Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Optimale præcisionsterapier til at tilpasse pleje i børne- og ungdomskræft

26. januar 2026 opdateret af: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
En ledsagende platformforsøg til at teste nye målrettede midler baseret på patientens tumorprofil.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Både Australien (Zero Childhood Cancer) og Canada (PROFYLE) har udviklet præcisionsonkologiske programmer til den pædiatriske befolkning, hvorigennem prøver fra børne-/ungdomskræft gennemgår en dybdegående genetisk profilering. OPTIMIZE er et ledsagende platformforsøg, som vil knytte patienter til nye målrettede midler baseret på deres tumorprofil. Forsøget vil have flere kurvearme baseret på de mest almindelige genetisk ændrede veje, som efterforskerne har identificeret i disse børnekræftformer. Hver del af forsøget vil være histopatologisk agnostisk og teste en rationel, ny kombinationsterapi for at maksimere den potentielle kliniske fordel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal diagnosticeres med en solid tumor, CNS-tumor eller lymfom, der er udviklet på trods af standardbehandling, eller for hvilken der ikke findes nogen effektiv standardbehandling.
  2. Alder <21 år ved inklusion; patienter på 21 år og ældre kan inkluderes efter godkendelse af studieformand, hvis de har en pædiatrisk type recidiverende/refraktær malignitet.
  3. Patienter skal tilmeldes et præcisionsmedicinsk studie (dvs. PROFYL, NUL eller tilsvarende som aftalt med studieformand.
  4. Patienter indskrevet i en fase I-kohorte skal have enten evaluerbar eller målbar sygdom.
  5. Patienter indskrevet i en fase II-kohorte skal have målbar sygdom. Evaluerbar og målbar sygdom er defineret af standard billeddiagnostiske kriterier for patientens tumortype.
  6. Sygdomsevalueringer, laboratorietests og andre kliniske vurderinger, der anses for at være standardbehandling, kan udføres på patientens lokale onkologiske behandlingscenter med resultater overført til undersøgelsesstedet til evaluering.
  7. Præstationsstatus: Karnofsky præstationsstatus (for patienter > 16 år) eller Lansky play score (for patienter ≤ 16 år) ≥ 50 %.
  8. Forventet levetid ≥ 6 uger.
  9. Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere anticancerbehandling og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anticancer-rettet behandling før tilmelding.
  10. Tilstrækkelig organfunktion.
  11. I stand til at overholde planlagt opfølgning og håndtering af toksicitet.
  12. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest.
  13. Fertile mænd skal acceptere at bruge passende prævention under undersøgelsen og efter endt behandling.
  14. Giv en underskrevet og dateret informeret samtykkeformular.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med symptomatisk primære eller metastatiske CNS-tumorer, som er neurologisk ustabile eller kræver stigende doser af kortikosteroider eller lokal CNS-styret behandling for at kontrollere deres CNS-sygdom.
  2. Svækkelse af gastrointestinal (GI) funktion eller GI-sygdom, der signifikant kan ændre lægemiddelabsorptionen af ​​orale lægemidler.
  3. Klinisk signifikant, ukontrolleret hjertesygdom.
  4. Kendt aktiv viral hepatitis eller human immundefektvirus (HIV) infektion eller enhver anden ukontrolleret infektion.
  5. Tilstedeværelse af enhver ≥Grade 2 behandlingsrelateret toksicitet.
  6. Større operation inden for 21 dage efter den første dosis af forsøgslægemidlet.
  7. Kendt overfølsomhed over for et hvilket som helst undersøgelseslægemiddel eller komponent i formuleringen.
  8. Drægtige eller ammende (ammende) hunner.
  9. Enhver anden samtidig alvorlig medicinsk tilstand eller organdysfunktion, som efter investigatorens mening enten ville kompromittere patientsikkerheden eller forstyrre evalueringen af ​​sikkerheden af ​​de forsøgsmedicinske lægemidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A Paxalisib

Lægemiddel: Irinotecan, Lægemiddel: Temozolomid, Lægemiddel: Paxalisib. Irinotecan startende ved 50mg/m2/dag, intravenøst, på dag 1-5, 28 dages cyklus, 13 cyklusser.

Temozolomid startende ved 150mg/m2/dag, oral, på dag 1-5, 28 dages cyklus, 13 cyklusser.

Paxalisib startende ved 21mg/m2 oral, dagligt, 28 dages cyklus, 13 cyklusser.
Medicin: Paxalisib
Paxalisib startende ved 21 mg/m² oral dagligt, 28-dages cyklus, 13 cyklusser.
Medicin: Irinotecan (medicin)
Irinotecan startende med 50mg/m2/dag, intravenøst, på dag 1-5, 28-dages cyklus, 13 cyklusser.
Medicin: Temozolomid (TMZ)
Temozolomide startende ved 150mg/m2/dag, oral, på dag 1-5, 28-dages cyklus, 13 cyklusser.
Eksperimentel: Arm C Opdualag
Lægemiddel: Opdualag, en fast dosiskombination af Nivolumab og Relatlimab Opdualag, en fast dosiskombination af Nivolumab 480mg og Relatlimab 160mg, intravenøst, på dag 1, 28-dages cyklus, 26 cykler.
Medicin: Opdualag
Opdualag, en fastdosis kombination af Nivolumab 480mg og Relatlimab 160mg, intravenøs, på dag 1, 28-dages cyklus, 26 cyklusser

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere behandlet med molekylært målrettede midler i hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Antal CAYA-deltagere (børn, unge og unge voksne) med fremskredne solide tumorer (herunder CNS-tumorer og non-Hodgkin-lymfomer), hvor molekylære sekventeringsdata blev brugt til at allokere behandlingsarme af molekylært målrettede midler.
5 år
Anbefalet fase II-dosis for hver behandlingsarm
Tidsramme: 3 år
Anbefalet fase II-dosis af et nyt enkelt middel eller kombinationsbehandling hos CAYA-deltagere, bestemt af dosisbegrænsende toksiciteter rapporteret i henhold til CTCAE V5.0.
3 år
Objektiv responsrate (ORR) for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
ORR defineret som fuldstændig respons og delvis respons målt ved RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL hos CAYA-deltagere behandlet med molekylært målrettede midler.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet klinisk fordelsrate (CBR) for hver behandlingsarm
Tidsramme: 5 år
CBR defineret som komplet respons og delvis respons og stabil sygdom, målt ved RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL hos CAYA-deltagere behandlet med molekylært målrettede midler.
5 år
Progressionsfri overlevelse (PFS) for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
PFS hos CAYA-deltagere fra påbegyndelse af behandling med molekylært målrettede midler til forekomsten af ​​sygdomsprogression, målt ved RECIST, RAPNO, INRC eller RECIL, eller død.
5 år
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Sikkerhed og tolerabilitet af molekylært målrettede midler målt ved forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger rapporteret i henhold til CTCAE V5.0 hos CAYA-deltagere.
5 år
Maksimal koncentration (Cmax) af molekylært målrettede midler for hver behandlingsarm.
Tidsramme: 5 år
Cmax i plasma efter den første dosis af molekylært målrettede midler hos CAYA-deltagere.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Efterforskere

  • Studiestol: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Studiestol: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Anden identifikator: ANZCHOG)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Planlægger at dele IPD: Hverken hele eller nogen del af resultaterne af undersøgelsen udført i henhold til denne protokol, eller nogen af ​​de oplysninger, sponsoren har givet med henblik på at udføre undersøgelsen, vil blive offentliggjort eller videregivet til nogen tredjepart uden studieudvalgets samtykke.

De pseudonymiserede data vil blive delt af hensyn til gennemsigtighed i forbindelse med publikationer og efter offentliggørelse med andre læger og videnskabsmænd (nationale og internationale akademiker) for at fremme og fremskynde forskning i årsager og behandlingsudvikling af onkologiske sygdomme.

Anmodninger om adgang til pseudonymiserede patientdata til andre videnskabelige formål vil blive gennemgået af Studieudvalget. Der anmodes om en positiv erklæring fra den respektive etiske komité og en underskrevet tilsagn om databeskyttelse. Resultater af videnskabelig forskning baseret på undersøgelsens data kan anvendes til akademisk undervisning, forskning og videnskabelige publikationer eller præsentationer på videnskabelige møder.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Barnekræft

Kliniske forsøg med Opdualag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner