Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Optimale presisjonsterapier for å tilpasse omsorg i barne- og ungdomskreft

26. januar 2026 oppdatert av: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
En ledsagerplattformforsøk for å teste nye målrettede midler basert på pasientens tumorprofil.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Både Australia (Zero Childhood Cancer) og Canada (PROFYLE) har utviklet presisjonsonkologiske programmer for den pediatriske populasjonen der prøver fra barne-/ungdomskreft gjennomgår en grundig genetisk profilering. OPTIMIZE er en plattformforsøk som vil knytte pasienter til nye målrettede midler basert på deres tumorprofil. Forsøket vil ha flere kurvarmer basert på de vanligste genetisk endrede veiene etterforskerne har identifisert i disse barnekreftformene. Hver arm av studien vil være histopatologisk agnostisk og teste en rasjonell, ny kombinasjonsterapi for å maksimere potensiell klinisk fordel.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia
      • Sydney, New South Wales, Australia
      • Sydney, New South Wales, Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Rekruttering
        • Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
    • Victoria
    • Western Australia
  • Canada

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter må diagnostiseres med en solid svulst, CNS-svulst eller lymfom som har utviklet seg til tross for standardbehandling, eller som det ikke finnes noen effektiv standardbehandling for.
  2. Alder <21 år ved inkludering; Pasienter 21 år og eldre kan inkluderes etter godkjenning av studielederen hvis de har en pediatrisk type residiverende/refraktær malignitet.
  3. Pasienter må registreres på en presisjonsmedisinstudie (dvs. PROFYL, NULL eller tilsvarende som avtalt med studieleder.
  4. Pasienter som er registrert i en fase I-kohort må ha enten evaluerbar eller målbar sykdom.
  5. Pasienter som er registrert i en fase II-kohort må ha målbar sykdom. Evaluerbar og målbar sykdom er definert av standard bildediagnostikkkriterier for pasientens tumortype.
  6. Sykdomsevalueringer, laboratorietester og andre kliniske vurderinger som anses som standardbehandling kan utføres ved pasientens lokale onkologiske behandlingssenter med resultater overført til studiestedet for evaluering.
  7. Ytelsesstatus: Karnofsky prestasjonsstatus (for pasienter > 16 år) eller Lansky play-score (for pasienter ≤ 16 år) ≥ 50 %.
  8. Forventet levealder ≥ 6 uker.
  9. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere antikreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere antikreftrettet behandling før registrering.
  10. Tilstrekkelig organfunksjon.
  11. Kunne overholde planlagt oppfølging og håndtering av toksisitet.
  12. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest.
  13. Fertile menn må godta å bruke adekvat prevensjon under studien og etter fullført behandling.
  14. Gi et signert og datert informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med symptomatiske CNS primære eller metastatiske svulster som er nevrologisk ustabile eller krever økende doser kortikosteroider eller lokal CNS-rettet terapi for å kontrollere CNS-sykdommen.
  2. Nedsatt gastrointestinal (GI) funksjon eller GI-sykdom som kan endre legemiddelabsorpsjonen av orale legemidler betydelig.
  3. Klinisk signifikant, ukontrollert hjertesykdom.
  4. Kjent aktiv viral hepatitt eller humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon eller annen ukontrollert infeksjon.
  5. Tilstedeværelse av enhver behandlingsrelatert ≥grad 2 toksisitet.
  6. Større operasjon innen 21 dager etter den første dosen av undersøkelsesmedisin.
  7. Kjent overfølsomhet overfor et hvilket som helst studiemedikament eller komponent i formuleringen.
  8. Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
  9. Enhver annen samtidig alvorlig medisinsk tilstand eller organdysfunksjon som etter etterforskerens oppfatning enten vil kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre evalueringen av sikkerheten til de utprøvde legemidlene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm A Paxalisib

Medikament: Irinotekan, Medikament: Temozolomid, Medikament: Paxalisib. Irinotekan starter med 50mg/m2/dag, intravenøst, på dag 1-5, 28-dagers syklus, 13 sykluser.

Temozolomid starter med 150mg/m2/dag, peroralt, på dag 1-5, 28-dagers syklus, 13 sykluser.

Paxalisib starter med 21mg/m2 peroralt, daglig, 28-dagers syklus, 13 sykluser.
Legemiddel: Paxalisib
Paxalisib starter med 21mg/m2 peroralt, daglig, 28-dagers syklus, 13 sykluser.
Legemiddel: Irinotekan (legemiddel)
Irinotekan startende ved 50 mg/m²/dag, intravenøst, på dag 1-5, 28-dagers syklus, 13 sykluser.
Legemiddel: Temozolomid (TMZ)
Temozolomide starter med 150 mg/m²/dag, peroralt, dag 1-5, 28-dagers syklus, 13 sykluser.
Eksperimentell: Arm C Opdualag
Legemiddel: Opdualag, en fast dose kombinasjon av Nivolumab og Relatlimab Opdualag, en fast-dose kombinasjon av Nivolumab 480mg og Relatlimab 160mg, intravenøst, på dag 1, 28-dagers syklus, 26 sykluser.
Legemiddel: Opdualag
Opdualag, en fastdosekombinasjon av Nivolumab 480 mg og Relatlimab 160 mg, intravenøst, på dag 1, 28-dagers syklus, 26 sykluser

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere behandlet med molekylært målrettede midler i hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Antall CAYA-deltakere (barn, ungdom og unge voksne) med avanserte solide svulster (inkludert CNS-svulster og non-Hodgkin-lymfomer) der molekylære sekvenseringsdata ble brukt til å tildele behandlingsarmer av molekylært målrettede midler.
5 år
Anbefalt fase II-dose for hver behandlingsarm
Tidsramme: 3 år
Anbefalt fase II-dose av et nytt enkeltmiddel eller kombinasjonsbehandling hos CAYA-deltakere, bestemt av dosebegrensende toksisiteter rapportert i henhold til CTCAE V5.0.
3 år
Objektiv responsrate (ORR) for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
ORR definert som fullstendig respons og delvis respons, målt med RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL hos CAYA-deltakere behandlet med molekylært målrettede midler.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overall Clinical Benefit Rate (CBR) for hver behandlingsarm
Tidsramme: 5 år
CBR definert som fullstendig respons og delvis respons og stabil sykdom, målt med RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL hos CAYA-deltakere behandlet med molekylært målrettede midler.
5 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS) for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
PFS hos CAYA-deltakere fra oppstart av behandling med molekylært målrettede midler til forekomst av sykdomsprogresjon, målt ved RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL, eller død.
5 år
Forekomst av behandlingsutløste bivirkninger for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet for molekylært målrettede midler målt ved forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger rapportert i henhold til CTCAE V5.0 hos CAYA-deltakere.
5 år
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av molekylært målrettede midler for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Cmax i plasma etter den første dosen av molekylært målrettede midler hos CAYA-deltakere.
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Samarbeidspartnere

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Etterforskere

  • Studiestol: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Studiestol: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Annen identifikator: ANZCHOG)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Planlegg å dele IPD: Verken hele eller deler av resultatene av studien utført under denne protokollen, eller noen av informasjonen gitt av sponsoren for å utføre studien, vil bli publisert eller gitt videre til noen tredjepart uten samtykke fra studieutvalget.

De pseudonymiserte dataene vil bli delt av åpenhetshensyn i forbindelse med publikasjoner og etter publisering med andre leger og forskere (nasjonal og internasjonal akademia) for å fremme og akselerere forskning på årsaker og behandlingsutvikling av onkologiske sykdommer.

Forespørsler om tilgang til pseudonymiserte pasientdata for andre vitenskapelige formål vil bli vurdert av Studiekomiteen. Det bes om en positiv uttalelse fra den respektive etiske komité og en signert forpliktelse om databeskyttelse. Resultater av vitenskapelig forskning basert på studiedataene kan brukes til akademisk undervisning, forskning og vitenskapelige publikasjoner eller presentasjoner på vitenskapelige møter.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere