Terapias de precisão ideais para personalizar o cuidado no câncer infantil e adolescente

Critério de inclusão:

1. Os pacientes devem ser diagnosticados com tumor sólido, tumor do SNC ou linfoma que progrediu apesar da terapia padrão ou para o qual não existe terapia padrão eficaz.
2. Idade <21 anos na inclusão; pacientes com 21 anos ou mais podem ser incluídos após aprovação do Presidente do Estudo se tiverem uma malignidade recorrente/refratária do tipo pediátrico.
3. Os pacientes devem estar inscritos em um estudo de medicina de precisão (ou seja, PERFIL, ZERO ou equivalente conforme acordado com o Presidente do Estudo.
4. Os pacientes inscritos em uma coorte de Fase I devem ter doença avaliável ou mensurável.
5. Os pacientes inscritos em uma coorte de Fase II devem ter doença mensurável. Doenças avaliáveis ​​e mensuráveis ​​são definidas por critérios de imagem padrão para o tipo de tumor do paciente.
6. Avaliações de doenças, testes laboratoriais e outras avaliações clínicas consideradas padrão de atendimento podem ser realizadas no centro de tratamento oncológico local do paciente, com os resultados transferidos para o local do estudo para avaliação.
7. Status de desempenho: status de desempenho de Karnofsky (para pacientes > 16 anos de idade) ou pontuação de jogo de Lansky (para pacientes ≤ 16 anos de idade) ≥ 50%.
8. Expectativa de vida ≥ 6 semanas.
9. Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anticâncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia anterior direcionada ao câncer antes da inscrição.
10. Função orgânica adequada.
11. Capaz de cumprir o acompanhamento programado e o manejo da toxicidade.
12. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo.
13. Homens férteis devem concordar em usar contracepção adequada durante o estudo e após a conclusão do tratamento.
14. Forneça um termo de consentimento informado assinado e datado.

Critério de exclusão:

1. Pacientes com tumores sintomáticos primários ou metastáticos do SNC que são neurologicamente instáveis ​​ou necessitam de doses crescentes de corticosteróides ou terapia local dirigida ao SNC para controlar sua doença do SNC.
2. Comprometimento da função gastrointestinal (GI) ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de medicamentos orais.
3. Doença cardíaca não controlada clinicamente significativa.
4. Hepatite viral ativa conhecida ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou qualquer outra infecção não controlada.
5. Presença de qualquer toxicidade relacionada ao tratamento ≥Grau 2.
6. Cirurgia de grande porte dentro de 21 dias após a primeira dose do medicamento experimental.
7. Hipersensibilidade conhecida a qualquer medicamento do estudo ou componente da formulação.
8. Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
9. Qualquer outra condição médica grave concomitante ou disfunção orgânica que, na opinião do investigador, comprometa a segurança do paciente ou interfira na avaliação da segurança dos medicamentos sob investigação.