用于定制儿童和青少年癌症护理的最佳精准疗法
一项配套平台试验，用于根据患者的肿瘤概况测试新型靶向药物。
研究概览
详细说明
澳大利亚（零儿童癌症）和加拿大（PROFYLE）都为儿科人群制定了精准肿瘤学计划，通过该计划对儿童/青少年癌症样本进行深入的基因分析。
OPTIMIZE 是一项配套平台试验，它将根据患者的肿瘤概况将患者与新型靶向药物联系起来。
该试验将根据研究人员在这些儿童癌症中发现的最常见的基因改变途径进行多个篮子组。
每个试验组都将与组织病理学无关，并测试合理的、新颖的联合疗法，以最大限度地提高潜在的临床效益。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
82
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：National Study Coordinator
- 电话号码：+61293821730
- 邮箱：SCHN-OPTIMISE@health.nsw.gov.au
研究联系人备份
- 姓名：KOALA Manager
- 邮箱：SCHN-OPTIMISE@health.nsw.gov.au
学习地点
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Montréal、加拿大
- CHU Sainte Justine
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接触：
- Annie Lahaye
- 邮箱：annie.lahaye.hsj@ssss.gouv.qc.ca
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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接触：
- Aiman Siddiqi
- 邮箱：aiman.siddiqi@sickkids.ca
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Vancouver、加拿大
- BC Children's Hospital
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接触：
- Peter Subrt
- 邮箱：psubrt@bcchr.ca
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New South Wales
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Newcastle、New South Wales、澳大利亚
- John Hunter Children's Hospital
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接触：
- Rebecca Jensen
- 邮箱：Rebecca.Jensen@health.nsw.gov.au
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Sydney、New South Wales、澳大利亚
- Sydney Children's Hospital, Randwick
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接触：
- Sarah Montez
- 邮箱：Sandra.Montez@health.nsw.gov.au
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Sydney、New South Wales、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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接触：
- Jun Christian
- 邮箱：jun.christian@health.nsw.gov.au
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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接触：
- Natasha Brown
- 邮箱：natasha.brown@health.qld.gov.au
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚
- Women's and Children's Hospital
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接触：
- Amy Rudge
- 邮箱：amy.rudge@sa.gov.au
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚
- Royal Children's Hospital
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接触：
- Kahlia Fox
- 邮箱：clinicaltrialsmanager@rch.org.au
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Melbourne、Victoria、澳大利亚
- Monash Children's Hospital
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接触：
- Amanda St John
- 邮箱：Amanda.StJohn@monashhealth.org
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚
- Perth Children's Hospital
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接触：
- Jennifer McConnell
- 邮箱：jennifer.mcconnell@health.wa.gov.au
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须被诊断患有实体瘤、中枢神经系统肿瘤或淋巴瘤，这些肿瘤尽管采用标准治疗但仍出现进展，或者不存在有效的标准治疗。
- 入组时年龄<21岁； 21 岁及以上的患者如果患有儿科复发/难治性恶性肿瘤，经研究主席批准后可纳入研究。
- 患者必须参加精准医学研究（即 PROFYLE、零或经研究主席同意的同等值。
- 纳入 I 期队列的患者必须患有可评估或可测量的疾病。
- 纳入 II 期队列的患者必须患有可测量的疾病。 可评估和可测量的疾病由患者肿瘤类型的标准成像标准定义。
- 疾病评估、实验室测试和其他被视为护理标准的临床评估可以在患者当地的肿瘤治疗中心进行，并将结果转移到研究中心进行评估。
- 表现状态：卡诺夫斯基表现状态（对于> 16岁的患者）或兰斯基游戏评分（对于≤ 16岁的患者）≥50%。
- 预期寿命≥6周。
- 患者必须已从所有先前抗癌治疗的急性毒性作用中完全恢复，并且在入组之前必须满足以下先前抗癌定向治疗的最短持续时间。
- 器官功能充足。
- 能够遵守预定的随访和毒性管理。
- 有生育能力的女性血清或尿液妊娠试验必须呈阴性。
- 具有生育能力的男性必须同意在研究期间和治疗完成后使用适当的避孕措施。
- 提供签署并注明日期的知情同意书。
排除标准：
- 患有有症状的中枢神经系统原发性或转移性肿瘤的患者，神经系统不稳定或需要增加皮质类固醇剂量或局部中枢神经系统定向治疗来控制中枢神经系统疾病。
- 胃肠道 (GI) 功能受损或胃肠道疾病可能会显着改变口服药物的吸收。
- 具有临床意义的、不受控制的心脏病。
- 已知的活动性病毒性肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染或任何其他不受控制的感染。
- 存在任何 ≥ 2 级的治疗相关毒性。
- 首次服用研究药物后 21 天内进行大手术。
- 已知对任何研究药物或制剂成分过敏。
- 怀孕或哺乳（哺乳期）女性。
- 研究者认为任何其他伴随的严重医疗状况或器官功能障碍会危及患者安全或干扰研究药物安全性的评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：A 臂 Paxalisib
药物：伊立替康 药物：替莫唑胺 药物：Paxalisib 伊立替康 50mg/m2/天，静脉注射，第 1-5 天，28 天周期，13 个周期 替莫唑胺 150mg/m2/天，口服，第 1-5 天，28 天周期，13周期 Paxalisib 21mg/m2 口服，每日，28 天周期，13 个周期
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伊立替康 50mg/m2/天，静脉注射，第 1-5 天，28 天周期，13 个周期 替莫唑胺 150mg/m2/天，口服，第 1-5 天，28 天周期，13 个周期 Paxalisib 21mg/m2 口服，每天， 28天一个周期，13个周期
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实验性的：B 臂 Pimasertib
药物：Pimasertib Pimasertib 28mg/m2口服，每日两次，28天周期，26个周期
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Pimasertib 28mg/m2 口服，每日两次，28 天周期，26 个周期
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每个治疗组中接受分子靶向药物治疗的参与者人数。
大体时间：5年
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患有晚期实体瘤（包括中枢神经系统肿瘤和非霍奇金淋巴瘤）的 CAYA 参与者（儿童、青少年和年轻人）的数量，其中使用分子测序数据来分配分子靶向药物的治疗组。
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5年
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每个治疗组的推荐 II 期剂量
大体时间：3年
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CAYA 参与者中新型单药或联合治疗的 II 期推荐剂量，根据 CTCAE V5.0 报告的剂量限制毒性确定。
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3年
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每个治疗组的客观缓解率 (ORR)。
大体时间：5年
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ORR 定义为完全缓解和部分缓解，通过 RECIST、RAPNO、INRC 或 RECIL 对接受分子靶向药物治疗的 CAYA 参与者进行测量。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
每个治疗组的总体临床效益率 (CBR)
大体时间：5年
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CBR 定义为完全缓解、部分缓解和疾病稳定，通过 RECIST、RAPNO、INRC 或 RECIL 在接受分子靶向药物治疗的 CAYA 参与者中进行测量。
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5年
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每个治疗组的无进展生存期 (PFS)。
大体时间：5年
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CAYA 参与者从开始分子靶向药物治疗到发生疾病进展（通过 RECIST、RAPNO、INRC 或 RECIL 测量）或死亡。
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5年
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每个治疗组治疗中出现的不良事件的发生率。
大体时间：5年
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根据 CAYA 参与者中按照 CTCAE V5.0 报告的治疗引起的不良事件的发生率来衡量分子靶向药物的安全性和耐受性。
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5年
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每个治疗组的分子靶向药物的最大浓度 (Cmax)。
大体时间：5年
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CAYA 参与者首次服用分子靶向药物后血浆中的 Cmax。
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：David Ziegler, Prof、Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
- 学习椅：Daniel Morgenstern, Dr、The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年3月1日
初级完成 (估计的)
2030年12月1日
研究完成 (估计的)
2035年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月5日
首次发布 (实际的)
2024年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月5日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- OPTIMISE
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
计划共享 IPD：根据本方案进行的研究的全部或任何部分结果，以及申办者为进行研究而提供的任何信息，都不会发布或传递给任何第三方未经研究委员会同意。
出于透明度原因，将在出版物中以及出版后与其他医生和科学家（国内和国际学术界）共享假名数据，以促进和加速肿瘤疾病病因和治疗开发的研究。
研究委员会将审查出于其他科学目的而访问匿名患者数据的请求。 需要相关道德委员会的积极声明和签署的数据保护承诺。 基于研究数据的科学研究结果可用于学术教学、研究和科学出版物或在科学会议上的演示。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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Paxalisib、伊立替康、替莫唑胺的临床试验
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Alliance for Clinical Trials in OncologyNational Cancer Institute (NCI); Eli Lilly and Company; Genentech, Inc.; Kazia Therapeutics Limited 和其他合作者招聘中