Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapie di precisione ottimali per personalizzare l'assistenza nei tumori infantili e adolescenziali

26 gennaio 2026 aggiornato da: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Uno studio su piattaforma complementare per testare nuovi agenti mirati in base al profilo tumorale del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sia l’Australia (Zero Childhood Cancer) che il Canada (PROFYLE) hanno sviluppato programmi di oncologia di precisione per la popolazione pediatrica attraverso i quali campioni di tumori infantili/adolescenti vengono sottoposti a un profilo genetico approfondito. OPTIMIZE è uno studio su piattaforma complementare, che collegherà i pazienti a nuovi agenti mirati in base al loro profilo tumorale. Lo studio avrà più bracci basati sui percorsi geneticamente modificati più comuni che i ricercatori hanno identificato in questi tumori infantili. Ciascun braccio dello studio sarà indipendente dal punto di vista istopatologico e testerà una nuova terapia di combinazione razionale, per massimizzare il potenziale beneficio clinico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ai pazienti deve essere diagnosticato un tumore solido, un tumore del sistema nervoso centrale o un linfoma che è progredito nonostante la terapia standard o per il quale non esiste una terapia standard efficace.
  2. Età <21 anni al momento dell'inclusione; i pazienti di età pari o superiore a 21 anni possono essere inclusi dopo l'approvazione da parte del presidente dello studio se presentano un tumore maligno ricorrente/refrattario di tipo pediatrico.
  3. I pazienti devono essere arruolati in uno studio di medicina di precisione (ad es. PROFYLE, ZERO o equivalente come concordato con la presidenza dello studio.
  4. I pazienti arruolati in una coorte di Fase I devono avere una malattia valutabile o misurabile.
  5. I pazienti arruolati in una coorte di Fase II devono avere una malattia misurabile. La malattia valutabile e misurabile è definita da criteri di imaging standard per il tipo di tumore del paziente.
  6. Valutazioni della malattia, test di laboratorio e altre valutazioni cliniche che sono considerate standard di cura possono essere effettuate presso il centro di trattamento oncologico locale del paziente con i risultati trasferiti al centro di studio per la valutazione.
  7. Performance status: performance status Karnofsky (per pazienti > 16 anni di età) o punteggio Lansky Play (per pazienti ≤ 16 anni di età) ≥ 50%.
  8. Aspettativa di vita ≥ 6 settimane.
  9. I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali e devono soddisfare la seguente durata minima dalla precedente terapia antitumorale prima dell'arruolamento.
  10. Funzione organica adeguata.
  11. In grado di rispettare il follow-up programmato e la gestione della tossicità.
  12. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urine negativo.
  13. I maschi fertili devono accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione durante lo studio e dopo il completamento del trattamento.
  14. Fornire un modulo di consenso informato firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con tumori primitivi o metastatici sintomatici del sistema nervoso centrale che sono neurologicamente instabili o che richiedono dosi crescenti di corticosteroidi o terapia locale diretta al sistema nervoso centrale per controllare la malattia del sistema nervoso centrale.
  2. Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare significativamente l'assorbimento dei farmaci orali.
  3. Cardiopatia clinicamente significativa e non controllata.
  4. Epatite virale attiva nota o infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o qualsiasi altra infezione non controllata.
  5. Presenza di qualsiasi tossicità correlata al trattamento di ≥ Grado 2.
  6. Intervento chirurgico maggiore entro 21 giorni dalla prima dose del farmaco sperimentale.
  7. Ipersensibilità nota a qualsiasi farmaco in studio o componente della formulazione.
  8. Femmine in gravidanza o in allattamento (in allattamento).
  9. Qualsiasi altra condizione medica grave concomitante o disfunzione d'organo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la valutazione della sicurezza dei farmaci sperimentali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A Paxalisib

Farmaco: Irinotecan, Farmaco: Temozolomide, Farmaco: Paxalisib.
Irinotecan inizia a 50mg/m²/giorno, per via endovenosa, nei giorni 1-5, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.

Temozolomide inizia a 150mg/m²/giorno, per via orale, nei giorni 1-5, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.

Paxalisib inizia a 21mg/m² per via orale, quotidianamente, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.
Droga: Paxalisib
Paxalisib a partire da 21mg/m2 per via orale, giornalmente, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.
Droga: Irinotecan (farmaco)
Irinotecan a partire da 50mg/m2/giorno, per via endovenosa, nei giorni 1-5, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.
Droga: Temozolomide (TMZ)
Temozolomide a partire da 150mg/m2/giorno, per via orale, nei giorni 1-5, ciclo di 28 giorni, 13 cicli.
Sperimentale: Gruppo C Opdualag
Farmaco: Opdualag, una combinazione a dose fissa di Nivolumab e Relatlimab Opdualag, una combinazione a dose fissa di Nivolumab 480mg e Relatlimab 160mg, per via endovenosa, il giorno 1, ciclo di 28 giorni, 26 cicli.
Droga: Opdualag
Opdualag, una combinazione a dose fissa di Nivolumab 480mg e Relatlimab 160mg, per via endovenosa, il giorno 1, ciclo di 28 giorni, 26 cicli

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti trattati con agenti a bersaglio molecolare in ciascun braccio di trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
Numero di partecipanti CAYA (bambini, adolescenti e giovani adulti) con tumori solidi avanzati (compresi tumori del sistema nervoso centrale e linfomi non Hodgkin) in cui sono stati utilizzati dati di sequenziamento molecolare per assegnare bracci di trattamento di agenti con bersaglio molecolare.
5 anni
Dose raccomandata di fase II per ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 3 anni
Dose raccomandata di fase II di un nuovo agente singolo o di un trattamento di combinazione nei partecipanti al CAYA, determinata dalle tossicità dose-limitanti riportate secondo CTCAE V5.0.
3 anni
Tasso di risposta obiettiva (ORR) per ciascun braccio di trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
ORR definito come risposta completa e risposta parziale, misurata mediante RECIST, RAPNO, INRC o RECIL nei partecipanti CAYA trattati con agenti a bersaglio molecolare.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di beneficio clinico complessivo (CBR) per ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 5 anni
CBR definito come risposta completa e risposta parziale e malattia stabile, misurata mediante RECIST, RAPNO, INRC o RECIL nei partecipanti CAYA trattati con agenti a bersaglio molecolare.
5 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) per ciascun braccio di trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
PFS nei partecipanti CAYA dall'inizio del trattamento con agenti a bersaglio molecolare fino al verificarsi della progressione della malattia, misurata da RECIST, RAPNO, INRC o RECIL, o alla morte.
5 anni
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento per ciascun braccio di trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
Sicurezza e tollerabilità degli agenti con bersaglio molecolare misurata dall'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento riportati secondo CTCAE V5.0 nei partecipanti CAYA.
5 anni
Concentrazione massima (Cmax) di agenti con bersaglio molecolare per ciascun braccio di trattamento.
Lasso di tempo: 5 anni
Cmax nel plasma dopo la prima dose di agenti a bersaglio molecolare nei partecipanti CAYA.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Collaboratori

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Investigatori

  • Cattedra di studio: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Cattedra di studio: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Altro identificatore: ANZCHOG)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Piano di condivisione IPD: né la totalità né alcuna parte dei risultati dello studio condotto ai sensi del presente protocollo, né alcuna delle informazioni fornite dallo Sponsor ai fini dell'esecuzione dello studio, sarà pubblicata o trasmessa a terzi senza il consenso del comitato di studio.

I dati pseudonimizzati saranno condivisi per ragioni di trasparenza nel contesto delle pubblicazioni e dopo la pubblicazione con altri medici e scienziati (del mondo accademico nazionale e internazionale) per promuovere e accelerare la ricerca sulle cause e lo sviluppo del trattamento delle malattie oncologiche.

Le richieste di accesso ai dati pseudonimizzati dei pazienti per altri scopi scientifici saranno esaminate dal comitato di studio. Sono richiesti una dichiarazione positiva del rispettivo comitato etico e un impegno firmato in materia di protezione dei dati. I risultati della ricerca scientifica basata sui dati dello studio possono essere utilizzati per l'insegnamento accademico, la ricerca e le pubblicazioni scientifiche o le presentazioni a convegni scientifici.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cancro infantile

Prove cliniche su Opdualag

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Chile

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi