Impacto de la terapia con colesevelam para reducir los ácidos biliares en pacientes con circulación de Fontan. (MYSTIC)
Impacto de la terapia con colesevelam para reducir los ácidos biliares en pacientes con estudio piloto de circulación de Fontan (MYSTIC).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen un estudio piloto prospectivo, doble ciego, cruzado con placebo que evalúa la terapia con colesevelam (eliminador de BA intestinal) y placebo en 25 participantes adultos estables de FC. Estos participantes serán reclutados en las clínicas de cardiología del Hospital St. Boniface, específicamente en la Clínica Manitoba Adult Congenital Heart (MACH). Los participantes serán asignados al azar para recibir tratamiento con colesevelam (comprimidos de 625 mg, 3 comprimidos dos veces al día) o placebo (3 comprimidos dos veces al día) durante 6 semanas, intercaladas con 8 semanas de tiempo de lavado. Se obtendrá la aprobación de la junta de ética e investigación local. Se obtendrá el consentimiento informado de todos los participantes.
Se reclutarán otros 25 participantes de control sanos de la misma edad y sexo a partir de publicidad en el Hospital St. Boniface y la Universidad de Manitoba. Estos participantes de control sanos serán comparadores de los participantes aleatorios de Fontan al inicio del estudio. El reclutamiento de este grupo se completará después de que todos los participantes de Fontan hayan sido evaluados, dado su consentimiento y aleatorizados para garantizar la exactitud de la coincidencia de edad y sexo. Los participantes de la misma edad y sexo tendrán +/- 3 años y no estarán embarazadas ni amamantando en el momento de la visita del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ashish Shah, M.D.
- Número de teléfono: 204-237-2023
- Correo electrónico: ashah5@sbgh.mb.ca
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión - Participantes de Fontan
i) Tener plena edad de consentimiento (al menos ≥ 18 años de edad) en el momento de la selección
ii) Consentimiento informado por escrito firmado y fechado de acuerdo con ICF-GCP y las regulaciones locales antes de la admisión al estudio.
iii) Participantes masculinos o femeninos. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben estar preparadas y ser capaces de utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces que den como resultado una baja tasa de fracaso de menos del 1% por año cuando se usan de manera constante y correcta. En el formulario de consentimiento informado del participante se proporciona una lista de métodos anticonceptivos que cumplen con estos criterios.
iv) Diagnóstico de circulación de Fontan documentado en la historia clínica del participante.
Criterios de inclusión: participantes de control sanos
i) Tener plena edad de consentimiento (al menos ≥ 18 años de edad) en el momento de la selección
ii) Consentimiento informado por escrito firmado y fechado de acuerdo con ICF-GCP y las regulaciones locales antes de la admisión al estudio.
iii) Participantes masculinos o femeninos
Criterios de exclusión - Participantes de Fontan
i) Ha recibido previamente un trasplante de corazón o de corazón-hígado
ii) Contraindicación para el uso de colesevelam, incluida la alergia
iii) Cualquier condición física o mental que afecte significativamente la capacidad del participante para participar en la opinión del investigador.
iv) Mujeres que están embarazadas, amamantando o que planean quedar embarazadas durante el ensayo.
Criterios de exclusión: participantes de control sanos
i) Cualquier condición médica conocida
ii) Cualquier condición física o mental que afecte significativamente la capacidad del participante para participar en la opinión del investigador.
iii) Mujeres que estén embarazadas o amamantando en el momento de la visita del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Participantes de Fontán
Los participantes serán asignados al azar para recibir tratamiento con colesevelam (comprimidos de 625 mg, 3 comprimidos dos veces al día) o placebo (3 comprimidos dos veces al día) durante 6 semanas, intercaladas con 8 semanas de tiempo de lavado.
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Comprimidos de 625 mg: 3 comprimidos dos veces al día de colesevelam o placebo durante 6 semanas (cruzado), intercalados con 8 semanas de tiempo de lavado.
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Comparador falso: Participantes de control sanos
Estos participantes de control sanos serán comparadores de los participantes aleatorios de Fontan.
Los controles sanos solo se someterán a la visita inicial y no recibirán el fármaco en investigación ni el placebo.
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Sin tratamiento: solo evaluación inicial
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad de los medicamentos
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Este resultado se evaluará identificando los efectos secundarios experimentados por cualquiera de los participantes del estudio durante el período del estudio. Esta información será recopilada durante llamadas telefónicas quincenales a cada uno de los participantes del estudio por parte del coordinador del estudio. Los participantes del estudio también tendrán el número de contacto del coordinador del estudio para notificarles cualquier problema. Los investigadores también han establecido una "junta de seguimiento de la seguridad de los datos y los medicamentos" que revisará cada uno de los efectos secundarios experimentados por los participantes del estudio. |
20 semanas
|
|
Cumplimiento de medicamentos
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Esto se evaluará verificando con cada participante del estudio su cumplimiento con el medicamento e identificando la cantidad de días que han tomado tabletas según lo recomendado.
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20 semanas
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Impacto del colesevelam en la concentración de ácidos biliares en plasma y heces.
Periodo de tiempo: 20 semanas
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La concentración de ácidos biliares en plasma y heces (total y sus subcomponentes) se medirá al inicio del estudio y después del uso de medicamentos (placebo y colesevelam).
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20 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Impacto del colesevelam sobre los metabolitos en sangre y orina.
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Los metabolitos en plasma y orina se medirán antes y después de la terapia con el fármaco (colesevelam) y el placebo.
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20 semanas
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Impacto del colesevelam en el microbioma intestinal.
Periodo de tiempo: 20 semanas
|
Se analizarán muestras de heces antes y después del uso de cada medicamento (placebo y colesevelam) para determinar la composición del microbioma intestinal al inicio del estudio y el impacto de la terapia con colesevelam en esta composición.
|
20 semanas
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Impacto del colesevelam en la hemodinámica.
Periodo de tiempo: 20 semanas
|
Cada participante del estudio será evaluado mediante parámetros hemodinámicos derivados del sistema cardíaco no invasivo (NICaS) basados en la impedancia corporal total (gasto cardíaco, índice cardíaco, volumen sistólico, índice sistólico, producción de potencia cardíaca), antes y después de la medicación (placebo y colesevelam) uso.
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20 semanas
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Comparación del microbioma intestinal entre sujetos sanos y pacientes de Fontan.
Periodo de tiempo: Base
|
El microbioma intestinal se comparará entre sujetos sanos y pacientes con circulación de Fontan al inicio del estudio.
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTA/2023/001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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