Optimale precisietherapieën om de zorg bij kanker bij kinderen en adolescenten op maat te maken

Inclusiecriteria:

1. Bij patiënten moet de diagnose worden gesteld dat ze een solide tumor, een tumor van het centrale zenuwstelsel of een lymfoom hebben die ondanks standaardtherapie is verergerd, of waarvoor geen effectieve standaardtherapie bestaat.
2. Leeftijd <21 jaar bij opname; Patiënten van 21 jaar en ouder kunnen na goedkeuring door de studievoorzitter worden geïncludeerd als zij een recidiverende/refractaire maligniteit bij kinderen hebben.
3. Patiënten moeten worden ingeschreven voor een onderzoek naar precisiegeneeskunde (d.w.z. PROFYLE, ZERO of gelijkwaardig zoals overeengekomen met Study Chair.
4. Patiënten die zijn opgenomen in een Fase I-cohort moeten een evalueerbare of meetbare ziekte hebben.
5. Patiënten die zijn opgenomen in een Fase II-cohort moeten een meetbare ziekte hebben. Evalueerbare en meetbare ziekte worden gedefinieerd door standaard beeldvormingscriteria voor het tumortype van de patiënt.
6. Ziekte-evaluaties, laboratoriumtests en andere klinische beoordelingen die als standaardzorg worden beschouwd, kunnen worden uitgevoerd in het plaatselijke oncologische behandelcentrum van de patiënt, waarbij de resultaten voor evaluatie naar de onderzoekslocatie worden overgebracht.
7. Prestatiestatus: Karnofsky-prestatiestatus (voor patiënten > 16 jaar) of Lansky-speelscore (voor patiënten ≤ 16 jaar) ≥ 50%.
8. Levensverwachting ≥ 6 weken.
9. Patiënten moeten vóór inschrijving volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere antikankertherapieën en moeten aan de volgende minimale duur van eerdere antikankergerichte therapie voldoen.
10. Voldoende orgaanfunctie.
11. In staat om te voldoen aan de geplande follow-up en aan het beheer van toxiciteit.
12. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest in serum of urine ondergaan.
13. Vruchtbare mannen moeten ermee instemmen adequate anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en na voltooiing van de behandeling.
14. Zorg voor een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met symptomatische primaire of gemetastaseerde CZS-tumoren die neurologisch instabiel zijn of toenemende doses corticosteroïden of lokale CZS-gerichte therapie nodig hebben om hun CZS-ziekte onder controle te houden.
2. Verslechtering van de gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale ziekte die de geneesmiddelabsorptie van orale geneesmiddelen aanzienlijk kan veranderen.
3. Klinisch significante, ongecontroleerde hartziekte.
4. Bekende actieve virale hepatitis of infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een andere ongecontroleerde infectie.
5. Aanwezigheid van enige behandelingsgerelateerde toxiciteit ≥graad 2.
6. Grote operatie binnen 21 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
7. Bekende overgevoeligheid voor een onderzoeksgeneesmiddel of bestanddeel van de formulering.
8. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen.
9. Elke andere bijkomende ernstige medische aandoening of orgaandisfunctie die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen of de evaluatie van de veiligheid van de onderzoeksgeneesmiddelen zou verstoren.