Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Optimale precisietherapieën om de zorg bij kanker bij kinderen en adolescenten op maat te maken

26 januari 2026 bijgewerkt door: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Een begeleidend platformonderzoek om nieuwe gerichte middelen te testen op basis van het tumorprofiel van de patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Zowel Australië (Zero Childhood Cancer) als Canada (PROFYLE) hebben precisie-oncologieprogramma's ontwikkeld voor de pediatrische populatie, waarbij monsters van kanker bij kinderen en adolescenten een diepgaande genetische profilering ondergaan. OPTIMIZE is een begeleidend platformonderzoek, dat patiënten zal koppelen aan nieuwe gerichte middelen op basis van hun tumorprofiel. De proef zal meerdere mandarmen omvatten, gebaseerd op de meest voorkomende genetisch gewijzigde routes die de onderzoekers hebben geïdentificeerd bij deze kinderkankers. Elke tak van het onderzoek zal histopathologie-agnostisch zijn en een rationele, nieuwe combinatietherapie testen om het potentiële klinische voordeel te maximaliseren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bij patiënten moet de diagnose worden gesteld dat ze een solide tumor, een tumor van het centrale zenuwstelsel of een lymfoom hebben die ondanks standaardtherapie is verergerd, of waarvoor geen effectieve standaardtherapie bestaat.
  2. Leeftijd <21 jaar bij opname; Patiënten van 21 jaar en ouder kunnen na goedkeuring door de studievoorzitter worden geïncludeerd als zij een recidiverende/refractaire maligniteit bij kinderen hebben.
  3. Patiënten moeten worden ingeschreven voor een onderzoek naar precisiegeneeskunde (d.w.z. PROFYLE, ZERO of gelijkwaardig zoals overeengekomen met Study Chair.
  4. Patiënten die zijn opgenomen in een Fase I-cohort moeten een evalueerbare of meetbare ziekte hebben.
  5. Patiënten die zijn opgenomen in een Fase II-cohort moeten een meetbare ziekte hebben. Evalueerbare en meetbare ziekte worden gedefinieerd door standaard beeldvormingscriteria voor het tumortype van de patiënt.
  6. Ziekte-evaluaties, laboratoriumtests en andere klinische beoordelingen die als standaardzorg worden beschouwd, kunnen worden uitgevoerd in het plaatselijke oncologische behandelcentrum van de patiënt, waarbij de resultaten voor evaluatie naar de onderzoekslocatie worden overgebracht.
  7. Prestatiestatus: Karnofsky-prestatiestatus (voor patiënten > 16 jaar) of Lansky-speelscore (voor patiënten ≤ 16 jaar) ≥ 50%.
  8. Levensverwachting ≥ 6 weken.
  9. Patiënten moeten vóór inschrijving volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere antikankertherapieën en moeten aan de volgende minimale duur van eerdere antikankergerichte therapie voldoen.
  10. Voldoende orgaanfunctie.
  11. In staat om te voldoen aan de geplande follow-up en aan het beheer van toxiciteit.
  12. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest in serum of urine ondergaan.
  13. Vruchtbare mannen moeten ermee instemmen adequate anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en na voltooiing van de behandeling.
  14. Zorg voor een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met symptomatische primaire of gemetastaseerde CZS-tumoren die neurologisch instabiel zijn of toenemende doses corticosteroïden of lokale CZS-gerichte therapie nodig hebben om hun CZS-ziekte onder controle te houden.
  2. Verslechtering van de gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale ziekte die de geneesmiddelabsorptie van orale geneesmiddelen aanzienlijk kan veranderen.
  3. Klinisch significante, ongecontroleerde hartziekte.
  4. Bekende actieve virale hepatitis of infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een andere ongecontroleerde infectie.
  5. Aanwezigheid van enige behandelingsgerelateerde toxiciteit ≥graad 2.
  6. Grote operatie binnen 21 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  7. Bekende overgevoeligheid voor een onderzoeksgeneesmiddel of bestanddeel van de formulering.
  8. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen.
  9. Elke andere bijkomende ernstige medische aandoening of orgaandisfunctie die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen of de evaluatie van de veiligheid van de onderzoeksgeneesmiddelen zou verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A Paxalisib

Geneesmiddel: Irinotecan, Geneesmiddel: Temozolomide, Geneesmiddel: Paxalisib. Irinotecan startend bij 50mg/m2/dag, intraveneus, op dagen 1-5, 28-daagse cyclus, 13 cycli.

Temozolomide startend bij 150mg/m2/dag, oraal, op dagen 1-5, 28-daagse cyclus, 13 cycli.

Paxalisib startend bij 21mg/m2 oraal, dagelijks, 28-daagse cyclus, 13 cycli.
Geneesmiddel: Paxalisib
Paxalisib startend met 21mg/m2 oraal, dagelijks, 28-daagse cyclus, 13 cycli.
Geneesmiddel: Irinotecan (geneesmiddel)
Irinotecan startend op 50mg/m2/dag, intraveneus, op dagen 1-5, 28 dagen cyclus, 13 cycli.
Geneesmiddel: Temozolomide (TMZ)
Temozolomide startend met 150mg/m2/dag, oraal, op dagen 1-5, 28-daagse cyclus, 13 cycli.
Experimenteel: Arm C Opdualag
Geneesmiddel: Opdualag, een vaste dosis combinatie van Nivolumab en Relatlimab Opdualag, een vaste-dosis combinatie van Nivolumab 480mg en Relatlimab 160mg, intraveneus, op dag 1, 28-daagse cyclus, 26 cycli.
Geneesmiddel: Opdualag
Opdualag, een vaste-dosis combinatie van Nivolumab 480mg en Relatlimab 160mg, intraveneus, op dag 1, 28-daagse cyclus, 26 cycli

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers behandeld met moleculair gerichte middelen in elke behandelarm.
Tijdsspanne: 5 jaar
Aantal CAYA-deelnemers (kinderen, adolescenten en jonge volwassenen) met gevorderde solide tumoren (waaronder CZS-tumoren en non-Hodgkin-lymfomen) waarbij moleculaire sequentiegegevens werden gebruikt om behandelarmen van moleculair gerichte middelen toe te wijzen.
5 jaar
Aanbevolen fase II-dosis voor elke behandelingsarm
Tijdsspanne: 3 jaar
Aanbevolen fase II-dosis van een nieuw enkelvoudig agens of combinatiebehandeling bij CAYA-deelnemers, bepaald op basis van dosisbeperkende toxiciteiten gerapporteerd volgens CTCAE V5.0.
3 jaar
Objectief responspercentage (ORR) voor elke behandelingsarm.
Tijdsspanne: 5 jaar
ORR gedefinieerd als volledige respons en gedeeltelijke respons, zoals gemeten door RECIST, RAPNO, INRC of RECIL bij CAYA-deelnemers die werden behandeld met moleculair gerichte middelen.
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal klinisch voordeelpercentage (CBR) voor elke behandelingsarm
Tijdsspanne: 5 jaar
CBR gedefinieerd als volledige respons en gedeeltelijke respons en stabiele ziekte, zoals gemeten door RECIST, RAPNO, INRC of RECIL bij CAYA-deelnemers die werden behandeld met moleculair gerichte middelen.
5 jaar
Progressievrije overleving (PFS) voor elke behandelarm.
Tijdsspanne: 5 jaar
PFS bij CAYA-deelnemers vanaf het starten van de behandeling met moleculair gerichte middelen tot het optreden van ziekteprogressie, zoals gemeten met RECIST, RAPNO, INRC of RECIL, of overlijden.
5 jaar
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen voor elke behandelingsarm.
Tijdsspanne: 5 jaar
Veiligheid en verdraagbaarheid van moleculair gerichte middelen zoals gemeten aan de hand van de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen gerapporteerd volgens CTCAE V5.0 bij CAYA-deelnemers.
5 jaar
Maximale concentratie (Cmax) van moleculair gerichte middelen voor elke behandelarm.
Tijdsspanne: 5 jaar
Cmax in plasma na de eerste dosis moleculair gerichte middelen bij CAYA-deelnemers.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Medewerkers

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Studie stoel: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2035

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Andere identificatie: ANZCHOG)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Plan om IPD te delen: Noch de volledige, noch een deel van de resultaten van het onderzoek dat onder dit protocol wordt uitgevoerd, noch enige informatie die door de sponsor wordt verstrekt met het oog op het uitvoeren van het onderzoek, zal worden gepubliceerd of doorgegeven aan derden. zonder toestemming van de Studiecommissie.

De gepseudonimiseerde gegevens zullen om redenen van transparantie worden gedeeld in de context van publicaties en na publicatie met andere artsen en wetenschappers (nationale en internationale academische wereld) om onderzoek naar de oorzaken en behandelingsontwikkeling van oncologische ziekten te bevorderen en te versnellen.

Verzoeken om toegang tot gepseudonimiseerde patiëntgegevens voor andere wetenschappelijke doeleinden worden beoordeeld door de Studiecommissie. Er wordt gevraagd om een ​​positieve verklaring van de desbetreffende ethische commissie en een ondertekende verklaring inzake gegevensbescherming. Resultaten van wetenschappelijk onderzoek op basis van de onderzoeksgegevens kunnen worden gebruikt voor wetenschappelijk onderwijs, onderzoek en wetenschappelijke publicaties of presentaties op wetenschappelijke bijeenkomsten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren