Optimala precisionsterapier för att anpassa vård i barndoms- och ungdomscancer

Inklusionskriterier:

1. Patienter måste diagnostiseras med en solid tumör, CNS-tumör eller lymfom som har utvecklats trots standardbehandling, eller för vilken det inte finns någon effektiv standardterapi.
2. Ålder <21 år vid inkludering; Patienter 21 år och äldre kan inkluderas efter godkännande av studieordföranden om de har en pediatrisk typ av återkommande/refraktär malignitet.
3. Patienter måste vara inskrivna i en precisionsmedicinstudie (dvs. PROFYL, NOLL eller motsvarande enligt överenskommelse med studieordförande.
4. Patienter som är inskrivna i en fas I-kohort måste ha antingen evaluerbar eller mätbar sjukdom.
5. Patienter som är inskrivna i en fas II-kohort måste ha en mätbar sjukdom. Evaluerbar och mätbar sjukdom definieras av standardavbildningskriterier för patientens tumörtyp.
6. Sjukdomsutvärderingar, laboratorietester och andra kliniska bedömningar som anses vara standardvård kan utföras på patientens lokala onkologiska behandlingscenter med resultat överförda till studieplatsen för utvärdering.
7. Prestationsstatus: Karnofskys prestationsstatus (för patienter > 16 år) eller Lansky-spelpoäng (för patienter ≤ 16 år) ≥ 50 %.
8. Förväntad livslängd ≥ 6 veckor.
9. Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minsta varaktighet från tidigare anticancerriktad behandling före inskrivning.
10. Tillräcklig organfunktion.
11. Kunna följa schemalagd uppföljning och hantering av toxicitet.
12. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest.
13. Fertila män måste gå med på att använda adekvat preventivmedel under studien och efter avslutad behandling.
14. Tillhandahåll ett undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Patienter med symtomatiska CNS primära eller metastaserande tumörer som är neurologiskt instabila eller som kräver ökande doser av kortikosteroider eller lokal CNS-riktad terapi för att kontrollera sin CNS-sjukdom.
2. Nedsättning av gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sjukdom som signifikant kan förändra läkemedelsabsorptionen av orala läkemedel.
3. Kliniskt signifikant, okontrollerad hjärtsjukdom.
4. Känd aktiv viral hepatit eller humant immunbristvirus (HIV) infektion eller någon annan okontrollerad infektion.
5. Förekomst av ≥Grad 2 behandlingsrelaterad toxicitet.
6. Stor operation inom 21 dagar efter den första dosen av prövningsläkemedlet.
7. Känd överkänslighet mot något studieläkemedel eller komponent i formuleringen.
8. Gravida eller ammande (digivande) kvinnor.
9. Alla andra samtidiga allvarliga medicinska tillstånd eller organdysfunktioner som enligt utredarens åsikt antingen skulle äventyra patientsäkerheten eller störa utvärderingen av säkerheten för de undersökta läkemedlen.