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Terapias de precisión óptima para personalizar la atención en el cáncer infantil y adolescente

26 de enero de 2026 actualizado por: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Una prueba de plataforma complementaria para probar nuevos agentes dirigidos según el perfil tumoral del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Tanto Australia (Zero Childhood Cancer) como Canadá (PROFYLE) han desarrollado programas de oncología de precisión para la población pediátrica a través de los cuales muestras de cánceres infantiles y adolescentes se someten a un perfil genético en profundidad. OPTIMIZE es una prueba de plataforma complementaria que vinculará a los pacientes con nuevos agentes dirigidos según su perfil tumoral. El ensayo tendrá múltiples brazos basados ​​en las vías genéticamente alteradas más comunes que los investigadores han identificado en estos cánceres infantiles. Cada brazo del ensayo será independiente de la histopatología y probará una terapia combinada novedosa y racional para maximizar el beneficio clínico potencial.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

90

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia
      • Sydney, New South Wales, Australia
      • Sydney, New South Wales, Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Reclutamiento
        • Women's and Children's Hospital
        • Contacto:
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
    • Victoria
    • Western Australia
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Ottawa, Canadá
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
      • Toronto, Canadá
      • Vancouver, Canadá
        • Reclutamiento
        • BC Children's Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. A los pacientes se les debe diagnosticar un tumor sólido, un tumor del SNC o un linfoma que haya progresado a pesar del tratamiento estándar o para el que no exista un tratamiento estándar eficaz.
  2. Edad <21 años en el momento de la inclusión; Los pacientes de 21 años o más pueden incluirse después de la aprobación del presidente del estudio si tienen una neoplasia maligna recurrente/refractaria de tipo pediátrico.
  3. Los pacientes deben estar inscritos en un estudio de medicina de precisión (es decir, PERFIL, CERO o equivalente según lo acordado con el Presidente del Estudio.
  4. Los pacientes inscritos en una cohorte de Fase I deben tener una enfermedad evaluable o medible.
  5. Los pacientes inscritos en una cohorte de Fase II deben tener una enfermedad mensurable. La enfermedad evaluable y medible se define mediante criterios de imagen estándar para el tipo de tumor del paciente.
  6. Las evaluaciones de enfermedades, pruebas de laboratorio y otras evaluaciones clínicas que se consideran estándar de atención se pueden realizar en el centro de tratamiento oncológico local del paciente y los resultados se transfieren al sitio del estudio para su evaluación.
  7. Estado funcional: estado funcional de Karnofsky (para pacientes > 16 años) o puntuación de juego de Lansky (para pacientes ≤ 16 años) ≥ 50%.
  8. Esperanza de vida ≥ 6 semanas.
  9. Los pacientes deben haberse recuperado completamente de los efectos tóxicos agudos de toda la terapia contra el cáncer anterior y deben cumplir con la siguiente duración mínima de la terapia contra el cáncer anterior antes de la inscripción.
  10. Función adecuada de los órganos.
  11. Capaz de cumplir con el seguimiento programado y con el manejo de la toxicidad.
  12. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa.
  13. Los hombres fértiles deben aceptar utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio y después de finalizar el tratamiento.
  14. Proporcionar un formulario de consentimiento informado firmado y fechado.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con tumores primarios o metastásicos sintomáticos del SNC que son neurológicamente inestables o requieren dosis crecientes de corticosteroides o terapia local dirigida al SNC para controlar su enfermedad del SNC.
  2. Deterioro de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad gastrointestinal que puede alterar significativamente la absorción de fármacos orales.
  3. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa y no controlada.
  4. Hepatitis viral activa conocida o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o cualquier otra infección no controlada.
  5. Presencia de cualquier toxicidad relacionada con el tratamiento ≥Grado 2.
  6. Cirugía mayor dentro de los 21 días posteriores a la primera dosis del fármaco en investigación.
  7. Hipersensibilidad conocida a cualquier fármaco del estudio o componente de la formulación.
  8. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes).
  9. Cualquier otra afección médica grave concomitante o disfunción orgánica que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del paciente o interferiría con la evaluación de la seguridad de los medicamentos en investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A Paxalisib

Fármaco: Irinotecán, Fármaco: Temozolomida, Fármaco: Paxalisib. Irinotecán comenzando a 50mg/m2/día, intravenoso, en días 1-5, ciclo de 28 días, 13 ciclos.

Temozolomida comenzando a 150mg/m2/día, oral, en días 1-5, ciclo de 28 días, 13 ciclos.

Paxalisib comenzando a 21mg/m2 oral, diariamente, ciclo de 28 días, 13 ciclos.
Droga: Paxalisib
Paxalisib comenzando en 21mg/m² por vía oral, diariamente, ciclo de 28 días, 13 ciclos.
Droga: Irinotecán (fármaco)
Irinotecán comenzando a 50 mg/m²/día, intravenoso, en los días 1-5, ciclo de 28 días, 13 ciclos.
Droga: Temozolomida (TMZ)
Temozolomide comenzando a 150mg/m2/día, vía oral, en los días 1-5, ciclo de 28 días, 13 ciclos.
Experimental: Grupo C Opdualag
Fármaco: Opdualag, una combinación a dosis fija de Nivolumab y Relatlimab Opdualag, una combinación a dosis fija de Nivolumab 480mg y Relatlimab 160mg, intravenoso, en el día 1, ciclo de 28 días, 26 ciclos.
Droga: Opdualag
Opdualag, una combinación de dosis fija de Nivolumab 480 mg y Relatlimab 160 mg, por vía intravenosa, el día 1, ciclo de 28 días, 26 ciclos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes tratados con agentes molecularmente dirigidos en cada grupo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
Número de participantes de CAYA (niños, adolescentes y adultos jóvenes) con tumores sólidos avanzados (incluidos tumores del SNC y linfomas no Hodgkin) donde se utilizaron datos de secuenciación molecular para asignar brazos de tratamiento de agentes molecularmente dirigidos.
5 años
Dosis recomendada de fase II para cada grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
Dosis recomendada de fase II de un nuevo agente único o tratamiento combinado en participantes CAYA, determinada por las toxicidades limitantes de la dosis informadas según CTCAE V5.0.
3 años
Tasa de respuesta objetiva (TRO) para cada brazo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
ORR se define como respuesta completa y respuesta parcial, medida por RECIST, RAPNO, INRC o RECIL en participantes CAYA tratados con agentes molecularmente dirigidos.
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de beneficio clínico general (CBR) para cada brazo de tratamiento
Periodo de tiempo: 5 años
CBR se define como respuesta completa y respuesta parcial y enfermedad estable, medida por RECIST, RAPNO, INRC o RECIL en participantes CAYA tratados con agentes molecularmente dirigidos.
5 años
Supervivencia libre de progresión (SLP) para cada brazo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
SSP en los participantes de CAYA desde el inicio del tratamiento con agentes molecularmente dirigidos hasta la aparición de la progresión de la enfermedad, medida por RECIST, RAPNO, INRC o RECIL, o la muerte.
5 años
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento para cada grupo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
Seguridad y tolerabilidad de agentes molecularmente dirigidos medida por la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento informados según CTCAE V5.0 en participantes de CAYA.
5 años
Concentración máxima (Cmax) de agentes molecularmente dirigidos para cada brazo de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
Cmax en plasma después de la primera dosis de agentes molecularmente dirigidos en participantes de CAYA.
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Investigadores

  • Silla de estudio: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Silla de estudio: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Otro identificador: ANZCHOG)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Plan para compartir IPD: ni la totalidad ni parte de los resultados del estudio realizado según este protocolo, ni ninguna información proporcionada por el Patrocinador para los fines de realizar el estudio, se publicará ni se transmitirá a ningún tercero. sin el consentimiento del Comité de Estudio.

Los datos seudonimizados se compartirán por razones de transparencia en el contexto de publicaciones y después de su publicación con otros médicos y científicos (académicos nacionales e internacionales) para promover y acelerar la investigación sobre las causas y el desarrollo de tratamientos de enfermedades oncológicas.

El Comité de Estudio revisará las solicitudes de acceso a datos seudonimizados de pacientes para otros fines científicos. Se solicita declaración positiva del respectivo comité de ética y compromiso de protección de datos firmado. Los resultados de la investigación científica basados ​​en los datos del estudio pueden utilizarse para la enseñanza académica, la investigación y las publicaciones científicas o presentaciones en reuniones científicas.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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