- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06260891
Sinkkilisä sirppisolutaudissa (ZnSCD)
Sinkkilisä sirppisolutaudissa: "Ajattele sinkkiä luille" -kokeen edeltäjä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat ehdottavat kaksihaaraista, kaksoissokkoutettua, faasi II -tutkimusta, jossa verrataan kahden erilaisen sinkin päivittäisen annoksen (25 ja 40 mg/vrk) vaikutuksia 34:llä SCD-SS-potilaalla, jotka olivat iältään 15–35-vuotiaita. jompikumpi ryhmä. Tutkimuksen tavoitteena on määrittää suurin siedettävä sinkkiannos, joka saa aikaan toivottuja muutoksia luun muodostumis- ja resorptiossa. Tämän tutkimuksen havainnot toimivat alustavina tiedoina tulevaa satunnaistettua kliinistä tutkimusta varten ja tarjoavat uuden luonnehdinnan luumerkkiainevasteesta lyhytaikaiseen sinkkilisähoitoon SCD:ssä, jota ei ole aiemmin kuvattu kirjallisuudessa.
SCD on maailmanlaajuisesti yleisin punasoluihin vaikuttava perinnöllinen sairaus. Se on autosomaalinen resessiivinen geneettinen tila, joka periytyy syntymässä, kun lapsi saa kaksi geeniä, yhden kummaltakin vanhemmalta, jotka koodaavat epänormaalia hemoglobiinia. SCD:lle tyypilliset vialliset hemoglobiiniproteiinit synnyttävät sirpin muotoisia punasoluja, jotka aiheuttavat vakavia terveyskomplikaatioita, mukaan lukien varhain alkava luusairaus. Yli puolella SCD:tä sairastavista nuorista aikuisista on osteoporoosi ja heillä on lisääntynyt murtumariski.
Sinkki, välttämätön hivenaine, on ratkaisevan tärkeä punasolujen vakaudelle, kasvulle ja luun aineenvaihdunnalle. Sinkin puutetta on raportoitu usein SCD-potilailla, ja se on liittynyt huonoon kasvuun, lisääntyneisiin vaso-okklusiivisiin kriiseihin ja alentuneeseen luun tiheyteen. Sinkin puutteen syy SCD:ssä on monitekijäinen, mukaan lukien riittämätön ravinnon saanti, lisääntynyt tarve punasolujen vaihtuvuuden lisääntymisestä ja munuaisten vajaatoiminnasta johtuva lisääntynyt virtsan poisto. Tutkijat olettavat, että SCD:tä sairastavien henkilöiden luunvaje johtuu osittain oksidatiivisen stressin aiheuttamasta hemolyysistä ja lisääntyneestä luun vaihtumisesta johtuvasta sinkin puutteesta, ja näitä luuvaurioita voidaan parantaa sinkin lisäyksellä.
Viimeaikaiset julkaisut osoittavat, että sinkki parantaa luun tiheyttä talassemiassa, joka on siihen liittyvä hemoglobinopatia (Fung, 2013). Mutta toistaiseksi ei ole tehty satunnaistettuja prospektiivisia tutkimuksia, joissa olisi analysoitu sinkin vaikutusta luun terveyteen SCD-potilailla. Vaikka uudet tutkimukset ovat raportoineet, että sinkkilisä saattaa parantaa kasvua ja sillä on potentiaalia vähentää sirppiin liittyvien kivuliaiden tapahtumien määrää ja vakavuutta, nämä tutkimukset ovat yhden keskuksen, pieniä ja lyhytaikaisia. Lisäksi SCD:ssä ei tällä hetkellä ole luun sairastuvuuteen keskittyviä hoitoja, ja SCD-potilaiden keskuudessa on paljon innostusta osallistua ravitsemusinterventioon. Suuri, monikeskus, pitkäaikainen sinkkilisätutkimus, joka keskittyy SCD:n sairauksien tuloksiin, on perusteltu.
Määrittääkseen suurimman siedetyn sinkin annoksen tulevassa satunnaistetussa kliinisessä tutkimuksessa, tutkijat ovat ehdottaneet lyhytaikaista interventiotutkimusta, jossa verrataan kahden eri sinkkiannoksen, 25 vs. 40 mg/vrk, vaikutuksia. Koehenkilöt otetaan mukaan, jos he ovat 15–35-vuotiaita, heillä on diagnosoitu SCD-SS ja heidän terveydentilansa on vakaa. Tutkimus on 16 viikon mittainen ohjelma, johon sisältyy 2 perusverenottoa 4 viikon välein, mitä seuraa satunnaistettu 12 viikon sinkkihoito. Tutkimuksen aikana luun muodostumisen ja resorption mittareiden muutosta verrataan tavanomaisen hoitojakson (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) välillä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ellen Fung, PhD
- Puhelinnumero: 4939 510-428-3885
- Sähköposti: ellen.fung@ucsf.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Beth Anne Martin
- Puhelinnumero: 480-793-2162
- Sähköposti: beth.martin@ucsf.edu
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Ottaa yhteyttä:
- Ellen Fung, PhD
- Puhelinnumero: 4939 510-428-3885
- Sähköposti: ellen.fung@ucsf.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Beth Anne Martin
- Sähköposti: beth.martin@ucsf.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: ≥ 15,0 - ≤ 35,0 vuotta
- Diagnoosi: SCD-SS, vakaassa tilassa (määritelty vähintään 10 päivää kipukriisin jälkeen)
- Mies tai nainen (n=17 kumpaakin) ikäryhmän mukaan (15–25; 25–35 vuotta)
Poissulkemiskriteerit:
- Sinkkilisän ottaminen etkä pysty/halua lopettaa 3 kuukauden ajan ennen tutkimuksen alkamista
- Kroonisessa verensiirtohoidossa (määritelty > 8 verensiirtoa/vuosi)
- Ei voi niellä pillereitä tai ottaa päivittäistä lisäravintoa ohjeiden mukaan
- Munuaisten vajaatoiminta (määritelty kreatiniiniksi > 1,5 mg/dl tai arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi < 60)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Annos 1: Sinkki 25 mg/vrk
25 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
|
25 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
|
Kokeellinen: Annos 2: Sinkki 40 mg/vrk
40 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
|
40 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Luunmuodostuksen biomarkkeri (PINP)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun muodostumista arvioidaan tyypin I prokollageenin n-terminaalisen propeptidin (PINP) muutoksella tavanomaisen hoitojakson (0-4 viikkoa) ja interventiojakson (4-16 viikkoa) välillä.
Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja.
Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
|
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun resorption biomarkkeri (CTx)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun resorptiota arvioidaan tyypin I kollageenin (CTx) silloittuneen C-telopeptidin muutoksen perusteella tavanomaisen hoidon (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) aikana.
Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja.
Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
|
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Luunmuodostuksen biomarkkeri (BSAP)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun muodostumista arvioidaan luuspesifisen alkalisen fosfataasin (BSAP) muutoksella tavanomaisen hoitojakson (0-4 viikkoa) ja interventiojakson (4-16 viikkoa) välillä.
Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja.
Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
|
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun resorption biomarkkeri (TRAP 5b)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Luun resorptiota arvioidaan tartraattiresistentin happaman fosfataasin (TRAP 5b) muutoksen perusteella tavanomaisen hoidon (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) aikana.
Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja.
Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
|
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ellen Fung, PhD, University of California, San Francisco
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZnSCD
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio
Kliiniset tutkimukset 25 mg/vrk sinkkiä
-
ViiV HealthcareGlaxoSmithKline; Janssen PharmaceuticalsValmisInfektio, ihmisen immuunikatovirusYhdysvallat
-
Zydus Lifesciences LimitedRekrytointiAmyotrofinen lateraaliskleroosiIntia
-
Sihuan Pharmaceutical Holdings Group Ltd.Tuntematon
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Valmis
-
Repros Therapeutics Inc.Valmis
-
Future University in EgyptValmis
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Valmis
-
Guangdong Zhongsheng Pharmaceutical Co., Ltd.ValmisKiinteä kasvain | Idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)Kiina
-
Xinnate ABRegion SkaneValmisLäpipainopakkaus | Bullosa-epidermolyysi | Ihon haava | Alaraajan suonikohjuinen haavaRuotsi
-
Insmed IncorporatedValmisEi-kystinen fibroosi BronkiektaasiYhdysvallat, Espanja, Korean tasavalta, Australia, Tanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Belgia, Singapore, Bulgaria, Saksa, Alankomaat, Uusi Seelanti, Puola