Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optimální precizní terapie pro přizpůsobení péče v dětství a dospívání s rakovinou

26. ledna 2026 aktualizováno: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Doprovodná platforma pro testování nových cílených látek na základě profilu nádoru pacienta.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jak Austrálie (Zero Childhood Cancer) tak Kanada (PROFYLE) vyvinuly precizní onkologické programy pro dětskou populaci, jejichž prostřednictvím procházejí vzorky z dětských/dospívajících rakovin hloubkovým genetickým profilováním. OPTIMIZE je doprovodná platformová studie, která spojí pacienty s novými cílenými látkami na základě jejich nádorového profilu. Studie bude mít více košových ramen založených na nejběžnějších geneticky změněných drahách, které výzkumníci identifikovali u těchto dětských rakovin. Každá větev studie bude histopatologicky agnostická a bude testovat racionální, novou kombinovanou terapii, aby se maximalizoval potenciální klinický přínos.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

90

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U pacientů musí být diagnostikován solidní nádor, nádor CNS nebo lymfom, který navzdory standardní léčbě progredoval nebo pro který neexistuje účinná standardní léčba.
  2. Věk <21 let při zařazení; pacienti ve věku 21 let a starší mohou být zařazeni po schválení vedoucím studie, pokud mají recidivující/refrakterní malignitu pediatrického typu.
  3. Pacienti musí být zařazeni do studie precizní medicíny (tj. PROFYLE, ZERO nebo ekvivalent podle dohody s předsedou studie.
  4. Pacienti zařazení do kohorty fáze I musí mít buď hodnotitelné nebo měřitelné onemocnění.
  5. Pacienti zařazení do kohorty fáze II musí mít měřitelné onemocnění. Hodnotitelné a měřitelné onemocnění jsou definovány standardními zobrazovacími kritérii pro typ nádoru pacienta.
  6. Hodnocení onemocnění, laboratorní testy a další klinická hodnocení, která jsou považována za standardní péči, mohou být prováděna v místním onkologickém léčebném centru pacienta s výsledky přenesenými na místo studie k vyhodnocení.
  7. Výkonnostní stav: Karnofského výkonnostní stav (pro pacienty > 16 let) nebo Lansky play skóre (pro pacienty ≤ 16 let) ≥ 50 %.
  8. Očekávaná délka života ≥ 6 týdnů.
  9. Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové terapie a před zařazením musí splnit následující minimální dobu trvání předchozí protinádorové terapie.
  10. Přiměřená funkce orgánů.
  11. Schopnost dodržovat plánované sledování a řízení toxicity.
  12. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči.
  13. Plodní muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce během studie a po ukončení léčby.
  14. Poskytněte podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti se symptomatickými primárními nebo metastatickými nádory CNS, kteří jsou neurologicky nestabilní nebo potřebují ke kontrole onemocnění CNS zvyšující se dávky kortikosteroidů nebo lokální terapii zaměřenou na CNS.
  2. Porucha funkce gastrointestinálního traktu (GI) nebo onemocnění GI, které může významně změnit absorpci perorálních léků.
  3. Klinicky významné, nekontrolované onemocnění srdce.
  4. Známá aktivní virová hepatitida nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo jakákoli jiná nekontrolovaná infekce.
  5. Přítomnost jakékoli toxicity ≥2. stupně související s léčbou.
  6. Velký chirurgický zákrok do 21 dnů od první dávky hodnoceného léku.
  7. Známá přecitlivělost na jakýkoli studovaný lék nebo složku přípravku.
  8. Těhotné nebo kojící (kojící) samice.
  9. Jakýkoli jiný doprovodný závažný zdravotní stav nebo orgánová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo narušila hodnocení bezpečnosti hodnocených léčiv.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A Paxalisib

Lék: Irinotekan, Lék: Temozolomid, Lék: Paxalisib. Irinotekan začínající na 50mg/m2/den, intravenózně, ve dnech 1-5, 28denní cyklus, 13 cyklů.

Temozolomid začínající na 150mg/m2/den, perorálně, ve dnech 1-5, 28denní cyklus, 13 cyklů.

Paxalisib začínající na 21mg/m2 perorálně, denně, 28denní cyklus, 13 cyklů.
Lék: Paxalisib
Paxalisib začínající dávkou 21 mg/m2 perorálně, denně, 28denní cyklus, 13 cyklů.
Lék: Irinotekan (lék)
Irinotekan začínající dávkou 50 mg/m²/den, intravenózně, v dnech 1-5, 28denní cyklus, 13 cyklů.
Lék: Temozolomid (TMZ)
Temozolomid počínaje dávkou 150 mg/m2/den, perorálně, v dnech 1–5, 28denní cyklus, 13 cyklů.
Experimentální: Skupina C Opdualag
Léčivo: Opdualag, pevná dávková kombinace Nivolumabu a Relatlimabu Opdualag, pevná dávková kombinace Nivolumabu 480 mg a Relatlimabu 160 mg, intravenózně, v den 1, 28denní cyklus, 26 cyklů.
Lék: Opdualag
Opdualag, fixní kombinace Nivolumab 480mg a Relatlimab 160mg, intravenózně, 1. den, 28denní cyklus, 26 cyklů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků léčených molekulárně cílenými látkami v každém léčebném rameni.
Časové okno: 5 let
Počet účastníků CAYA (děti, dospívající a mladí dospělí) s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů CNS a non-Hodgkinových lymfomů), kde byla data molekulárního sekvenování použita k alokaci léčebných ramen molekulárně cílených látek.
5 let
Doporučená dávka fáze II pro každou léčebnou větev
Časové okno: 3 roky
Doporučená dávka fáze II nové samostatné látky nebo kombinované léčby u účastníků CAYA, určená toxicitami omezujícími dávku hlášenými podle CTCAE V5.0.
3 roky
Míra objektivní odpovědi (ORR) pro každé léčebné rameno.
Časové okno: 5 let
ORR definovaná jako úplná odpověď a částečná odpověď, jak bylo měřeno pomocí RECIST, RAPNO, INRC nebo RECIL u účastníků CAYA léčených molekulárně cílenými látkami.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra klinického přínosu (CBR) pro každé léčebné rameno
Časové okno: 5 let
CBR definovaná jako kompletní odpověď a částečná odpověď a stabilní onemocnění, jak bylo měřeno pomocí RECIST, RAPNO, INRC nebo RECIL u účastníků CAYA léčených molekulárně cílenými látkami.
5 let
Přežití bez progrese (PFS) pro každé léčebné rameno.
Časové okno: 5 let
PFS u účastníků CAYA od zahájení léčby molekulárně cílenými látkami až po výskyt progrese onemocnění, měřeno pomocí RECIST, RAPNO, INRC nebo RECIL, nebo úmrtí.
5 let
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou pro každé léčebné rameno.
Časové okno: 5 let
Bezpečnost a snášenlivost molekulárně cílených látek měřená výskytem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou hlášených podle CTCAE V5.0 u účastníků CAYA.
5 let
Maximální koncentrace (Cmax) molekulárně cílených látek pro každé léčebné rameno.
Časové okno: 5 let
Cmax v plazmě po první dávce molekulárně cílených látek u účastníků CAYA.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Spolupracovníci

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Studijní židle: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Jiný identifikátor: ANZCHOG)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Plán sdílení IPD: Ani úplné, ani žádná část výsledků studie provedené podle tohoto protokolu, ani žádné informace poskytnuté sponzorem pro účely provedení studie nebudou zveřejněny ani předány žádné třetí straně. bez souhlasu studijní komise.

Pseudonymizovaná data budou z důvodu transparentnosti sdílena v rámci publikací a po zveřejnění s dalšími lékaři a vědci (národní i mezinárodní akademická sféra) za účelem podpory a urychlení výzkumu příčin a rozvoje léčby onkologických onemocnění.

Žádosti o přístup k pseudonymizovaným údajům o pacientech pro jiné vědecké účely budou přezkoumány studijní komisí. Vyžaduje se kladné vyjádření příslušné etické komise a podepsaný závazek ochrany údajů. Výsledky vědeckého výzkumu založené na studijních datech mohou být použity pro akademickou výuku, výzkum a vědecké publikace nebo prezentace na vědeckých setkáních.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská rakovina

Klinické studie na Opdualag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit