Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sinktilskudd ved sigdcellesykdom (ZnSCD)

10. mars 2026 oppdatert av: University of California, San Francisco

Sinktilskudd ved sigdcellesykdom: en forløper til "Think Zinc for Bones"-forsøket

Målet med denne kortsiktige prospektive fase II-studien er å sammenligne effekten av to alternative daglige doser av sink (25 og 40 mg/dag) hos 34 tilfeldig tildelte homozygote sigdcellesykdom (SCD-SS) pasienter i alderen 15-35 år. . Hovedspørsmålet den tar sikte på å svare på er: Hvilke biomarkører reagerer mest på sinktilskudd, og hva er den maksimale tolererte sinkdosen som induserer de ønskede endringene i biomarkører for beinomsetning? Deltakerne vil bli rekruttert fra 7 American Society Hematology Research Collaborative SCD Centers. Kvalifiserte SCD-personer vil bli invitert til å delta i den 16-ukers studien, som involverer 2 baseline-blodprøver med 4 ukers mellomrom, etterfulgt av en 12-ukers sinkintervensjon. Funnene fra denne studien vil bli brukt til å bestemme dosen av sink som skal brukes i en større, fremtidig studie om den langsiktige effekten av sinktilskudd på beinhelsen ved SCD-SS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår en to-arm, dobbeltblindet, fase II-studie som sammenligner effekten av to forskjellige daglige doser av sink (25 og 40 mg/dag) hos 34 pasienter med SCD-SS i alderen 15-35 år, tilfeldig tildelt til hver gruppe. Målet med studien er å bestemme den maksimale tolererte sinkdosen som induserer ønskede endringer i beindannelse og resorpsjon. Funnene fra denne studien vil fungere som foreløpige data for en fremtidig randomisert klinisk studie og gi en ny karakterisering av benmarkørrespons på kortvarig sinktilskudd ved SCD som ikke tidligere har blitt beskrevet i litteraturen.

SCD er den mest utbredte arvelige lidelsen som påvirker røde blodceller over hele verden. Det er en autosomal recessiv genetisk tilstand som arves ved fødselen når et barn mottar to gener, ett fra hver forelder, som koder for unormalt hemoglobin. De defekte hemoglobinproteinene som er karakteristiske for SCD, gir opphav til sigdformede røde blodceller som forårsaker alvorlige helsekomplikasjoner, inkludert tidlig skjelettsykelighet. Over halvparten av unge voksne med SCD har osteoporose og har økt risiko for brudd.

Sink, et essensielt spormineral, er avgjørende for røde blodlegemers stabilitet, vekst og benmetabolisme. Sinkmangel er rapportert hyppig hos pasienter med SCD og har vært relatert til dårlig vekst, økte vaso-okklusive kriser og redusert bentetthet. Etiologien til sinkmangel ved SCD er multifaktoriell, inkludert utilstrekkelig diettinntak, økte krav på grunn av eskalering i omsetning av røde blodlegemer og økt urintap fra nyresvikt. Etterforskerne antar at beinmangel hos individer med SCD delvis skyldes sinkmangel forårsaket av oksidativt stressindusert hemolyse og økt beinomsetning, og disse beindefektene kan forbedres ved sinktilskudd.

Nyere publikasjoner indikerer at sink forbedrer bentettheten ved talassemi, en relatert hemoglobinopati (Fung, 2013). Men så langt har det ikke vært noen randomiserte prospektive studier som analyserer effekten av sink på beinhelsen hos personer med SCD. Selv om nye studier har rapportert at sinktilskudd kan forbedre veksten og har potensial for å redusere antall og alvorlighetsgrad av sigdrelaterte smertefulle hendelser, er disse studiene enkeltsenter, små og kortsiktige. Dessuten er det for tiden ingen behandlinger ved SCD fokusert på bensykelighet, og det er mye entusiasme blant individer med SCD for å delta i en ernæringsintervensjon. En stor, multisenter, langsiktig studie av sinktilskudd fokusert på sykdomsutfall ved SCD er berettiget.

For å bestemme den maksimalt tolererte dosen av sink for implementering i en fremtidig randomisert klinisk studie, har etterforskerne foreslått en kortsiktig intervensjonsstudie som sammenligner effekten av to forskjellige doser sink, 25 vs. 40 mg/dag. Forsøkspersoner vil bli inkludert hvis de er mellom 15 og 35 år, har fått diagnosen SCD-SS og er i stabil helsetilstand. Studien er et 16-ukers program, som involverer 2 blodprøvetakinger med 4 ukers mellomrom, etterfulgt av en randomisert 12-ukers sinkintervensjon. I løpet av studien vil endringen i mål på bendannelse og resorpsjon sammenlignes mellom den vanlige pleieperioden (0 til 4 uker) og intervensjonsperioden (4 til 16 uker).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • JJ Strouse, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Charles Quinn, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexis Thompson, MD, PhD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Thomas Jefferson University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sophie Lanzkron, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Baylor College of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Venee Tubman, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: ≥ 15,0 til ≤ 35,0 år
  • Diagnose: SCD-SS, i steady state (definert som minimum 10 dager etter smertekrise)
  • Mann eller kvinne (n=17 av hver) stratifisert etter aldersgruppe (15–25; 25–35 år)

Ekskluderingskriterier:

  • Tar sinktilskudd og kan/vil ikke slutte i 3 måneder før studiestart
  • Ved kronisk transfusjonsbehandling (definert som >8 transfusjoner/år)
  • Kan ikke svelge piller eller ta daglig tilskudd som instruert
  • Nyredysfunksjon (definert som kreatinin > 1,5 mg/dL eller estimert glomerulær filtrasjonshastighet < 60)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dose 1: Sink 25 mg/dag
25 mg sink som sinkglukonat tatt oralt en gang daglig
Legemiddel: 25 mg/dag sink
25 mg sink som sinkglukonat tatt oralt en gang daglig
Eksperimentell: Dose 2: Sink 40 mg/dag
40 mg sink som sinkglukonat tatt oralt en gang daglig
Legemiddel: 40 mg/dag sink
40 mg sink som sinkglukonat tatt oralt en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkør for bendannelse (PINP)
Tidsramme: Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Bendannelse vil bli vurdert ved endring i type I prokollagen n-terminalt propeptid (PINP) mellom vanlig pleieperiode (0-4 uker) og intervensjonsperiode (4-16 uker). Disse analysene er konkurrerende enzymimmunoanalyser ved bruk av mikrotiterplateformater. Serum vil bli alikvotert og frosset ved -70°C inntil det analyseres i batcher.
Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Biomarkør for beinresorpsjon (CTx)
Tidsramme: Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Benresorpsjon vil bli vurdert av endringen i serum-tverrbundet C-telopeptid av type I kollagen (CTx) under vanlig behandling (0 til 4 uker) og intervensjonsperioden (4-16 uker). Disse analysene er konkurrerende enzymimmunoanalyser ved bruk av mikrotiterplateformater. Serum vil bli alikvotert og frosset ved -70°C inntil det analyseres i batcher.
Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkør for bendannelse (BSAP)
Tidsramme: Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Bendannelse vil bli vurdert ved endring i benspesifikk alkalisk fosfatase (BSAP) mellom vanlig pleieperiode (0-4 uker) og intervensjonsperiode (4-16 uker). Disse analysene er konkurrerende enzymimmunoanalyser ved bruk av mikrotiterplateformater. Serum vil bli alikvotert og frosset ved -70°C inntil det analyseres i batcher.
Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Biomarkør for benresorpsjon (TRAP 5b)
Tidsramme: Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Benresorpsjon vil bli vurdert av endringen i tartratresistent sur fosfatase (TRAP 5b) under vanlig behandling (0 til 4 uker) og intervensjonsperioden (4-16 uker). Disse analysene er konkurrerende enzymimmunoanalyser ved bruk av mikrotiterplateformater. Serum vil bli alikvotert og frosset ved -70°C inntil det analyseres i batcher.
Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet av sinktilskudd
Tidsramme: Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Vi vil overvåke tolerabiliteten av hver sinkdose etter emnedokumentasjon av magesmerter, kramper, kvalme, oppkast, anoreksi, diaré og hodepine som daglig respons i Think Zinc-påminnelsesappen mens det suppleres med sink (25 eller 40 mg/dag) sammenlignet med basisperiode.
Totalt 16 uker fordelt på: Vanlig pleie (0 til 4 uker) vs. intervensjonsperiode (4 til 16 uker)
Overholdelse av sinktilskudd
Tidsramme: Totalt 12 uker i intervensjonsperioden (4 til 16 uker)
Vi vil overvåke overholdelse av sinktilskuddet (25 eller 40 mg/dag) gjennom svar på den daglige Think Zinc-påminnelsesappen, samt antall pille ved slutten av den 3 måneder lange tilskuddsperioden.
Totalt 12 uker i intervensjonsperioden (4 til 16 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbeidspartnere

Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Duke University
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Thomas Jefferson University
American Society of Hematology

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ellen Fung, PhD, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

15. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZnSCD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dette prosjektet sendes inn for finansiering. Når det er finansiert, vil det bli utviklet en plan for mulig datadeling.

IPD-delingstidsramme

Etter fullføring av rettssaken vil informasjonen være tilgjengelig i 1 år

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere