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Thérapies de précision optimales pour personnaliser les soins liés au cancer de l'enfant et de l'adolescent

5 janvier 2024 mis à jour par: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Un essai de plateforme complémentaire pour tester de nouveaux agents ciblés en fonction du profil tumoral du patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'Australie (Zero Childhood Cancer) et le Canada (PROFYLE) ont développé des programmes d'oncologie de précision pour la population pédiatrique grâce auxquels des échantillons provenant de cancers de l'enfant et de l'adolescent sont soumis à un profilage génétique approfondi. OPTIMIZE est une plateforme d'essai complémentaire qui reliera les patients à de nouveaux agents ciblés en fonction de leur profil tumoral. L'essai comportera plusieurs groupes de paniers basés sur les voies génétiquement modifiées les plus courantes que les enquêteurs ont identifiées dans ces cancers infantiles. Chaque bras de l'essai sera indépendant de l'histopathologie et testera une thérapie combinée nouvelle et rationnelle, afin de maximiser le bénéfice clinique potentiel.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

82

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent recevoir un diagnostic de tumeur solide, de tumeur du SNC ou de lymphome qui a progressé malgré le traitement standard ou pour lequel il n'existe aucun traitement standard efficace.
  2. Âge <21 ans à l'inclusion ; les patients de 21 ans et plus peuvent être inclus après approbation de la chaire d'étude s'ils ont une tumeur maligne récurrente/réfractaire de type pédiatrique.
  3. Les patients doivent être inscrits à une étude de médecine de précision (c.-à-d. PROFYLE, ZÉRO ou équivalent comme convenu avec la chaire d'étude.
  4. Les patients inscrits dans une cohorte de phase I doivent avoir une maladie évaluable ou mesurable.
  5. Les patients inscrits dans une cohorte de phase II doivent avoir une maladie mesurable. Les maladies évaluables et mesurables sont définies par des critères d'imagerie standard pour le type de tumeur du patient.
  6. Des évaluations de la maladie, des tests de laboratoire et d'autres évaluations cliniques considérées comme des soins standard peuvent être effectués au centre de traitement oncologique local du patient et les résultats sont transférés au site d'étude pour évaluation.
  7. Statut de performance : Statut de performance de Karnofsky (pour les patients > 16 ans) ou score de jeu de Lansky (pour les patients ≤ 16 ans) ≥ 50 %.
  8. Espérance de vie ≥ 6 semaines.
  9. Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tout traitement anticancéreux antérieur et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription.
  10. Fonctionnement adéquat des organes.
  11. Capable de se conformer au suivi programmé et à la gestion de la toxicité.
  12. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif.
  13. Les hommes fertiles doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate pendant l'étude et après la fin du traitement.
  14. Fournissez un formulaire de consentement éclairé signé et daté.

Critère d'exclusion:

  1. Patients présentant des tumeurs primaires ou métastatiques symptomatiques du SNC qui sont neurologiquement instables ou nécessitent des doses croissantes de corticostéroïdes ou un traitement local dirigé vers le SNC pour contrôler leur maladie du SNC.
  2. Altération de la fonction gastro-intestinale (GI) ou maladie gastro-intestinale pouvant altérer considérablement l’absorption des médicaments oraux.
  3. Maladie cardiaque cliniquement significative et incontrôlée.
  4. Hépatite virale active connue ou infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou toute autre infection incontrôlée.
  5. Présence de toute toxicité ≥Grade 2 liée au traitement.
  6. Chirurgie majeure dans les 21 jours suivant la première dose du médicament expérimental.
  7. Hypersensibilité connue à tout médicament à l'étude ou composant de la formulation.
  8. Femelles enceintes ou allaitantes (allaitantes).
  9. Toute autre condition médicale grave concomitante ou dysfonctionnement d'un organe qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient ou interférerait avec l'évaluation de la sécurité des médicaments expérimentaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Armer un Paxalisib
Médicament : Irinotécan Médicament : Témozolomide Médicament : Paxalisib Irinotécan 50 mg/m2/jour, intraveineux, les jours 1 à 5, cycle de 28 jours, 13 cycles Témozolomide 150 mg/m2/jour, oral, les jours 1 à 5, cycle de 28 jours, 13 cycles Paxalisib 21 mg/m2 par voie orale, quotidiennement, cycle de 28 jours, 13 cycles
Médicament: Paxalisib, Irinotécan, Témozolomide
Irinotécan 50 mg/m2/jour, intraveineux, les jours 1 à 5, cycle de 28 jours, 13 cycles Témozolomide 150 mg/m2/jour, oral, les jours 1 à 5, cycle de 28 jours, 13 cycles Paxalisib 21 mg/m2 par voie orale, quotidiennement, Cycle de 28 jours, 13 cycles
Expérimental: Bras B Pimasertib
Médicament : Pimasertib Pimasertib 28 mg/m2 par voie orale, deux fois par jour, cycle de 28 jours, 26 cycles
Médicament: Pimasertib
Pimasertib 28 mg/m2 par voie orale, deux fois par jour, cycle de 28 jours, 26 cycles

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants traités avec des agents ciblés moléculairement dans chaque bras de traitement.
Délai: 5 années
Nombre de participants CAYA (enfants, adolescents et jeunes adultes) atteints de tumeurs solides avancées (y compris les tumeurs du SNC et les lymphomes non hodgkiniens) pour lesquels les données de séquençage moléculaire ont été utilisées pour attribuer des bras de traitement d'agents ciblés moléculairement.
5 années
Dose recommandée de phase II pour chaque bras de traitement
Délai: 3 années
Dose recommandée de phase II d'un nouveau traitement à agent unique ou combiné chez les participants CAYA, déterminée par les toxicités limitant la dose signalées selon CTCAE V5.0.
3 années
Taux de réponse objective (ORR) pour chaque bras de traitement.
Délai: 5 années
ORR défini comme une réponse complète et une réponse partielle, telle que mesurée par RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL chez les participants CAYA traités avec des agents ciblés moléculairement.
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de bénéfice clinique global (CBR) pour chaque bras de traitement
Délai: 5 années
CBR défini comme une réponse complète et une réponse partielle et une maladie stable, telles que mesurées par RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL chez les participants CAYA traités avec des agents ciblés moléculairement.
5 années
Survie sans progression (SSP) pour chaque bras de traitement.
Délai: 5 années
SSP chez les participants CAYA depuis le début du traitement avec des agents ciblés moléculairement jusqu'à l'apparition d'une progression de la maladie, telle que mesurée par RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL, ou le décès.
5 années
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement pour chaque bras de traitement.
Délai: 5 années
Sécurité et tolérabilité des agents ciblés moléculairement, mesurées par l'incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement signalés selon CTCAE V5.0 chez les participants CAYA.
5 années
Concentration maximale (Cmax) d'agents ciblés moléculairement pour chaque bras de traitement.
Délai: 5 années
Cmax dans le plasma après la première dose d'agents à ciblage moléculaire chez les participants CAYA.
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Collaborateurs

The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Medical Research Future Fund
C17 Council
Children's Cancer Institute Australia (CCIA)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Chaise d'étude: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2024

Première publication (Réel)

17 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OPTIMISE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Plan de partage de l'IPD : ni la totalité ni aucune partie des résultats de l'étude réalisée dans le cadre de ce protocole, ni aucune des informations fournies par le sponsor aux fins de la réalisation de l'étude, ne seront publiées ou transmises à un tiers. sans le consentement du comité d'étude.

Les données pseudonymisées seront partagées pour des raisons de transparence dans le cadre de publications et après publication avec d'autres médecins et scientifiques (universitaires nationaux et internationaux) pour promouvoir et accélérer la recherche sur les causes et le développement de traitements des maladies oncologiques.

Les demandes d'accès aux données pseudonymisées des patients à d'autres fins scientifiques seront examinées par le Comité d'étude. Une déclaration positive du comité d'éthique respectif et un engagement signé en matière de protection des données sont demandés. Les résultats de la recherche scientifique basés sur les données de l’étude peuvent être utilisés à des fins d’enseignement universitaire, de recherche et de publications scientifiques ou de présentations lors de réunions scientifiques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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