Suplementación de zinc en la anemia de células falciformes (ZnSCD)
Suplementación de zinc en la anemia de células falciformes: un precursor del ensayo 'Think Zinc for Bones'
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen un estudio de fase II, doble ciego, de dos brazos que compara los efectos de dos dosis diarias diferentes de zinc (25 y 40 mg/día) en 34 pacientes con SCD-SS de entre 15 y 35 años, asignados aleatoriamente a cualquiera de los dos grupos. El objetivo del estudio es determinar la dosis máxima de zinc tolerada que induce los cambios deseados en las tasas de formación y resorción ósea. Los hallazgos de este estudio funcionarán como datos preliminares para un futuro ensayo clínico aleatorizado y proporcionarán una caracterización novedosa de la respuesta de los marcadores óseos a la suplementación con zinc a corto plazo en la ECF que no se ha descrito previamente en la literatura.
La ECF es el trastorno hereditario más prevalente que afecta a los glóbulos rojos en todo el mundo. Es una condición genética autosómica recesiva que se hereda al nacer cuando un niño recibe dos genes, uno de cada padre, que codifican una hemoglobina anormal. Las proteínas de hemoglobina defectuosas características de la ECF dan lugar a glóbulos rojos falciformes que causan graves complicaciones de salud, incluida la morbilidad ósea de aparición temprana. Más de la mitad de los adultos jóvenes con ECF tienen osteoporosis y tienen un mayor riesgo de sufrir fracturas.
El zinc, un oligoelemento esencial, es crucial para la estabilidad de los glóbulos rojos, el crecimiento y el metabolismo óseo. La deficiencia de zinc se informa con frecuencia en pacientes con ECF y se ha relacionado con un crecimiento deficiente, un aumento de las crisis vasooclusivas y una disminución de la densidad ósea. La etiología de la deficiencia de zinc en la ECF es multifactorial, e incluye una ingesta dietética inadecuada, mayores necesidades debido al aumento del recambio de glóbulos rojos y pérdidas urinarias elevadas por insuficiencia renal. Los investigadores plantean la hipótesis de que los déficits óseos en personas con ECF se deben en parte a la deficiencia de zinc causada por hemólisis inducida por estrés oxidativo y recambio óseo elevado, y estos defectos óseos pueden mejorarse con suplementos de zinc.
Publicaciones recientes indican que el zinc mejora la densidad ósea en la talasemia, una hemoglobinopatía relacionada (Fung, 2013). Pero hasta ahora, no se han realizado estudios prospectivos aleatorios que analicen el impacto del zinc en la salud ósea en personas con ECF. Aunque los estudios emergentes han informado que la suplementación con zinc podría mejorar el crecimiento y tiene el potencial de reducir el número y la gravedad de los eventos dolorosos relacionados con la hoz, estos estudios son de un solo centro, pequeños y de corto plazo. Además, actualmente no existen terapias para la ECF centradas en la morbilidad ósea, y hay mucho entusiasmo entre las personas con ECF por participar en una intervención nutricional. Se justifica un ensayo amplio, multicéntrico y a largo plazo sobre la suplementación con zinc centrado en los resultados de la enfermedad en la ECF.
Para determinar la dosis máxima tolerada de zinc para su implementación en un futuro ensayo clínico aleatorizado, los investigadores propusieron un estudio intervencionista a corto plazo que compara los efectos de dos dosis diferentes de zinc, 25 frente a 40 mg/día. Se incluirán sujetos si tienen entre 15 y 35 años, han sido diagnosticados con SCD-SS y se encuentran en su estado de salud estable. El estudio es un programa de 16 semanas, que incluye 2 extracciones de sangre iniciales con 4 semanas de diferencia, seguidas de una intervención aleatoria con zinc de 12 semanas. En el transcurso del estudio, el cambio en las medidas de formación y resorción ósea se comparará entre el período de atención habitual (0 a 4 semanas) y el período de intervención (4 a 16 semanas).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ellen Fung, PhD
- Número de teléfono: 4939 510-428-3885
- Correo electrónico: ellen.fung@ucsf.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Beth Anne Martin
- Número de teléfono: 480-793-2162
- Correo electrónico: beth.martin@ucsf.edu
Ubicaciones de estudio
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Reclutamiento
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Contacto:
- Ellen Fung, PhD
- Número de teléfono: 4939 510-428-3885
- Correo electrónico: ellen.fung@ucsf.edu
-
Contacto:
- Beth Anne Martin
- Correo electrónico: beth.martin@ucsf.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Aún no reclutando
- Duke University Medical Center
-
Investigador principal:
- JJ Strouse, MD
-
Contacto:
- Rania Mohamed
- Correo electrónico: rania.mohamed@duke.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Aún no reclutando
- Cincinnati Children's Hospital
-
Contacto:
- Amy Shova
- Correo electrónico: amy.shova@cchmc.org
-
Investigador principal:
- Charles Quinn, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Aún no reclutando
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Jemimah Frempong
- Correo electrónico: frempongj@chop.edu
-
Investigador principal:
- Alexis Thompson, MD, PhD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Aún no reclutando
- Thomas Jefferson University Hospital
-
Investigador principal:
- Sophie Lanzkron, MD
-
Contacto:
- Prasanna Vardhan
- Correo electrónico: pxv147@jefferson.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Aún no reclutando
- Baylor College of Medicine
-
Contacto:
- Batha Tariq
- Correo electrónico: batha.tariq@bcm.edu
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Investigador principal:
- Venee Tubman, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad: ≥ 15,0 a ≤ 35,0 años
- Diagnóstico: SCD-SS, en estado estable (definido como un mínimo de 10 días después de la crisis de dolor)
- Hombre o Mujer (n=17 de cada uno) estratificado por grupo de edad (15-25; 25-35 años)
Criterio de exclusión:
- Tomar suplementos de zinc y no puede/quiere dejar de hacerlo durante 3 meses antes del inicio del estudio.
- En terapia de transfusión crónica (definida como >8 transfusiones/año)
- No puede tragar pastillas ni tomar suplementos diarios según las instrucciones
- Disfunción renal (definida como creatinina > 1,5 mg/dl o tasa de filtración glomerular estimada < 60)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis 1: Zinc 25 mg/día
25 mg de zinc como gluconato de zinc por vía oral una vez al día
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25 mg de zinc como gluconato de zinc por vía oral una vez al día
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Experimental: Dosis 2: Zinc 40 mg/día
40 mg de zinc como gluconato de zinc por vía oral una vez al día
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40 mg de zinc como gluconato de zinc por vía oral una vez al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Biomarcador de formación ósea (PINP)
Periodo de tiempo: Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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La formación ósea se evaluará mediante el cambio en el propéptido n-terminal de procolágeno tipo I (PINP) entre el período de atención habitual (0 a 4 semanas) y el período de intervención (4 a 16 semanas).
Estos ensayos son inmunoensayos enzimáticos competitivos que utilizan formatos de placas de microtitulación.
El suero se dividirá en alícuotas y se congelará a -70ºC hasta que se analice en lotes.
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Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Biomarcador de Resorción Ósea (CTx)
Periodo de tiempo: Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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La resorción ósea se evaluará mediante el cambio en el telopéptido C reticulado sérico de colágeno tipo I (CTx) durante la atención habitual (0 a 4 semanas) y el período de intervención (4-16 semanas).
Estos ensayos son inmunoensayos enzimáticos competitivos que utilizan formatos de placas de microtitulación.
El suero se dividirá en alícuotas y se congelará a -70ºC hasta que se analice en lotes.
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Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Biomarcador de formación ósea (BSAP)
Periodo de tiempo: Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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La formación ósea se evaluará mediante el cambio en la fosfatasa alcalina específica del hueso (BSAP) entre el período de atención habitual (0 a 4 semanas) y el período de intervención (4 a 16 semanas).
Estos ensayos son inmunoensayos enzimáticos competitivos que utilizan formatos de placas de microtitulación.
El suero se dividirá en alícuotas y se congelará a -70ºC hasta que se analice en lotes.
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Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Biomarcador de resorción ósea (TRAP 5b)
Periodo de tiempo: Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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La resorción ósea se evaluará mediante el cambio en la fosfatasa ácida resistente al tartrato (TRAP 5b) durante la atención habitual (0 a 4 semanas) y el período de intervención (4-16 semanas).
Estos ensayos son inmunoensayos enzimáticos competitivos que utilizan formatos de placas de microtitulación.
El suero se dividirá en alícuotas y se congelará a -70ºC hasta que se analice en lotes.
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Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tolerabilidad del suplemento de zinc
Periodo de tiempo: Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Monitorearemos la tolerabilidad de cada dosis de zinc mediante la documentación del sujeto sobre dolor abdominal, calambres, náuseas, vómitos, anorexia, diarrea y dolores de cabeza en la respuesta diaria dentro de la aplicación de recordatorio Think Zinc mientras se suplementa con zinc (25 o 40 mg/día) en comparación con período de referencia.
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Total de 16 semanas divididas en: Atención habitual (0 a 4 semanas) vs. Período de intervención (4 a 16 semanas)
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Adherencia a la suplementación con zinc
Periodo de tiempo: Total 12 semanas durante el Período de Intervención (4 a 16 semanas)
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Monitorearemos la adherencia al suplemento de zinc (25 o 40 mg/día) a través de las respuestas de los sujetos a la aplicación de recordatorio diaria Think Zinc, así como el recuento de pastillas al final del período de suplementación de 3 meses.
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Total 12 semanas durante el Período de Intervención (4 a 16 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ellen Fung, PhD, University of California, San Francisco
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Químicos inorgánicos
- Elementos
- Rieles
- Metales, pesado
- Elementos de transición
- Zinc
Otros números de identificación del estudio
- ZnSCD
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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