di cuore o di fegato. L'identificazione da parte dello sperimentatore di elevati BA e la loro associazione con caratteristiche cliniche e sperimentali avverse nei pazienti Fontan sono nuove.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono uno studio pilota prospettico, in doppio cieco, crossover con placebo, che valuta la terapia con colesevelam (scavenger intestinale di BA) e placebo in 25 partecipanti adulti stabili a FC. Questi partecipanti saranno reclutati dalle cliniche di cardiologia dell'ospedale St. Boniface, in particolare dalla clinica Manitoba Adult Congenital Heart (MACH). I partecipanti verranno randomizzati per essere trattati con colesevelam (compresse da 625 mg - 3 compresse due volte al giorno) o placebo (3 compresse due volte al giorno) per 6 settimane, intervallate da 8 settimane di tempo di washout. Verrà ottenuta l'approvazione del comitato etico e di ricerca locale. Il consenso informato sarà ottenuto da tutti i partecipanti.

Altri 25 partecipanti sani di controllo abbinati per età e sesso saranno reclutati dalla pubblicità presso il St. Boniface Hospital e l'Università di Manitoba. Questi partecipanti sani di controllo saranno comparatori con i partecipanti Fontan randomizzati al basale. Il reclutamento di questo gruppo sarà completato dopo che tutti i partecipanti a Fontan saranno stati selezionati, acconsentiti e randomizzati per garantire l'accuratezza della corrispondenza di età e sesso. I partecipanti abbinati per età e sesso avranno +/- 3 anni e non saranno in gravidanza o in allattamento al momento della visita di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione - Partecipanti Fontan

i) Essere maggiorenne (almeno ≥ 18 anni) allo screening

ii) Consenso informato scritto firmato e datato in conformità con ICF-GCP e le normative locali prima dell'ammissione allo studio

iii) Partecipanti maschi o femmine. Le donne in età fertile (WOCBP) devono essere pronte e in grado di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci che si traducono in un basso tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se utilizzati in modo coerente e corretto. Un elenco dei metodi contraccettivi che soddisfano questi criteri è fornito nel modulo di consenso informato del partecipante.

iv) Diagnosi di circolazione di Fontan documentata nella cartella clinica del partecipante

Criteri di inclusione - Partecipanti sani al controllo

i) Essere maggiorenne (almeno ≥ 18 anni) allo screening

ii) Consenso informato scritto firmato e datato in conformità con ICF-GCP e le normative locali prima dell'ammissione allo studio

iii) Partecipanti maschi o femmine

Criteri di esclusione - Partecipanti Fontan

i) Ha già ricevuto un trapianto di cuore o di cuore-fegato

ii) Controindicazione all'uso di colesevelam, inclusa l'allergia

iii) Qualsiasi condizione fisica o mentale che influisca in modo significativo sulla capacità del partecipante di partecipare secondo l'opinione dello sperimentatore

iv) Donne incinte, che allattano o che pianificano una gravidanza durante lo studio

Criteri di esclusione - Partecipanti sani al controllo

i) Qualsiasi condizione medica nota

ii) Qualsiasi condizione fisica o mentale che influisca in modo significativo sulla capacità del partecipante di partecipare secondo l'opinione dello sperimentatore

iii) Donne in gravidanza o in allattamento al momento della visita dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti a Fontan
I partecipanti verranno randomizzati per essere trattati con colesevelam (compresse da 625 mg - 3 compresse due volte al giorno) o placebo (3 compresse due volte al giorno) per 6 settimane, intervallate da 8 settimane di tempo di washout.
Droga: Colesevelam
Compresse da 625 mg - 3 compresse due volte al giorno di Colesevelam o placebo per 6 settimane (crossover), intervallate da 8 settimane di tempo di washout.
Comparatore fittizio: Partecipanti sani al controllo
Questi partecipanti sani di controllo saranno comparatori con i partecipanti Fontan randomizzati. I controlli sani verranno sottoposti solo alla visita di riferimento e non riceveranno il farmaco sperimentale o il placebo.
Altro: Braccio di controllo
Nessun trattamento: solo valutazione basale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza dei farmaci
Lasso di tempo: 20 settimane

Questo risultato sarà valutato identificando gli effetti collaterali riscontrati da uno qualsiasi dei partecipanti allo studio durante il periodo di studio.

Queste informazioni verranno raccolte durante le telefonate bisettimanali a ciascuno dei partecipanti allo studio da parte del coordinatore dello studio. I partecipanti allo studio avranno anche il numero di contatto del coordinatore dello studio per informarli di eventuali problemi.

I ricercatori hanno inoltre istituito un "Comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza dei farmaci" che esaminerà ciascuno degli effetti collaterali riscontrati dai partecipanti allo studio.
20 settimane
Conformità ai farmaci
Lasso di tempo: 20 settimane
Questo verrà valutato verificando con ciascun partecipante allo studio la conformità del farmaco e identificando il numero di giorni in cui hanno assunto le compresse come raccomandato.
20 settimane
Impatto del colesevelam sulla concentrazione degli acidi biliari nel plasma e nelle feci.
Lasso di tempo: 20 settimane
La concentrazione degli acidi biliari nel plasma e nelle feci (totale e relativi sottocomponenti) sarà misurata al basale e dopo l'uso del farmaco (placebo e colesevelam).
20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto del colesevelam sui metaboliti del sangue e delle urine.
Lasso di tempo: 20 settimane
I metaboliti plasmatici e urinari verranno misurati prima e dopo la terapia con farmaco (colesevelam) e placebo.
20 settimane
Impatto del colesevelam sul microbioma intestinale.
Lasso di tempo: 20 settimane
Verranno analizzati campioni di feci prima e dopo l'uso di ciascun farmaco (placebo e colesevelam) per determinare la composizione del microbioma intestinale al basale e l'impatto della terapia con colesevelam su questa composizione.
20 settimane
Impatto del colesevelam sull'emodinamica.
Lasso di tempo: 20 settimane
Ciascun partecipante allo studio sarà valutato mediante parametri emodinamici derivati ​​dal sistema cardiaco non invasivo (NICaS) basati sull'impedenza corporea totale (gittata cardiaca, indice cardiaco, volume sistolico, indice sistolico, potenza cardiaca), prima e dopo il trattamento (placebo e colesevelam) utilizzare.
20 settimane
Confronto del microbioma intestinale tra soggetti sani e pazienti Fontan.
Lasso di tempo: Linea di base
Il microbioma intestinale sarà confrontato tra soggetti sani e pazienti con circolazione Fontan al basale.
Linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Boniface Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTA/2023/001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Circolazione Fontan

Prove cliniche su Colesevelam

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