Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Optimális precíziós terápiák a gyermekkori és serdülőkori rák kezelésének testreszabásához

2026. január 26. frissítette: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Kísérő platform kísérlet új célzott szerek tesztelésére a páciens daganatprofilja alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Mind Ausztrália (Zero Childhood Cancer), mind Kanada (PROFYLE) precíziós onkológiai programokat dolgozott ki a gyermekpopuláció számára, amelyeken keresztül a gyermekkori/serdülőkori rákos megbetegedésekből származó minták mélyreható genetikai profilalkotáson mennek keresztül. Az OPTIMIZE egy kísérőplatform-próba, amely a betegeket daganatprofiljuk alapján új célzott szerekhez kapcsolja. A vizsgálatnak több kosárkarja lesz, amelyek a legáltalánosabb genetikailag megváltozott útvonalakon alapulnak, amelyeket a kutatók azonosítottak ezekben a gyermekkori rákos megbetegedésekben. A vizsgálat minden ága hisztopatológiai agnosztikus lesz, és egy racionális, újszerű kombinációs terápiát tesztel a lehetséges klinikai előnyök maximalizálása érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

90

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Ausztrália
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália
        • Toborzás
        • Women's and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
    • Victoria
    • Western Australia
  • Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegeknél szolid daganatot, központi idegrendszeri daganatot vagy limfómát kell diagnosztizálni, amely a standard terápia ellenére előrehaladott, vagy amelyre nem létezik hatékony standard terápia.
  2. Életkor <21 év a felvételkor; A 21 éves és idősebb betegek a vizsgálati elnök jóváhagyása után bevonhatók, ha gyermekkori típusú visszatérő/refrakter rosszindulatú daganatuk van.
  3. A betegeket be kell vonni egy precíziós orvosi vizsgálatba (pl. PROFIL, NULLA vagy ezzel egyenértékű, a Tanulmányi Elnökkel történt megállapodás szerint.
  4. Az I. fázisú kohorszba bevont betegeknek értékelhető vagy mérhető betegséggel kell rendelkezniük.
  5. A II. fázisú kohorszba bevont betegeknek mérhető betegséggel kell rendelkezniük. Az értékelhető és mérhető betegséget a páciens daganattípusának standard képalkotó kritériumai határozzák meg.
  6. Betegségértékelések, laboratóriumi vizsgálatok és egyéb, standard ellátásnak minősülő klinikai értékelések elvégezhetők a beteg helyi onkológiai kezelési központjában, az eredményeket pedig a vizsgálati helyszínre továbbítják értékelés céljából.
  7. Teljesítményállapot: Karnofsky teljesítménystátusz (16 évesnél idősebb betegeknél) vagy Lansky játék pontszám (≤ 16 éves betegeknél) ≥ 50%.
  8. Várható élettartam ≥ 6 hét.
  9. A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és a felvétel előtt teljesíteniük kell a korábbi rákellenes kezelést követő minimális időtartamot.
  10. Megfelelő szervműködés.
  11. Képes betartani a tervezett nyomon követést és a toxicitás kezelését.
  12. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum- vagy vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük.
  13. A termékeny férfiaknak bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat során és a kezelés befejezése után.
  14. Adjon meg egy aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyezési űrlapot.

Kizárási kritériumok:

  1. Tünetekkel járó primer vagy metasztatikus központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek, akik neurológiailag instabilok, vagy növekvő dózisú kortikoszteroidokat vagy helyi központi idegrendszerre irányított terápiát igényelnek központi idegrendszeri betegségük kontrollálására.
  2. A gyomor-bélrendszeri (GI) funkció károsodása vagy GI-betegség, amely jelentősen megváltoztathatja az orális gyógyszerek felszívódását.
  3. Klinikailag jelentős, kontrollálatlan szívbetegség.
  4. Ismert aktív vírusos hepatitis vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés, vagy bármilyen más ellenőrizetlen fertőzés.
  5. Bármilyen ≥2. fokozatú kezeléssel összefüggő toxicitás megléte.
  6. Nagy műtét a vizsgálati gyógyszer első adagját követő 21 napon belül.
  7. Ismert túlérzékenység bármely vizsgált gyógyszerrel vagy a készítmény összetevőjével szemben.
  8. Terhes vagy szoptató (szoptató) nőstények.
  9. Bármilyen más egyidejű súlyos egészségügyi állapot vagy szervi működési zavar, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát, vagy zavarná a vizsgált gyógyszerek biztonságosságának értékelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Arm A Paxalisib

Gyógyszer: Irinotecán, Gyógyszer: Temozolomid, Gyógyszer: Paxalisib. Irinotecán kezdő adag 50 mg/m2/nap, intravénás, 1-5. napokon, 28 napos ciklus, 13 ciklus.

Temozolomid kezdő adag 150 mg/m2/nap, orális, 1-5. napokon, 28 napos ciklus, 13 ciklus.

Paxalisib kezdő adag 21 mg/m2 orális, naponta, 28 napos ciklus, 13 ciklus.
Drog: Paxalisib
Paxalisib 21 mg/m2 per os napi adagolásban, 28 napos ciklusonként, 13 cikluson át.
Drog: Irinotecan (gyógyszer)
Irinotekán, naponta 50 mg/m² kezdő adaggal, intravénásan, az 1-5. napokon, 28 napos ciklus, 13 ciklus.
Drog: Temozolomid (TMZ)
Temozolomid 150 mg/m2/nap kezdődő dózisban, szájon át, az 1-5. napokon, 28 napos ciklus, 13 ciklus.
Kísérleti: Arm C Opdualag
Gyógyszer: Opdualag, Nivolumab és Relatlimab fix dózisú kombinációja Opdualag, Nivolumab 480mg és Relatlimab 160mg fix dózisú kombinációja, intravénásan, 1. napon, 28 napos ciklus, 26 ciklus.
Drog: Opdualag
Opdualag, a Nivolumab 480 mg és Relatlimab 160 mg fix dózisú kombinációja, intravénásan, 1. napon, 28 napos ciklus, 26 ciklus

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A molekulárisan célzott szerekkel kezelt résztvevők száma az egyes kezelési karokban.
Időkeret: 5 év
Az előrehaladott szolid daganatokkal (beleértve a központi idegrendszeri daganatokat és a non-Hodgkin limfómákat) szenvedő CAYA-résztvevők (gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek) száma, akiknél molekuláris szekvenálási adatokat használtak a molekulárisan célzott szerek kezelési ágainak kijelölésére.
5 év
Fázis II. dózisa minden egyes kezelési kar számára
Időkeret: 3 év
Egy új egyedi szer vagy kombinációs kezelés javasolt II. fázisú dózisa CAYA-ban résztvevőknél, a CTCAE V5.0 szerint jelentett dóziskorlátozó toxicitások alapján.
3 év
Objektív válaszarány (ORR) minden egyes kezelési karon.
Időkeret: 5 év
Az ORR teljes válaszként és részleges válaszként definiálható, a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel a molekulárisan célzott szerekkel kezelt CAYA résztvevőknél.
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összesített klinikai haszon arány (CBR) minden kezelési ágra vonatkozóan
Időkeret: 5 év
A CBR teljes válaszként és részleges válaszként, valamint stabil betegségként definiálható, a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel a molekulárisan célzott szerekkel kezelt CAYA résztvevőknél.
5 év
Progressziómentes túlélés (PFS) minden egyes kezelési karon.
Időkeret: 5 év
PFS a CAYA-ban résztvevőkben a molekulárisan célzott szerekkel végzett kezelés megkezdésétől a RECIST, RAPNO, INRC vagy RECIL mérésekkel mért betegség progressziójáig vagy a halálig.
5 év
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása az egyes kezelési ágak esetében.
Időkeret: 5 év
A molekulárisan célzott szerek biztonságossága és tolerálhatósága a kezelés során felmerülő nemkívánatos események incidenciájával mérve, a CTCAE V5.0 szerint a CAYA résztvevőinél.
5 év
A molekulárisan célzott szerek maximális koncentrációja (Cmax) minden egyes kezelési karban.
Időkeret: 5 év
Cmax a plazmában a molekulárisan célzott szerek első adagja után a CAYA résztvevőknél.
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Együttműködők

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Tanulmányi szék: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. július 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Egyéb azonosító: ANZCHOG)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az IPD megosztásának terve: Sem a jelen protokoll szerint végzett vizsgálat eredményeinek, sem annak részei, sem a szponzor által a vizsgálat elvégzése céljából rendelkezésre bocsátott információk nem kerülnek közzétételre vagy továbbadásra harmadik félnek. a Tanulmányi Bizottság hozzájárulása nélkül.

Az álnevesített adatokat az átláthatóság érdekében publikációk keretében, illetve a publikálást követően más orvosokkal és tudósokkal (nemzeti és nemzetközi akadémia) osztják meg, hogy elősegítsék és felgyorsítsák az onkológiai betegségek okainak és kezelési fejlesztésének kutatását.

A pszeudonimizált betegadatokhoz egyéb tudományos célból történő hozzáférés iránti kérelmeket a Tanulmányi Bizottság vizsgálja felül. Az érintett etikai bizottság pozitív nyilatkozatát és aláírt adatvédelmi kötelezettségvállalását kérjük. A tanulmányi adatokon alapuló tudományos kutatások eredményei felhasználhatók akadémiai oktatáshoz, kutatáshoz és tudományos publikációkhoz vagy tudományos üléseken tartott előadásokhoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel