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Terapias de precisão ideais para personalizar o cuidado no câncer infantil e adolescente

26 de janeiro de 2026 atualizado por: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Um ensaio de plataforma complementar para testar novos agentes direcionados com base no perfil tumoral do paciente.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Tanto a Austrália (Zero Childhood Cancer) como o Canadá (PROFYLE) desenvolveram programas de oncologia de precisão para a população pediátrica, através dos quais amostras de cancros infantis/adolescentes são submetidas a um perfil genético aprofundado. OPTIMIZE é um ensaio de plataforma complementar, que vinculará os pacientes a novos agentes direcionados com base no perfil do tumor. O ensaio terá vários braços de cesta com base nas vias geneticamente alteradas mais comuns que os investigadores identificaram nesses tipos de câncer infantil. Cada braço do estudo será agnóstico em termos de histopatologia e testará uma terapia combinada nova e racional, para maximizar o benefício clínico potencial.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

90

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pacientes devem ser diagnosticados com tumor sólido, tumor do SNC ou linfoma que progrediu apesar da terapia padrão ou para o qual não existe terapia padrão eficaz.
  2. Idade <21 anos na inclusão; pacientes com 21 anos ou mais podem ser incluídos após aprovação do Presidente do Estudo se tiverem uma malignidade recorrente/refratária do tipo pediátrico.
  3. Os pacientes devem estar inscritos em um estudo de medicina de precisão (ou seja, PERFIL, ZERO ou equivalente conforme acordado com o Presidente do Estudo.
  4. Os pacientes inscritos em uma coorte de Fase I devem ter doença avaliável ou mensurável.
  5. Os pacientes inscritos em uma coorte de Fase II devem ter doença mensurável. Doenças avaliáveis ​​e mensuráveis ​​são definidas por critérios de imagem padrão para o tipo de tumor do paciente.
  6. Avaliações de doenças, testes laboratoriais e outras avaliações clínicas consideradas padrão de atendimento podem ser realizadas no centro de tratamento oncológico local do paciente, com os resultados transferidos para o local do estudo para avaliação.
  7. Status de desempenho: status de desempenho de Karnofsky (para pacientes > 16 anos de idade) ou pontuação de jogo de Lansky (para pacientes ≤ 16 anos de idade) ≥ 50%.
  8. Expectativa de vida ≥ 6 semanas.
  9. Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anticâncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia anterior direcionada ao câncer antes da inscrição.
  10. Função orgânica adequada.
  11. Capaz de cumprir o acompanhamento programado e o manejo da toxicidade.
  12. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo.
  13. Homens férteis devem concordar em usar contracepção adequada durante o estudo e após a conclusão do tratamento.
  14. Forneça um termo de consentimento informado assinado e datado.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com tumores sintomáticos primários ou metastáticos do SNC que são neurologicamente instáveis ​​ou necessitam de doses crescentes de corticosteróides ou terapia local dirigida ao SNC para controlar sua doença do SNC.
  2. Comprometimento da função gastrointestinal (GI) ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de medicamentos orais.
  3. Doença cardíaca não controlada clinicamente significativa.
  4. Hepatite viral ativa conhecida ou infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou qualquer outra infecção não controlada.
  5. Presença de qualquer toxicidade relacionada ao tratamento ≥Grau 2.
  6. Cirurgia de grande porte dentro de 21 dias após a primeira dose do medicamento experimental.
  7. Hipersensibilidade conhecida a qualquer medicamento do estudo ou componente da formulação.
  8. Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
  9. Qualquer outra condição médica grave concomitante ou disfunção orgânica que, na opinião do investigador, comprometa a segurança do paciente ou interfira na avaliação da segurança dos medicamentos sob investigação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço A Paxalisib

Fármaco: Irinotecano, Fármaco: Temozolomida, Fármaco: Paxalisib.
Irinotecano começando em 50mg/m²/dia, intravenoso, nos dias 1-5, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.

Temozolomida começando em 150mg/m²/dia, oral, nos dias 1-5, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.

Paxalisib começando em 21mg/m² oral, diariamente, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.
Medicamento: Paxalisib
Paxalisib iniciando em 21mg/m² por via oral, diariamente, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.
Medicamento: Irinotecano (fármaco)
Irinotecano começando em 50mg/m²/dia, intravenoso, nos dias 1-5, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.
Medicamento: Temozolomida (TMZ)
Temozolomide iniciando a 150mg/m2/dia, oral, nos dias 1-5, ciclo de 28 dias, 13 ciclos.
Experimental: Braço C Opdualag
Fármaco: Opdualag, uma combinação em dose fixa de Nivolumab e Relatlimab. Opdualag, uma combinação em dose fixa de Nivolumab 480mg e Relatlimab 160mg, intravenosa, no dia 1, ciclo de 28 dias, 26 ciclos.
Medicamento: Opdualag
Opdualag, uma combinação de dose fixa de Nivolumab 480mg e Relatlimab 160mg, intravenosa, no dia 1, ciclo de 28 dias, 26 ciclos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes tratados com agentes direcionados molecularmente em cada braço de tratamento.
Prazo: 5 anos
Número de participantes CAYA (crianças, adolescentes e adultos jovens) com tumores sólidos avançados (incluindo tumores do SNC e linfomas não-Hodgkin) onde dados de sequenciamento molecular foram usados ​​para alocar braços de tratamento de agentes direcionados molecularmente.
5 anos
Dose recomendada de fase II para cada braço de tratamento
Prazo: 3 anos
Dose recomendada de fase II de um novo agente único ou tratamento combinado em participantes CAYA, determinada pelas toxicidades limitantes da dose relatadas de acordo com CTCAE V5.0.
3 anos
Taxa de resposta objetiva (ORR) para cada braço de tratamento.
Prazo: 5 anos
ORR definida como resposta completa e resposta parcial, conforme medido por RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL em participantes CAYA tratados com agentes direcionados molecularmente.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa geral de benefício clínico (CBR) para cada braço de tratamento
Prazo: 5 anos
CBR definido como resposta completa e resposta parcial e doença estável, conforme medido por RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL em participantes CAYA tratados com agentes direcionados molecularmente.
5 anos
Sobrevivência livre de progressão (PFS) para cada braço de tratamento.
Prazo: 5 anos
PFS em participantes CAYA desde o início do tratamento com agentes direcionados molecularmente até a ocorrência de progressão da doença, conforme medido por RECIST, RAPNO, INRC ou RECIL, ou morte.
5 anos
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento para cada braço de tratamento.
Prazo: 5 anos
Segurança e tolerabilidade de agentes direcionados molecularmente, conforme medido pela incidência de eventos adversos emergentes do tratamento relatados de acordo com CTCAE V5.0 em participantes CAYA.
5 anos
Concentração máxima (Cmax) de agentes com alvo molecular para cada braço de tratamento.
Prazo: 5 anos
Cmax no plasma após a primeira dose de agentes com alvo molecular em participantes CAYA.
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb
The Hospital for Sick Children
Kazia Therapeutics Limited
Stand Up To Cancer
Medical Research Future Fund
C17 Council

Investigadores

  • Cadeira de estudo: David Ziegler, Prof, Sydney Children's Hospital - Australian Study Chair
  • Cadeira de estudo: Daniel Morgenstern, Dr, The Hospital for Sick Children - Canadian Study Chair

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2035

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OPTIMISE
  • ANZCHOG2204 (Outro identificador: ANZCHOG)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Planejar compartilhar IPD: Nem a totalidade nem parte dos resultados do estudo realizado sob este protocolo, nem qualquer informação fornecida pelo Patrocinador para fins de realização do estudo, será publicada ou repassada a terceiros sem o consentimento do Comitê de Estudo.

Os dados pseudonimizados serão partilhados por razões de transparência no contexto de publicações e após publicação com outros médicos e cientistas (academia nacional e internacional) para promover e acelerar a investigação sobre causas e desenvolvimento de tratamento de doenças oncológicas.

As solicitações de acesso a dados pseudonimizados de pacientes para outros fins científicos serão analisadas pelo Comitê de Estudo. É solicitada uma declaração positiva do respetivo comité de ética e um compromisso de proteção de dados assinado. Os resultados da investigação científica baseados nos dados do estudo podem ser utilizados para ensino académico, investigação e publicações científicas ou apresentações em reuniões científicas.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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