Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Optimális precíziós terápiák a gyermekkori és serdülőkori rák kezelésének testreszabásához

2024. január 5. frissítette: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Kísérő platform kísérlet új célzott szerek tesztelésére a páciens daganatprofilja alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Mind Ausztrália (Zero Childhood Cancer), mind Kanada (PROFYLE) precíziós onkológiai programokat dolgozott ki a gyermekpopuláció számára, amelyeken keresztül a gyermekkori/serdülőkori rákos megbetegedésekből származó minták mélyreható genetikai profilalkotáson mennek keresztül. Az OPTIMIZE egy kísérőplatform-próba, amely a betegeket daganatprofiljuk alapján új célzott szerekhez kapcsolja. A vizsgálatnak több kosárkarja lesz, amelyek a legáltalánosabb genetikailag megváltozott útvonalakon alapulnak, amelyeket a kutatók azonosítottak ezekben a gyermekkori rákos megbetegedésekben. A vizsgálat minden ága hisztopatológiai agnosztikus lesz, és egy racionális, újszerű kombinációs terápiát tesztel a lehetséges klinikai előnyök maximalizálása érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

82

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegeknél szolid daganatot, központi idegrendszeri daganatot vagy limfómát kell diagnosztizálni, amely a standard terápia ellenére előrehaladott, vagy amelyre nem létezik hatékony standard terápia.
  2. Életkor <21 év a felvételkor; A 21 éves és idősebb betegek a vizsgálati elnök jóváhagyása után bevonhatók, ha gyermekkori típusú visszatérő/refrakter rosszindulatú daganatuk van.
  3. A betegeket be kell vonni egy precíziós orvosi vizsgálatba (pl. PROFIL, NULLA vagy ezzel egyenértékű, a Tanulmányi Elnökkel történt megállapodás szerint.
  4. Az I. fázisú kohorszba bevont betegeknek értékelhető vagy mérhető betegséggel kell rendelkezniük.
  5. A II. fázisú kohorszba bevont betegeknek mérhető betegséggel kell rendelkezniük. Az értékelhető és mérhető betegséget a páciens daganattípusának standard képalkotó kritériumai határozzák meg.
  6. Betegségértékelések, laboratóriumi vizsgálatok és egyéb, standard ellátásnak minősülő klinikai értékelések elvégezhetők a beteg helyi onkológiai kezelési központjában, az eredményeket pedig a vizsgálati helyszínre továbbítják értékelés céljából.
  7. Teljesítményállapot: Karnofsky teljesítménystátusz (16 évesnél idősebb betegeknél) vagy Lansky játék pontszám (≤ 16 éves betegeknél) ≥ 50%.
  8. Várható élettartam ≥ 6 hét.
  9. A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és a felvétel előtt teljesíteniük kell a korábbi rákellenes kezelést követő minimális időtartamot.
  10. Megfelelő szervműködés.
  11. Képes betartani a tervezett nyomon követést és a toxicitás kezelését.
  12. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük.
  13. A termékeny férfiaknak bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat során és a kezelés befejezése után.
  14. Adjon meg egy aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyezési űrlapot.

Kizárási kritériumok:

  1. Tünetekkel járó primer vagy metasztatikus központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek, akik neurológiailag instabilok, vagy növekvő dózisú kortikoszteroidokat vagy helyi központi idegrendszerre irányított terápiát igényelnek központi idegrendszeri betegségük kontrollálására.
  2. A gyomor-bélrendszeri (GI) funkció károsodása vagy GI-betegség, amely jelentősen megváltoztathatja az orális gyógyszerek felszívódását.
  3. Klinikailag jelentős, kontrollálatlan szívbetegség.
  4. Ismert aktív vírusos hepatitis vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés, vagy bármilyen más ellenőrizetlen fertőzés.
  5. Bármilyen ≥2. fokozatú kezeléssel összefüggő toxicitás megléte.
  6. Nagy műtét a vizsgálati gyógyszer első adagját követő 21 napon belül.
  7. Ismert túlérzékenység bármely vizsgált gyógyszerrel vagy a készítmény összetevőjével szemben.
  8. Terhes vagy szoptató (szoptató) nőstények.
  9. Bármilyen más egyidejű súlyos egészségügyi állapot vagy szervi működési zavar, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát, vagy zavarná a vizsgált gyógyszerek biztonságosságának értékelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kar A Paxalisib
Gyógyszer: Irinotecan Gyógyszer: Temozolomide Gyógyszer: Paxalisib Irinotecan 50mg/m2/nap, intravénás, 1-5. napon, 28 napos ciklus, 13 ciklus Temozolomide 150mg/m2/nap, orális, 1-5. napon, 28 napos ciklus, 13 ciklusok Paxalisib 21mg/m2 szájon át, naponta, 28 napos ciklus, 13 ciklus
Drog: Paxalisib, irinotekán, temozolomid
Irinotecan 50mg/m2/nap, intravénás, 1-5. napon, 28 napos ciklus, 13 ciklus Temozolomide 150mg/m2/nap, orális, 1-5. napon, 28 napos ciklus, 13 ciklus Paxalisib 21mg/m2 orális, napi 28 napos ciklus, 13 ciklus
Kísérleti: Kar B Pimasertib
Gyógyszer: Pimasertib Pimasertib 28mg/m2 szájon át, naponta kétszer, 28 napos ciklus, 26 ciklus
Drog: Pimasertib
Pimasertib 28mg/m2 szájon át, naponta kétszer, 28 napos ciklus, 26 ciklus

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A molekulárisan célzott szerekkel kezelt résztvevők száma az egyes kezelési karokban.
Időkeret: 5 év
Az előrehaladott szolid daganatokkal (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat és a non-Hodgkin limfómákat) szenvedő CAYA-résztvevők (gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek) száma, akiknél molekuláris szekvenálási adatokat használtak a molekulárisan célzott szerek kezelési ágainak kijelölésére.
5 év
Fázis II. dózisa minden egyes kezelési kar számára
Időkeret: 3 év
Egy új egyedi szer vagy kombinációs kezelés javasolt II. fázisú dózisa CAYA-ban résztvevőknél, a CTCAE V5.0 szerint jelentett dóziskorlátozó toxicitások alapján.
3 év
Objektív válaszarány (ORR) minden egyes kezelési karon.
Időkeret: 5 év
Az ORR teljes válaszként és részleges válaszként definiálható, a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel a molekulárisan célzott szerekkel kezelt CAYA résztvevőknél.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összesített klinikai haszon arány (CBR) minden kezelési ágra vonatkozóan
Időkeret: 5 év
A CBR teljes válaszként és részleges válaszként, valamint stabil betegségként definiálható, a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel a molekulárisan célzott szerekkel kezelt CAYA résztvevőknél.
5 év
Progressziómentes túlélés (PFS) minden egyes kezelési karon.
Időkeret: 5 év
PFS a CAYA-ban résztvevőkben a molekulárisan célzott szerekkel végzett kezelés megkezdésétől a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel mért betegség progressziójáig vagy a halálig.
5 év
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása az egyes kezelési ágak esetében.
Időkeret: 5 év
A molekulárisan célzott szerek biztonságossága és tolerálhatósága a kezelés során felmerülő nemkívánatos események incidenciájával mérve, a CTCAE V5.0 szerint a CAYA résztvevőinél.
5 év
A molekulárisan célzott szerek maximális koncentrációja (Cmax) minden egyes kezelési karban.
Időkeret: 5 év
Cmax a plazmában a molekulárisan célzott szerek első adagja után a CAYA résztvevőknél.
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Együttműködők

The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Medical Research Future Fund
C17 Council
Children's Cancer Institute Australia (CCIA)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Tanulmányi szék: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPTIMISE

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az IPD megosztásának terve: Sem a jelen protokoll szerint végzett vizsgálat eredményeinek, sem annak részei, sem a szponzor által a vizsgálat elvégzése céljából rendelkezésre bocsátott információk nem kerülnek közzétételre vagy továbbadásra harmadik félnek. a Tanulmányi Bizottság hozzájárulása nélkül.

Az álnevesített adatokat az átláthatóság érdekében publikációk keretében, illetve a publikálást követően más orvosokkal és tudósokkal (nemzeti és nemzetközi akadémia) osztják meg, hogy elősegítsék és felgyorsítsák az onkológiai betegségek okainak és kezelési fejlesztésének kutatását.

A pszeudonimizált betegadatokhoz egyéb tudományos célból történő hozzáférés iránti kérelmeket a Tanulmányi Bizottság vizsgálja felül. Az érintett etikai bizottság pozitív nyilatkozatát és aláírt adatvédelmi kötelezettségvállalását kérjük. A tanulmányi adatokon alapuló tudományos kutatások eredményei felhasználhatók akadémiai oktatáshoz, kutatáshoz és tudományos publikációkhoz vagy tudományos üléseken tartott előadásokhoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gyermekkori rák

Klinikai vizsgálatok a Paxalisib, irinotekán, temozolomid

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel