Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sinkkilisä sirppisolutaudissa (ZnSCD)

lauantai 9. maaliskuuta 2024 päivittänyt: University of California, San Francisco

Sinkkilisä sirppisolutaudissa: "Ajattele sinkkiä luille" -kokeen edeltäjä

Tämän lyhyen aikavälin prospektiivisen vaiheen II tutkimuksen tavoitteena on verrata kahden vuorottelevan päivittäisen sinkin annoksen (25 ja 40 mg/vrk) vaikutuksia 34 satunnaisesti määritellylle homotsygoottiselle sirppisolutautipotilaalle (SCD-SS) 15–35-vuotiaille. . Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on: Mitkä biomarkkerit reagoivat parhaiten sinkin lisäykseen, ja mikä on suurin siedetty sinkkiannos, joka saa aikaan toivottuja muutoksia luun vaihtuvuuden biomarkkereissa? Osallistujat rekrytoidaan seitsemästä American Society Hematology Research Collaborative SCD -keskuksesta. Tukikelpoiset SCD-potilaat kutsutaan osallistumaan 16 viikkoa kestävään tutkimukseen, johon kuuluu kaksi perusverenottoa 4 viikon välein, minkä jälkeen suoritetaan 12 viikon sinkkihoito. Tämän tutkimuksen tuloksia käytetään määritettäessä käytettävää sinkin annostusta suuremmassa, tulevassa tutkimuksessa sinkkilisän pitkäaikaisesta vaikutuksesta luun terveyteen SCD-SS:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat ehdottavat kaksihaaraista, kaksoissokkoutettua, faasi II -tutkimusta, jossa verrataan kahden erilaisen sinkin päivittäisen annoksen (25 ja 40 mg/vrk) vaikutuksia 34:llä SCD-SS-potilaalla, jotka olivat iältään 15–35-vuotiaita. jompikumpi ryhmä. Tutkimuksen tavoitteena on määrittää suurin siedettävä sinkkiannos, joka saa aikaan toivottuja muutoksia luun muodostumis- ja resorptiossa. Tämän tutkimuksen havainnot toimivat alustavina tiedoina tulevaa satunnaistettua kliinistä tutkimusta varten ja tarjoavat uuden luonnehdinnan luumerkkiainevasteesta lyhytaikaiseen sinkkilisähoitoon SCD:ssä, jota ei ole aiemmin kuvattu kirjallisuudessa.

SCD on maailmanlaajuisesti yleisin punasoluihin vaikuttava perinnöllinen sairaus. Se on autosomaalinen resessiivinen geneettinen tila, joka periytyy syntymässä, kun lapsi saa kaksi geeniä, yhden kummaltakin vanhemmalta, jotka koodaavat epänormaalia hemoglobiinia. SCD:lle tyypilliset vialliset hemoglobiiniproteiinit synnyttävät sirpin muotoisia punasoluja, jotka aiheuttavat vakavia terveyskomplikaatioita, mukaan lukien varhain alkava luusairaus. Yli puolella SCD:tä sairastavista nuorista aikuisista on osteoporoosi ja heillä on lisääntynyt murtumariski.

Sinkki, välttämätön hivenaine, on ratkaisevan tärkeä punasolujen vakaudelle, kasvulle ja luun aineenvaihdunnalle. Sinkin puutetta on raportoitu usein SCD-potilailla, ja se on liittynyt huonoon kasvuun, lisääntyneisiin vaso-okklusiivisiin kriiseihin ja alentuneeseen luun tiheyteen. Sinkin puutteen syy SCD:ssä on monitekijäinen, mukaan lukien riittämätön ravinnon saanti, lisääntynyt tarve punasolujen vaihtuvuuden lisääntymisestä ja munuaisten vajaatoiminnasta johtuva lisääntynyt virtsan poisto. Tutkijat olettavat, että SCD:tä sairastavien henkilöiden luunvaje johtuu osittain oksidatiivisen stressin aiheuttamasta hemolyysistä ja lisääntyneestä luun vaihtumisesta johtuvasta sinkin puutteesta, ja näitä luuvaurioita voidaan parantaa sinkin lisäyksellä.

Viimeaikaiset julkaisut osoittavat, että sinkki parantaa luun tiheyttä talassemiassa, joka on siihen liittyvä hemoglobinopatia (Fung, 2013). Mutta toistaiseksi ei ole tehty satunnaistettuja prospektiivisia tutkimuksia, joissa olisi analysoitu sinkin vaikutusta luun terveyteen SCD-potilailla. Vaikka uudet tutkimukset ovat raportoineet, että sinkkilisä saattaa parantaa kasvua ja sillä on potentiaalia vähentää sirppiin liittyvien kivuliaiden tapahtumien määrää ja vakavuutta, nämä tutkimukset ovat yhden keskuksen, pieniä ja lyhytaikaisia. Lisäksi SCD:ssä ei tällä hetkellä ole luun sairastuvuuteen keskittyviä hoitoja, ja SCD-potilaiden keskuudessa on paljon innostusta osallistua ravitsemusinterventioon. Suuri, monikeskus, pitkäaikainen sinkkilisätutkimus, joka keskittyy SCD:n sairauksien tuloksiin, on perusteltu.

Määrittääkseen suurimman siedetyn sinkin annoksen tulevassa satunnaistetussa kliinisessä tutkimuksessa, tutkijat ovat ehdottaneet lyhytaikaista interventiotutkimusta, jossa verrataan kahden eri sinkkiannoksen, 25 vs. 40 mg/vrk, vaikutuksia. Koehenkilöt otetaan mukaan, jos he ovat 15–35-vuotiaita, heillä on diagnosoitu SCD-SS ja heidän terveydentilansa on vakaa. Tutkimus on 16 viikon mittainen ohjelma, johon sisältyy 2 perusverenottoa 4 viikon välein, mitä seuraa satunnaistettu 12 viikon sinkkihoito. Tutkimuksen aikana luun muodostumisen ja resorption mittareiden muutosta verrataan tavanomaisen hoitojakson (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) välillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: ≥ 15,0 - ≤ 35,0 vuotta
  • Diagnoosi: SCD-SS, vakaassa tilassa (määritelty vähintään 10 päivää kipukriisin jälkeen)
  • Mies tai nainen (n=17 kumpaakin) ikäryhmän mukaan (15–25; 25–35 vuotta)

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinkkilisän ottaminen etkä pysty/halua lopettaa 3 kuukauden ajan ennen tutkimuksen alkamista
  • Kroonisessa verensiirtohoidossa (määritelty > 8 verensiirtoa/vuosi)
  • Ei voi niellä pillereitä tai ottaa päivittäistä lisäravintoa ohjeiden mukaan
  • Munuaisten vajaatoiminta (määritelty kreatiniiniksi > 1,5 mg/dl tai arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi < 60)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annos 1: Sinkki 25 mg/vrk
25 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
25 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: Annos 2: Sinkki 40 mg/vrk
40 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä
40 mg sinkkiä sinkkiglukonaattina suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luunmuodostuksen biomarkkeri (PINP)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun muodostumista arvioidaan tyypin I prokollageenin n-terminaalisen propeptidin (PINP) muutoksella tavanomaisen hoitojakson (0-4 viikkoa) ja interventiojakson (4-16 viikkoa) välillä. Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja. Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun resorption biomarkkeri (CTx)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun resorptiota arvioidaan tyypin I kollageenin (CTx) silloittuneen C-telopeptidin muutoksen perusteella tavanomaisen hoidon (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) aikana. Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja. Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luunmuodostuksen biomarkkeri (BSAP)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun muodostumista arvioidaan luuspesifisen alkalisen fosfataasin (BSAP) muutoksella tavanomaisen hoitojakson (0-4 viikkoa) ja interventiojakson (4-16 viikkoa) välillä. Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja. Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun resorption biomarkkeri (TRAP 5b)
Aikaikkuna: Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)
Luun resorptiota arvioidaan tartraattiresistentin happaman fosfataasin (TRAP 5b) muutoksen perusteella tavanomaisen hoidon (0–4 viikkoa) ja interventiojakson (4–16 viikkoa) aikana. Nämä määritykset ovat kilpailevia entsyymi-immunomäärityksiä, joissa käytetään mikrotiitterilevyformaatteja. Seerumi jaetaan eriin ja pakastetaan -70 °C:seen, kunnes se analysoidaan erissä.
Yhteensä 16 viikkoa jaettuna: Tavallinen hoito (0–4 viikkoa) vs. interventiojakso (4–16 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 9. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tätä hanketta haetaan rahoitusta. Rahoituksen saatuaan laaditaan suunnitelma mahdolliselle tiedon jakamiselle.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset 25 mg/vrk sinkkiä

3
Tilaa