Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalne, precyzyjne terapie umożliwiające dostosowanie opieki nad chorymi na nowotwory u dzieci i młodzieży

5 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Badanie platformy towarzyszącej służące do testowania nowych leków celowanych w oparciu o profil nowotworu pacjenta.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zarówno Australia (Zero Childhood Cancer), jak i Kanada (PROFYLE) opracowały programy onkologii precyzyjnej dla populacji pediatrycznej, w ramach których próbki nowotworów u dzieci i młodzieży poddawane są dogłębnemu profilowaniu genetycznemu. OPTIMIZE to badanie platformy towarzyszącej, które umożliwi pacjentom dostęp do nowych leków celowanych w oparciu o profil ich nowotworu. Badanie będzie obejmowało wiele zestawów opartych na najczęstszych genetycznie zmienionych szlakach zidentyfikowanych przez badaczy w przypadku nowotworów dziecięcych. Każda część badania będzie niezależna od histopatologii i będzie testować racjonalną, nowatorską terapię skojarzoną, aby zmaksymalizować potencjalne korzyści kliniczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

82

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U pacjenta należy zdiagnozować guz lity, guz OUN lub chłoniaka, w którym doszło do progresji pomimo standardowego leczenia lub dla którego nie istnieje skuteczna standardowa terapia.
  2. Wiek <21 lat w chwili włączenia; do badania można włączyć pacjentów w wieku 21 lat i starszych, po zatwierdzeniu przez przewodniczącego badania, jeśli mają nawracający/oporny na leczenie nowotwór złośliwy typu pediatrycznego.
  3. Pacjenci muszą zostać włączeni do badania medycyny precyzyjnej (tj. PROFYLE, ZERO lub odpowiednik zgodnie z ustaleniami z kierownikiem badania.
  4. Pacjenci włączeni do kohorty fazy I muszą mieć chorobę dającą się ocenić lub mierzalną.
  5. Pacjenci włączeni do kohorty fazy II muszą mieć mierzalną chorobę. Ocenialną i mierzalną chorobę definiuje się na podstawie standardowych kryteriów obrazowania dla typu nowotworu pacjenta.
  6. Ocenę choroby, badania laboratoryjne i inne oceny kliniczne uznawane za standardową opiekę można przeprowadzić w lokalnym ośrodku leczenia onkologicznego pacjenta, a wyniki przesłać do ośrodka badawczego w celu oceny.
  7. Stan sprawności: Stan sprawności Karnofsky'ego (dla pacjentów > 16 lat) lub wynik gry Lansky'ego (dla pacjentów ≤ 16 lat) ≥ 50%.
  8. Oczekiwana długość życia ≥ 6 tygodni.
  9. Przed włączeniem do badania pacjenci muszą całkowicie wyzdrowieć po ostrych toksycznych skutkach wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą spełniać następujący minimalny czas trwania wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej.
  10. Odpowiednia funkcja narządów.
  11. Potrafi przestrzegać zaplanowanych kontroli kontrolnych i zarządzać toksycznością.
  12. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu.
  13. Płodni mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w trakcie badania i po zakończeniu leczenia.
  14. Należy dostarczyć podpisany i datowany formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z objawowymi pierwotnymi lub przerzutowymi nowotworami OUN, niestabilni neurologicznie lub wymagający zwiększania dawek kortykosteroidów lub miejscowego leczenia ukierunkowanego na OUN w celu opanowania choroby OUN.
  2. Upośledzenie czynności przewodu pokarmowego (GI) lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie leków doustnych.
  3. Klinicznie istotna, niekontrolowana choroba serca.
  4. Znane aktywne wirusowe zapalenie wątroby lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub jakakolwiek inna niekontrolowana infekcja.
  5. Obecność jakiejkolwiek toksyczności związanej z leczeniem ≥2. stopnia.
  6. Poważna operacja w ciągu 21 dni od podania pierwszej dawki badanego leku.
  7. Znana nadwrażliwość na którykolwiek badany lek lub składnik preparatu.
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące piersią).
  9. Wszelkie inne współistniejące poważne schorzenia lub dysfunkcje narządów, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócić ocenę bezpieczeństwa leków badanych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uzbrój Paxalisib
Lek: Irynotekan Lek: Temozolomid Lek: Paxalisib Irynotekan 50mg/m2/dzień, dożylnie, w dniach 1-5, 28-dniowy cykl, 13 cykli Temozolomid 150mg/m2/dzień, doustnie, w dniach 1-5, 28-dniowy cykl, 13 cykle Paxalisib 21mg/m2 doustnie, codziennie, 28-dniowy cykl, 13 cykli
Lek: Paxalisib, Irynotekan, Temozolomid
Irynotekan 50mg/m2/dobę, dożylnie, w dniach 1-5, cykl 28-dniowy, 13 cykli Temozolomid 150mg/m2/dobę, doustnie, w dniach 1-5, cykl 28-dniowy, 13 cykli Paxalisib 21mg/m2 doustnie, codziennie, Cykl 28-dniowy, 13 cykli
Eksperymentalny: Ramię B Pimasertib
Lek: Pimasertib Pimasertib 28 mg/m2 doustnie, dwa razy dziennie, cykl 28-dniowy, 26 cykli
Lek: Pimasertib
Pimasertib 28 mg/m2 doustnie, dwa razy dziennie, cykl 28-dniowy, 26 cykli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych środkami ukierunkowanymi molekularnie w każdym ramieniu leczenia.
Ramy czasowe: 5 lat
Liczba uczestników badania CAYA (dzieci, młodzież i młodzi dorośli) z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN i chłoniakami nieziarniczymi), u których dane z sekwencjonowania molekularnego wykorzystano do przydzielenia grup terapeutycznych obejmujących leki ukierunkowane molekularnie.
5 lat
Zalecana dawka fazy II dla każdego ramienia leczenia
Ramy czasowe: 3 lata
Zalecana dawka fazy II nowego pojedynczego leku lub leczenia skojarzonego u uczestników CAYA, określona na podstawie toksyczności ograniczającej dawkę, zgłoszonej zgodnie z CTCAE V5.0.
3 lata
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) dla każdego ramienia terapeutycznego.
Ramy czasowe: 5 lat
ORR zdefiniowany jako odpowiedź całkowita i odpowiedź częściowa mierzona za pomocą kryteriów RECIST, RAPNO, INRC lub RECIL u uczestników CAYA leczonych środkami o działaniu molekularnym.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik korzyści klinicznej (CBR) dla każdego ramienia terapeutycznego
Ramy czasowe: 5 lat
CBR zdefiniowano jako odpowiedź całkowitą i częściową oraz stabilną chorobę mierzoną za pomocą kryteriów RECIST, RAPNO, INRC lub RECIL u uczestników CAYA leczonych środkami o działaniu molekularnym.
5 lat
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) w każdym ramieniu leczenia.
Ramy czasowe: 5 lat
PFS u uczestników CAYA od rozpoczęcia leczenia środkami ukierunkowanymi molekularnie do wystąpienia progresji choroby mierzonej za pomocą kryteriów RECIST, RAPNO, INRC lub RECIL lub śmierci.
5 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem dla każdego ramienia leczenia.
Ramy czasowe: 5 lat
Bezpieczeństwo i tolerancja środków o działaniu molekularnym mierzone na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, zgłaszanych według CTCAE V5.0 u uczestników CAYA.
5 lat
Maksymalne stężenie (Cmax) środków o działaniu molekularnym dla każdego ramienia terapeutycznego.
Ramy czasowe: 5 lat
Cmax w osoczu po pierwszej dawce leków o charakterze molekularnym u uczestników CAYA.
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Współpracownicy

The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Medical Research Future Fund
C17 Council
Children's Cancer Institute Australia (CCIA)

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Krzesło do nauki: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OPTIMISE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Plan udostępnienia IPD: Ani całość, ani żadna część wyników badania przeprowadzonego zgodnie z niniejszym protokołem, ani żadne informacje dostarczone przez Sponsora na potrzeby przeprowadzenia badania nie zostaną opublikowane ani przekazane osobom trzecim bez zgody Komisji Studiów.

Pseudonimizowane dane zostaną udostępnione ze względu na przejrzystość w kontekście publikacji i po publikacji innym lekarzom i naukowcom (środowiskom akademickim w kraju i za granicą) w celu promowania i przyspieszania badań nad przyczynami i rozwojem leczenia chorób onkologicznych.

Wnioski o dostęp do pseudonimizowanych danych pacjenta do innych celów naukowych zostaną rozpatrzone przez Komitet Badawczy. Wymagane jest pozytywne oświadczenie odpowiedniej komisji etycznej i podpisane zobowiązanie do ochrony danych. Wyniki badań naukowych sporządzone w oparciu o dane z badań mogą być wykorzystywane w dydaktyce akademickiej, badaniach i publikacjach naukowych lub prezentacjach na spotkaniach naukowych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rak dzieciństwa

Badania kliniczne na Paxalisib, Irynotekan, Temozolomid

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj